政策紅火研發(fā)遇冷，兒童藥的窘境正在改變！

　　近段時間，CFDA成為ICH正式成員的消息傳遍醫(yī)藥圈，無人不知，但其實這屆ICH大會還有一個亮點(diǎn)，就是兒科藥物和GCP原則現(xiàn)代化成為ICH新課題，其中的兒科話題結(jié)合最新的短缺藥品供應(yīng)保障機(jī)制的實施意見，接下來我國的兒童藥短缺問題或?qū)袑嵸|(zhì)性改變。

　　為什么說是實質(zhì)性改變？因為當(dāng)前兒童藥的現(xiàn)狀是政策和市場一片火熱，但實際參與研發(fā)的廠家寥寥無幾，造成這種現(xiàn)象最根本的原因，就是臨床試驗的阻礙。

　　風(fēng)很大政策市場催生藍(lán)海

　　市場高度關(guān)注兒童用藥領(lǐng)域的原因主要有兩點(diǎn)：一是政策扶持，二是存在市場快速擴(kuò)容機(jī)會。

　　政策上，國家高度重視，近年國家衛(wèi)生計生委等六部門出臺了保障兒童用藥的若干意見，制定了兩批鼓勵研發(fā)清單。特別今年包括食藥監(jiān)總局、國家衛(wèi)生計生委、科技部都非常重視，在新藥研制的國家重大專項當(dāng)中，已經(jīng)把兒童藥品的研發(fā)和加審批作為重點(diǎn)任務(wù)進(jìn)行布局，財政部也給予大力支持，專門設(shè)立了重大專項的課題，研發(fā)和加快審批適合中國兒童使用的兒童藥品。

　　市場上，一方面，兒童藥幾乎已經(jīng)等同短缺藥，兒童用藥品種短缺、劑型少的問題長期存在，不少醫(yī)院以成人藥代替，兒科藥品生產(chǎn)供應(yīng)不能滿足實際用藥需求，存在市場空白；另一方面，二胎政策給兒科用藥市場帶來巨大利益誘惑，2012年我國兒科門診人次已達(dá)1.76億，隨著二孩全面放開的政策紅利到來，日益旺盛的需求將催生千億級的兒童用藥市場。

　　研發(fā)遇冷真正下海的廠家并不多

　　一個有趣的現(xiàn)象，與紅紅火火的利好呼聲相比，兒科用藥的研發(fā)現(xiàn)狀用“慘淡經(jīng)營”來形容并不為過，以首批兒童藥鼓勵研發(fā)清單為例，據(jù)醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報，首批公布的32個藥品名單中，除了碳酸氫鈉注射液2016年有廠家申報補(bǔ)充申請之外，其余產(chǎn)品2016年以后都無新注冊申請。

　　考慮以往的申報記錄，首批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單產(chǎn)品有可能獲批生產(chǎn)的僅普萘洛爾口服溶液、地西泮直腸用溶液、尼莫地平口服液、注射用重組人甲狀旁腺素、重組人胰高血糖素類多肽注射液、鹽酸腎上腺素注射液、碳酸氫鈉注射液和左乙拉西坦注射液8個產(chǎn)品，即僅25%產(chǎn)品有可能進(jìn)入產(chǎn)業(yè)化。由此可從側(cè)面看到兒科產(chǎn)品雖然政策在大力扶持，然而實際愿意投入的廠家寥寥無幾。

　　關(guān)鍵環(huán)節(jié)：臨床試驗將有突破

　　這次ICH大會同意研究的兒科用藥新話題，是關(guān)于兒科藥物外推的新的國際統(tǒng)一指導(dǎo)方針。新的工作組將進(jìn)一步推進(jìn)兒科外推的使用，這是目前正在開發(fā)的新的ICHE11（R1）指南的重點(diǎn)。目的是為兒科醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)的總體方法提供外推方法的指導(dǎo)。從成人數(shù)據(jù)中適當(dāng)使用外推的協(xié)調(diào)一致的方法將提高兒童接觸新藥的速度。

　　今年5月CFDA已發(fā)布成人用藥數(shù)據(jù)外推至兒科人群的技術(shù)指導(dǎo)原則正式稿，以期最大程度利用已有數(shù)據(jù)，減少不必要的兒科研究，但該指導(dǎo)原則僅提出數(shù)據(jù)外推的一般要求，具體執(zhí)行還需要研發(fā)企業(yè)與監(jiān)管部門進(jìn)行溝通，因此，盡管是對生產(chǎn)企業(yè)一大重大利好文件，但企業(yè)更多的還是觀望而非投入，此次ICH進(jìn)一步推進(jìn)兒科外推的使用，有助于企業(yè)研發(fā)實質(zhì)性進(jìn)展，

　　目前兒科用藥研發(fā)有3個重要文件，兒科人群藥物臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則、兒科用藥非臨床安全性研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見）以及成人用藥數(shù)據(jù)外推至兒科人群的技術(shù)指導(dǎo)原則，短缺藥品供應(yīng)保障機(jī)制的實施意見也已經(jīng)出臺，兒科用藥的研發(fā)更多的配套政策正在加快推出，只要政策明朗可執(zhí)行，兒童藥短缺現(xiàn)象會得到有效解決。