中華醫(yī)學會血液學分會現(xiàn)任主任委員、中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)學院血液病醫(yī)院血液學研究所副所院長王建祥教授，中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)學院血液病醫(yī)院血液學研究所副所院長肖志堅教授與會，與在京媒體共同見證這一骨髓纖維化治療的里程碑時刻。

　　“捷”擊骨髓纖維化致病源頭

　　蘆可替尼是目前唯一針對骨髓纖維化發(fā)病機制的靶向治療藥物，兩位專家認為，它能夠延緩骨髓纖維化的進程，延長生存，還可以改善患者的癥狀，提高他們的生活質(zhì)量。鑒于蘆可替尼的卓越療效，它已成為歐洲腫瘤內(nèi)科學會（ESMO）、英國、德國、美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）指南推薦的骨髓纖維化治療藥物，并獲得了《原發(fā)性骨髓纖維化診斷與治療中國專家共識》（2015年版）的推薦。

　　王建祥教授介紹，骨髓纖維化實質(zhì)上是一種骨髓增殖性腫瘤。這一惡性腫瘤會影響人體的造血系統(tǒng)，而造血系統(tǒng)受影響會繼而引起一系列和造血異常相關(guān)的癥狀，比如貧血、明顯的脾腫大、腹脹、早飽；以及一些相關(guān)的全身癥狀，比如明顯的消瘦、盜汗。肖志堅教授介紹，作為一種惡性血液腫瘤，骨髓纖維化的整體中位生存時間為5.7年，高危患者生存期僅為2.3年。

　　蘆可替尼是世界上第一種也是中國目前唯一一種，針對骨髓纖維化的致病機制——JAK-STAT信號通路的異常激活，而研發(fā)的JAK抑制劑。因此，蘆可替尼的靶向作用使骨髓纖維化（MF）從根源上獲得治療，它改變了治療格局，被譽為骨髓纖維化疾病治療的一座新的里程碑。

　　改善癥狀，“恪”制疾病進展

　　王建祥教授告訴記者，骨髓纖維化對患者生存及生活質(zhì)量的嚴重影響不容忽視。造血功能的長期異常，使得骨髓纖維化患者在10年后轉(zhuǎn)歸白血病的概率達到20%。

　　骨髓纖維化的短期治療目標是縮小脾臟，降低疾病負荷，改善生活質(zhì)量；長期治療目標是延長生存，阻止或逆轉(zhuǎn)骨髓纖維化進展，甚至達到治愈。王建祥教授介紹，過去針對骨髓纖維化沒有特別有效的治療方式，只是用傳統(tǒng)的藥物來控制疾病進程或者減輕癥狀。異基因造血干細胞移植是唯一可能治愈骨髓纖維化的治療手段，但很多患者并不適用。因此，骨髓纖維化治療需求的缺口很大。蘆可替尼的問世是基于醫(yī)學對于這種疾病的發(fā)病機制的認識，研發(fā)出的靶向治療藥物。它通過阻斷異常JAK-STAT的信號通路，來達到控制疾病的目的。目前臨床實驗數(shù)據(jù)表明，蘆可替尼不論是控制癥狀還是延長壽命，都顯示出有效性，為骨髓纖維化治療領(lǐng)域提供了一種全新的治療選擇。

　　早診斷早治療，守“衛(wèi)”生命

　　大約25%的患者在診斷時沒有癥狀，是在日常體檢中發(fā)現(xiàn)再到血液科確診的。肖志堅教授提醒，不明原因的消瘦、盜汗、皮膚瘙癢、臉和手潮熱但體溫不一定高，腹部左側(cè)可以摸到包塊，如果有上述癥狀，患者一定要到正規(guī)醫(yī)院血液科檢查血常規(guī)，并在醫(yī)生指導(dǎo)下進一步通過骨髓活檢確診，做到早診斷，早治療，早獲益。

　　王建祥教授和肖志堅教授呼吁，全社會共同行動，關(guān)注骨髓纖維化患者。據(jù)悉，中華慈善總會捷恪衛(wèi)患者援助項目也將在年內(nèi)啟動，為符合援助條件的患者實現(xiàn)規(guī)范治療保駕護航。