《研發(fā)客》江湖欄目一年前的開篇文章是以公司才創(chuàng)立一年的愛科百發(fā)的創(chuàng)始人鄔征博士作為主角，寫下了《走出實(shí)驗(yàn)室，建自己的城堡》。記得在當(dāng)時(shí)采訪快結(jié)束的時(shí)候，鄔征告訴我他的新藥研發(fā)項(xiàng)目來年會(huì)有大的進(jìn)展，并相約再到他的公司看看。

　　十分巧合的是，一年后的今天，鄔征博士發(fā)來一封愛科百發(fā)新聞稿的郵件，信中說公司研發(fā)的特效抗呼吸道合胞病毒(RSV)一類新藥AK0529已經(jīng)在病患兒童中啟動(dòng)全球Ⅱ期臨床驗(yàn)證性試驗(yàn)，他一年前的預(yù)言實(shí)現(xiàn)了。在這一年中，我在國(guó)內(nèi)學(xué)術(shù)場(chǎng)合曾多次遇見過鄔征博士，每次都會(huì)問他什么時(shí)候開啟下一階段的臨床試驗(yàn)，但低調(diào)謙虛的鄔征總說自己的項(xiàng)目應(yīng)該不會(huì)進(jìn)展得這么快。

　　雖然未能如約在一年后再次拜訪鄔征博士的公司，而這次的采訪是在電話中進(jìn)行的，但明顯感覺到鄔征的話語(yǔ)中帶著興奮和驚喜。去年他在公司接受采訪的時(shí)候還一邊忙碌地處理各種公司事務(wù)，到了今年項(xiàng)目進(jìn)展順利了許多，在采訪中他不再只是談公司創(chuàng)業(yè)的種種艱難了，他開始考慮他的新藥對(duì)兒童患者的獲益和風(fēng)險(xiǎn)。

　　“我們做的是填補(bǔ)國(guó)際空白的創(chuàng)新兒童用藥，應(yīng)該也是中國(guó)研發(fā)的首個(gè)兒童創(chuàng)新藥。新藥安全性是至關(guān)重要的，要做到自己的孩子也會(huì)用才行。”

　　在采訪快結(jié)束的時(shí)候鄔征特地加了一句：“我們的辦公室搬到張江藥谷了。”猜想相比過去，這個(gè)新辦公室應(yīng)該會(huì)寬敞不少，團(tuán)隊(duì)也擴(kuò)大了，可以想象，增加了許多令人熱血沸騰的創(chuàng)新的氣息，江湖欄目一周年，足以見證了愛科百發(fā)得到的長(zhǎng)足進(jìn)步。

　　呼吸道合胞病毒（RSV）感染是人類常見的一種病毒感染，每年全球約3%~10%的人口感染該病毒，尤其是年齡較小的兒童更容易感染RSV。其在嬰幼兒和兒童中通常表現(xiàn)為急性下呼吸道感染癥狀，易導(dǎo)致極小氣道的炎癥和阻塞，即毛細(xì)支氣管炎，RSV感染也是造成5歲以下兒童死亡的最主要原因。從全球來看，每年因RSV引發(fā)下呼吸道感染的病例有3400萬例，并導(dǎo)致20萬5歲以下兒童死亡，除此之外，RSV感染對(duì)于老年人和患有心肺慢性疾病的成年人也有一定的風(fēng)險(xiǎn)。

　　AK0529有極強(qiáng)的抗RSV病毒活性

　　全球暫無預(yù)防RSV感染的疫苗，一些重癥感染住院的患者也只能接受支持性治療，等待自身免疫系統(tǒng)來將病毒消滅。但這樣的情況未來可能會(huì)明顯改變，近日，上海愛科百發(fā)生物醫(yī)藥技術(shù)公司宣布其研發(fā)的特異性抗RSV病毒一類新藥AK0529已經(jīng)在全球啟動(dòng)Ⅱ期臨床試驗(yàn)，這家公司長(zhǎng)期以來一直是致力于抗病毒藥物的開發(fā)。

