Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司，近日，該公司宣布，在慢性乙型肝炎病毒（HBV）患者中正在進(jìn)行的I/II期臨床研究（AROHBV1001）中，一個(gè)新的三重組合隊(duì)列（cohort12，第12隊(duì)列）已啟動(dòng)了患者給藥給藥，該隊(duì)列的治療藥物包括JNJ-3989（前稱ARO-HBV）和強(qiáng)生旗下楊森制藥選擇的其他未披露制劑。隨著這一新隊(duì)列的啟動(dòng)，Arrowhead公司從楊森制藥收到了一筆2500萬美元的里程碑付款。

ARO-HBV目前正被開發(fā)作為一種潛在的治愈性療法，用于慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染者。ARO-HBV可沉默所有HBV基因產(chǎn)物，并在當(dāng)前護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)核苷酸和核苷類似物作用的逆轉(zhuǎn)錄過程上游進(jìn)行干預(yù)，這將使機(jī)體的天然免疫防御系統(tǒng)清除病毒，并實(shí)現(xiàn)功能性治愈。

Arrowhead公司總裁兼首席執(zhí)行官ChristopherAnzilone博士表示，“Arrowhead和楊森都致力于推進(jìn)變革性藥物的開發(fā)，使慢性乙型肝炎病毒感染患者能夠在有限的治療時(shí)間內(nèi)獲得更高的功能性治愈率。在我們正在進(jìn)行的AROHBV1001研究中，啟動(dòng)這個(gè)新的三重組合隊(duì)列具有快速生成有價(jià)值數(shù)據(jù)的潛力。”

AROHBV1001（NCT03365947）是一項(xiàng)I/II期臨床研究，正在評估單次遞增劑量（SAD）ARO-HBV在健康成人志愿者中的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)效應(yīng)，以及評估多次遞增劑量（MAD）ARO-HBV在慢性乙肝患者中的安全性、耐受性和藥效學(xué)效應(yīng)。

Arrowhead于2018年10月與楊森制藥簽訂了一份許可和合作協(xié)議，開發(fā)和商業(yè)化ARO-HBV。根據(jù)這項(xiàng)HBV許可協(xié)議的初始條款，Arrowhead有資格獲得與II期研究相關(guān)的5000萬美元里程碑付款。Arrowhead和楊森隨后修訂了這項(xiàng)HBV許可協(xié)議，在啟動(dòng)AROHBV1001研究的第12個(gè)隊(duì)列時(shí)，將加速支付5000萬美元II期里程碑中的2500萬美元。在楊森啟動(dòng)II期研究后，Arrowhead有資格獲得剩余的2500萬美元。

乙肝是一種危及生命的肝臟病毒性感染，如果這種感染變?yōu)槁?，?huì)導(dǎo)致肝硬化（肝組織瘢痕化）和肝癌。世界衛(wèi)生組織（WHO）指出，乙型肝炎是一個(gè)全球性的公共衛(wèi)生問題，有2.57億人生活在這種疾病中，2015年導(dǎo)致88.7萬人死亡。雖然有預(yù)防性疫苗，但感染者的治愈率仍然很低，大多數(shù)患者將接受終身治療。