近期，從美國(guó)傳來(lái)的“冰桶挑戰(zhàn)”公益活動(dòng)刷爆了大陸的社交媒體。這個(gè)活動(dòng)也讓大家關(guān)注到一個(gè)陌生的群體：漸凍人。據(jù)資料顯示，中國(guó)大陸目前有超過(guò)20萬(wàn)漸凍人。

　　“漸凍癥”，學(xué)名叫“肌萎縮側(cè)索硬化癥”，英文簡(jiǎn)稱(chēng)ALS，患者患病后全身運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元細(xì)胞進(jìn)行性萎縮、壞死，逐漸導(dǎo)致患者行動(dòng)受限，最后致殘、致死。因此，患者又被形象地稱(chēng)為“漸凍人”。

　　漸凍癥發(fā)病率十萬(wàn)分之二到十萬(wàn)分之四

　　瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心公眾參與項(xiàng)目官員孫月：對(duì)于“漸凍人癥”患者數(shù)量，國(guó)家現(xiàn)在沒(méi)有具體的數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，是按人口的比例來(lái)推算的，其發(fā)病率大概是十萬(wàn)分之二到十萬(wàn)分之四。此外，全球還有5000—6000種罕見(jiàn)病，比如成骨不全癥（俗稱(chēng)瓷娃娃）、重癥肌無(wú)力等。根據(jù)國(guó)際衛(wèi)生組織的統(tǒng)計(jì)，罕見(jiàn)病的發(fā)病率大概在0.65‰到1‰。

　　中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)：2005年我們發(fā)起了全國(guó)首個(gè)“漸凍人”救助公益項(xiàng)目——“融化漸凍的心”，目前登記在冊(cè)的“漸凍人”患者3900余人，項(xiàng)目為其中的2900名困難患者提供了援助服務(wù)，目前已形成20余家三甲醫(yī)院、上百位全國(guó)神經(jīng)內(nèi)科專(zhuān)家的全國(guó)性診治服務(wù)網(wǎng)絡(luò)。

　　漸凍癥為世界五大絕癥之一

　　北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任崔麗英：“漸凍人癥”學(xué)名叫肌萎縮側(cè)索硬化癥，英文簡(jiǎn)稱(chēng)ALS，是運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病中最重的一種，為世界五大絕癥之一（其余4種為癌癥、艾滋病、白血病、類(lèi)風(fēng)濕）?；颊呷磉\(yùn)動(dòng)神經(jīng)元細(xì)胞進(jìn)行性萎縮、壞死，逐漸導(dǎo)致行動(dòng)受限，致殘致死率較高，屬于不可治愈的罕見(jiàn)病。

　　北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科副主任彭斌：“漸凍人癥”被稱(chēng)為“神經(jīng)系統(tǒng)癌癥”，病因至今不明，也沒(méi)有治療的特效藥物。但其發(fā)病較慢，如果及時(shí)進(jìn)行支持治療，營(yíng)養(yǎng)跟得上的話，生存時(shí)間比較長(zhǎng)，如霍金。“漸凍人癥”并不損傷重要的器官，只是肌肉無(wú)力，導(dǎo)致生活質(zhì)量下降，身體癱瘓?；颊咦罱K死亡的原因是并發(fā)癥，而非“漸凍人癥”。

　　漸凍癥暫無(wú)根本的治療方法

　　彭斌：醫(yī)學(xué)上，對(duì)“漸凍人癥”還沒(méi)有根本的治療方法，只能是支持療法。患者肌肉萎縮吞咽困難，則給予鼻飼或經(jīng)皮胃造瘺；如呼吸肌無(wú)力，呼吸不暢時(shí)，醫(yī)院會(huì)給患者上呼吸機(jī)。目前國(guó)際承認(rèn)且惟一通過(guò)美國(guó)食品藥物監(jiān)督局批準(zhǔn)的治療藥物為利魯唑，這種藥物只能延緩發(fā)病的進(jìn)程，適用某一類(lèi)型的患者，還起不到根本治療的作用。國(guó)內(nèi)對(duì)于“漸凍人癥”關(guān)注不夠，研發(fā)資金不足，國(guó)產(chǎn)藥物處于臨床試驗(yàn)階段。

　　目前大多數(shù)藥物不在醫(yī)保名單，不能報(bào)銷(xiāo)

　　孫月：按照發(fā)病階段，“漸凍人癥”患者每月的醫(yī)療開(kāi)銷(xiāo)是不同的：初始階段用藥，每月大概需要價(jià)值5000多元的進(jìn)口藥；隨著病情的發(fā)展，他們需要無(wú)創(chuàng)呼吸機(jī)，國(guó)產(chǎn)的一萬(wàn)七八千左右，進(jìn)口的要三四萬(wàn)元；幾乎所有的“漸凍人癥”患者，最后都要走到切開(kāi)氣管、使用有創(chuàng)呼吸機(jī)的階段，這會(huì)更貴；患者24小時(shí)都需要呼吸機(jī)，所以需要兩臺(tái)呼吸機(jī)。

　　從理論上講，患者可以在家里進(jìn)行護(hù)理，但是因?yàn)槿狈?zhuān)業(yè)護(hù)工、良好環(huán)境，很多“漸凍人”只能長(zhǎng)期住重癥監(jiān)護(hù)室，有時(shí)一天就消耗數(shù)千元。