　　AK0529在臨床前研究中，顯示出了對(duì)于包括臨床病毒株在內(nèi)的RSV病毒株的極強(qiáng)的抗病毒活性。去年，愛科百發(fā)在澳大利亞成功完成了該藥的Ⅰ期臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)結(jié)果證實(shí)，AK0529具有良好的安全性、耐受性和可預(yù)測(cè)的藥代動(dòng)力學(xué)。

　　上海愛科百發(fā)生物醫(yī)藥技術(shù)公司首席執(zhí)行官鄔征介紹說：“AK0529的Ⅰ期臨床試驗(yàn)入組了64名健康人作為受試者，因?yàn)槲磥磉@個(gè)藥會(huì)被應(yīng)用于兒童患者的治療，所以我們特別關(guān)注藥物的安全性。從目前臨床試驗(yàn)結(jié)果看，這個(gè)藥還是相當(dāng)安全的，Ⅰ期試驗(yàn)中沒有和藥物直接相關(guān)的不良反應(yīng)發(fā)生。”

　　優(yōu)先審評(píng)利好兒童創(chuàng)新藥研發(fā)

　　正在進(jìn)行的Ⅱ期臨床試驗(yàn)被命名為VICTOR（ViralInhibitioninChildrenforTreatmentofRSV），即“兒童呼吸道合胞病毒感染治療中的病毒抑制”。VICTOR研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的國(guó)際多中心臨床Ⅱ期驗(yàn)證性試驗(yàn)，研究將在RSV感染的住院嬰幼兒病人中開展，選擇了亞太地區(qū)的多個(gè)知名兒童醫(yī)院參與試驗(yàn)，評(píng)估單劑量和多劑量AK0529的安全耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)以及抗病毒藥效活性。該臨床試驗(yàn)將入組約80位患兒，并已獲得多個(gè)國(guó)外監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)。

　　因?yàn)獒槍?duì)的是之前無藥可治的疾病，所以Ⅱ期患兒的入組也比之前預(yù)想的加快了很多。

　　“考慮到RSV感染是全球嬰幼兒和兒童住院的首要原因，雖然之前預(yù)測(cè)會(huì)存在一定困難，我們?nèi)匀惶魬?zhàn)性地選擇了在住院患兒中入組”，鄔征表示：“從現(xiàn)在的入組情況來看，還是比較順利的。我們充分地和醫(yī)生還有患兒的家屬進(jìn)行了溝通。RSV的重癥感染目前還沒有針對(duì)性的治療藥物，同時(shí)未得到及時(shí)治療的重癥患者即使痊愈，今后患哮喘等慢性呼吸道疾病的風(fēng)險(xiǎn)將高于同齡人，所以患兒入組的積極性還是比較高，醫(yī)生也會(huì)建議符合入組條件的患兒加入臨床試驗(yàn)。”

　　AK0529在中國(guó)的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)也已經(jīng)提交國(guó)家藥品審評(píng)中心（CDE）審批。政府也在加大力度鼓勵(lì)兒童藥的研發(fā)。此前國(guó)家衛(wèi)計(jì)委發(fā)布了《首批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》，國(guó)家食藥監(jiān)總局也將兒童藥和有兒童適應(yīng)癥的藥物列為符合優(yōu)先審評(píng)的條件，“整體政策環(huán)境利于創(chuàng)新藥研發(fā)，我們國(guó)內(nèi)的臨床試驗(yàn)也將會(huì)在不久后啟動(dòng)。”鄔征說。

　　愛科百發(fā)的首席醫(yī)學(xué)官StephenToovey博士指出：“從目前的研究數(shù)據(jù)來看，愛科百發(fā)有信心將AK0529開發(fā)成一個(gè)全新的治療RSV感染的一類抗病毒特效藥，滿足國(guó)際上RSV感染治療的臨床需求。我們期待VICTOR臨床試驗(yàn)?zāi)茉?017年順利完成，并盡早啟動(dòng)AK0529在中國(guó)的臨床研究。”