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實(shí)現(xiàn) CRISPR工作實(shí)時(shí)監(jiān)控,助力精準(zhǔn)治療快速發(fā)展!

2017-12-01 來源:轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)網(wǎng)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:這個(gè)項(xiàng)目與現(xiàn)狀有所不同,一次性系統(tǒng)地改變CRISPR-Cas9工具的多個(gè)組分以在患者分離的細(xì)胞中進(jìn)行測(cè)試,有助于對(duì)CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的重要生物過程取得更好的理解。

   威斯康辛大學(xué)麥迪遜分校(UniversityofWisconsin-Madison)的工程師們已經(jīng)開發(fā)了一種活細(xì)胞內(nèi)觀察法觀察CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù),他們將這些方法用于改善CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)。“最終,我們從這項(xiàng)研究中獲得的知識(shí),有潛力為精準(zhǔn)醫(yī)療的新臨床平臺(tái)奠定基礎(chǔ)。”UW-Madison生物醫(yī)學(xué)工程助理教授以及該項(xiàng)目的首席研究員KrishanuSaha說。

 
  一種稱為CRISPR-Cas9的新技術(shù)使研究人員有能力改變理論上具有DNA的任何活生物體的DNA。Saha說:“CRISPR-Cas9使研究人員以非常精準(zhǔn)的方式重寫生物體的基因組。”
 
  眾所周知,例如鐮刀型細(xì)胞貧血癥,致命性肺病囊性纖維化,和先天性失明等不可治愈疾病均是由基因錯(cuò)誤造成的,然而,CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)作為預(yù)防或逆轉(zhuǎn)這些疾病的一種方法,其精準(zhǔn)度對(duì)于這些難以攻克的疾病具有特別重大的意義。
 
  CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的科學(xué)研究與臨床應(yīng)用之間的障礙之一是:在CRISPR-Cas9工具進(jìn)行編輯時(shí),細(xì)胞內(nèi)部發(fā)生的很多變化是未知的。“在理解CRISPR-Cas9工具的幾個(gè)組件如何在人類細(xì)胞中實(shí)現(xiàn)基因修飾方面是存在一定偏差的,”Saha說。“直到我們了解為什么一些策略會(huì)失敗,為什么有些會(huì)成功,因?yàn)槭褂没蚪M編輯工具將是有限的。”
 
  在國(guó)家衛(wèi)生研究院(NIH)撥款180萬美元的支持下,Saha決定盡自己努力去消除這一障礙,為遺傳疾病的個(gè)性化治療鋪平道路。
 
  他的實(shí)驗(yàn)室已經(jīng)找到了一種方法來闡明CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的內(nèi)部工作細(xì)節(jié),研究人員對(duì)細(xì)胞和CRISPR-Cas9工具進(jìn)行了標(biāo)記,以便當(dāng)CRISPR-Cas9工具在細(xì)胞內(nèi)實(shí)時(shí)發(fā)生作用時(shí),他們可以觀察到細(xì)胞內(nèi)發(fā)生的所有重大變化。研究人員將使用這些技術(shù)來監(jiān)測(cè)CRISPR-Cas9工具的編輯過程,因?yàn)镃RISPR-Cas9工具對(duì)培養(yǎng)皿中培養(yǎng)的細(xì)胞起作用,其可以模擬來自真實(shí)患者的組織。研究人員利用它們的干細(xì)胞專長(zhǎng),測(cè)試模型器官不同的基因組編輯策略,Saha和他的合作者將調(diào)查多種方法來糾正許多不同類型組織中的幾種遺傳疾病問題。
 
  Saha指出:這個(gè)項(xiàng)目與現(xiàn)狀有所不同,一次性系統(tǒng)地改變CRISPR-Cas9工具的多個(gè)組分以在患者分離的細(xì)胞中進(jìn)行測(cè)試,有助于對(duì)CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的重要生物過程取得更好的理解。
 
  Saha的工作得到了NIH的表彰,授予Saha“theMaximizingInvestigators'ResearchAward”獎(jiǎng)項(xiàng),旨在提高科學(xué)生產(chǎn)力和創(chuàng)新力,為科研資金提供更大的穩(wěn)定性以及為科學(xué)研究革命提供更多的自由。Saha是全國(guó)93個(gè)最有前途的年輕調(diào)查員之一,日前NIH已確定他此項(xiàng)研究所帶來的巨大變革潛力。
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