　　人社部相關(guān)負(fù)責(zé)人：治療罕見(jiàn)病的藥物，如果在醫(yī)保藥品目錄中，與其他疾病一樣由基本醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)；如果使用藥物不在目錄中，不能報(bào)銷(xiāo)。如果治療費(fèi)用高，符合大病保險(xiǎn)相關(guān)報(bào)銷(xiāo)政策，可以按照大病保險(xiǎn)政策報(bào)銷(xiāo)。

　　孫月：“漸凍人癥”的藥物(除了維生素等極便宜的藥)、呼吸機(jī)等都是不能用醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)的。在能治療罕見(jiàn)病和延緩發(fā)病、維持生命的藥物中，只有少數(shù)幾種被列入醫(yī)保名單。因此，我們每年都向政府呼吁，應(yīng)該將治療罕見(jiàn)病的藥物納入醫(yī)保名單。

　　中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)：利用大病保險(xiǎn)進(jìn)行報(bào)銷(xiāo)的前提是，住院或者門(mén)診特定疾病，累計(jì)自付費(fèi)用超過(guò)當(dāng)?shù)卦O(shè)定的起付線后，進(jìn)行報(bào)銷(xiāo)。各地報(bào)銷(xiāo)目錄大多參考基本醫(yī)保的報(bào)銷(xiāo)目錄，因此難以納入大病保險(xiǎn)報(bào)銷(xiāo)范圍。

　　社會(huì)對(duì)罕見(jiàn)病關(guān)注度不高、了解不多

　　近年來(lái)，國(guó)內(nèi)逐漸涌現(xiàn)出關(guān)注、救助“漸凍人”的公益組織；然而，苦于缺乏公募權(quán)等因素，其社會(huì)影響力有限。

　　孫月：我所知道的有王甲漸凍人關(guān)愛(ài)基金，東方絲雨罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心，中華融化漸凍人聯(lián)合會(huì)等。

　　我們瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心一直接受來(lái)自政府、企業(yè)、公眾的捐款，已經(jīng)有6年服務(wù)罕見(jiàn)病社群的歷史，早在2009年就在中國(guó)社會(huì)福利基金會(huì)下設(shè)瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)基金。但籌資過(guò)程中遇到一個(gè)挑戰(zhàn)：社會(huì)對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注度不高、了解不多，我們要花很長(zhǎng)的時(shí)間跟別人解釋什么叫做罕見(jiàn)病。

　　截至目前，因?yàn)?ldquo;冰桶挑戰(zhàn)”，共有36788人參與捐助，善款共689.83萬(wàn)元，將集中在一起建立瓷娃娃“冰桶挑戰(zhàn)”專(zhuān)項(xiàng)基金。近期，我們會(huì)成立專(zhuān)項(xiàng)基金監(jiān)督委員會(huì)，對(duì)基金使用進(jìn)行全面監(jiān)督。

　　中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)：“融化漸凍的心”公益項(xiàng)目已運(yùn)行10年，開(kāi)展義診咨詢(xún)、病友關(guān)愛(ài)、藥品援助、呼吸機(jī)援助、電腦輔助看護(hù)設(shè)備援助、志愿者家訪、支持中心等。主要由企業(yè)提供藥品、設(shè)備等進(jìn)行援助。

　　此外，8月26日，我們和中國(guó)紅十字基金會(huì)共同發(fā)起的中國(guó)的“漸凍人”專(zhuān)項(xiàng)善款救助賬號(hào)啟用。

　　“冰桶挑戰(zhàn)”這種公益形式是好的

　　中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)：一般的公益活動(dòng)很難引起大家的關(guān)注，“冰桶挑戰(zhàn)”以一種奇特的方式進(jìn)行愛(ài)心接力，這對(duì)于醫(yī)師協(xié)會(huì)的公益項(xiàng)目來(lái)說(shuō)，也是一種啟示和挑戰(zhàn)。希望能有更多的人了解并關(guān)注“漸凍人”的救助和服務(wù)，幫助患者及家屬樹(shù)立積極治療、堅(jiān)強(qiáng)生活的勇氣和決心。

　　孫月：相對(duì)于以前過(guò)于強(qiáng)調(diào)“漸凍人”家庭的慘況，“冰桶挑戰(zhàn)”這樣的形式反而更溫暖一些。如果大家能感受到“漸凍人”生命的存在，這樣的公益形式就是好的?，F(xiàn)實(shí)中，可能大家感覺(jué)“漸凍人癥”患者需要錢(qián)、設(shè)備，但在我們的數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)中不完全是這樣的。“漸凍人癥”等罕見(jiàn)病群體的需求非常多樣。

　　例如，我們每天都會(huì)接到求助，說(shuō)有的學(xué)校拒絕罕見(jiàn)病患兒入學(xué)。在我看來(lái)，由于大多罕見(jiàn)病沒(méi)有有效的治療方法，對(duì)他們?nèi)宋?、心理層面的關(guān)懷更為重要。公眾首先應(yīng)該做的，就是了解和接納罕見(jiàn)病群體，支持他們?nèi)谌肷鐣?huì)，讓他們能夠更有尊嚴(yán)、更有價(jià)值地生活下去。