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實現(xiàn) CRISPR工作實時監(jiān)控,助力精準治療快速發(fā)展!

2017-12-01 來源:轉化醫(yī)學網(wǎng)  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:這個項目與現(xiàn)狀有所不同,一次性系統(tǒng)地改變CRISPR-Cas9工具的多個組分以在患者分離的細胞中進行測試,有助于對CRISPR-Cas9基因編輯技術的重要生物過程取得更好的理解。

   威斯康辛大學麥迪遜分校(UniversityofWisconsin-Madison)的工程師們已經(jīng)開發(fā)了一種活細胞內(nèi)觀察法觀察CRISPR-Cas9基因編輯技術,他們將這些方法用于改善CRISPR-Cas9基因編輯技術。“最終,我們從這項研究中獲得的知識,有潛力為精準醫(yī)療的新臨床平臺奠定基礎。”UW-Madison生物醫(yī)學工程助理教授以及該項目的首席研究員KrishanuSaha說。

 
  一種稱為CRISPR-Cas9的新技術使研究人員有能力改變理論上具有DNA的任何活生物體的DNA。Saha說:“CRISPR-Cas9使研究人員以非常精準的方式重寫生物體的基因組。”
 
  眾所周知,例如鐮刀型細胞貧血癥,致命性肺病囊性纖維化,和先天性失明等不可治愈疾病均是由基因錯誤造成的,然而,CRISPR-Cas9基因編輯技術作為預防或逆轉這些疾病的一種方法,其精準度對于這些難以攻克的疾病具有特別重大的意義。
 
  CRISPR-Cas9基因編輯技術的科學研究與臨床應用之間的障礙之一是:在CRISPR-Cas9工具進行編輯時,細胞內(nèi)部發(fā)生的很多變化是未知的。“在理解CRISPR-Cas9工具的幾個組件如何在人類細胞中實現(xiàn)基因修飾方面是存在一定偏差的,”Saha說。“直到我們了解為什么一些策略會失敗,為什么有些會成功,因為使用基因組編輯工具將是有限的。”
 
  在國家衛(wèi)生研究院(NIH)撥款180萬美元的支持下,Saha決定盡自己努力去消除這一障礙,為遺傳疾病的個性化治療鋪平道路。
 
  他的實驗室已經(jīng)找到了一種方法來闡明CRISPR-Cas9基因編輯技術的內(nèi)部工作細節(jié),研究人員對細胞和CRISPR-Cas9工具進行了標記,以便當CRISPR-Cas9工具在細胞內(nèi)實時發(fā)生作用時,他們可以觀察到細胞內(nèi)發(fā)生的所有重大變化。研究人員將使用這些技術來監(jiān)測CRISPR-Cas9工具的編輯過程,因為CRISPR-Cas9工具對培養(yǎng)皿中培養(yǎng)的細胞起作用,其可以模擬來自真實患者的組織。研究人員利用它們的干細胞專長,測試模型器官不同的基因組編輯策略,Saha和他的合作者將調查多種方法來糾正許多不同類型組織中的幾種遺傳疾病問題。
 
  Saha指出:這個項目與現(xiàn)狀有所不同,一次性系統(tǒng)地改變CRISPR-Cas9工具的多個組分以在患者分離的細胞中進行測試,有助于對CRISPR-Cas9基因編輯技術的重要生物過程取得更好的理解。
 
  Saha的工作得到了NIH的表彰,授予Saha“theMaximizingInvestigators'ResearchAward”獎項,旨在提高科學生產(chǎn)力和創(chuàng)新力,為科研資金提供更大的穩(wěn)定性以及為科學研究革命提供更多的自由。Saha是全國93個最有前途的年輕調查員之一,日前NIH已確定他此項研究所帶來的巨大變革潛力。
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