美國當?shù)貢r間12月7日，美國國會以絕對優(yōu)勢通過了《21世紀治愈法案》。這項由美國總統(tǒng)奧巴馬主推，爭議了兩年多，力主醫(yī)療基礎(chǔ)研究創(chuàng)新和加速FDA新藥審批的法案，將再次加劇醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局的重構(gòu)。同時，作為一個風(fēng)向標，F(xiàn)DA之后所采取的一系列措施，也將影響到萬里之外的中國。

　　有點喜大普奔的意思，隨著美國參議院也以高票通過《21世紀治愈法案》（21stCenturyCuresAct），美國當?shù)孛襟w在12月7日，已經(jīng)被這條消息刷屏。此前，曾經(jīng)有美國媒體報道，稱該法案的深遠意義和巨大影響超過了誰當下屆總統(tǒng)。

　　雖然這條法案真正開始執(zhí)行，還需要美國總統(tǒng)奧巴馬的簽字，但是作為此項法案的力推者，他的認可幾乎可以說是板上釘釘。

　　《21世紀治愈法案》有1000多頁，其核心內(nèi)容主要有兩個目標：一是加快FDA對藥品和醫(yī)療器械的審批和授權(quán)；二是加強基礎(chǔ)醫(yī)療研究，鼓勵醫(yī)學(xué)創(chuàng)新。這兩個目標都能夠在很大程度上鼓勵新藥的研發(fā)創(chuàng)新，其影響力甚至高于美國1984年發(fā)布的《罕見病藥品法》和1992年的《處方藥申請付費法》。

　　1鼓勵什么？

　　按照2015年4月公布的《21世紀治愈法案》修訂版，其主要內(nèi)容包括以下幾個方面：

　　首先，撥款5億美元資助FDA改革藥物審批程序。這是對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)而言影響最大的內(nèi)容，法案中，多處提到要加快藥品審批，彌補醫(yī)學(xué)研究、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與藥品監(jiān)管之間的缺口，幫助研究向治療方式的轉(zhuǎn)化。盡管FDA已經(jīng)有了一些快速通道，可以滿足市場急需藥品的快速審批，但新法案要求進一步整合監(jiān)管流程，強調(diào)患者在藥品審批中的作用，比如對抗生素的評審可以采用小型臨床實驗結(jié)合臨床前結(jié)果。

　　其次，18億美元用來支持美國副總統(tǒng)喬·拜登新宣布的癌癥“登月計劃”。這個計劃的目標是加快治愈癌癥的研究進度，爭取在5年內(nèi)完成在癌癥預(yù)防、診斷、治療和護理方面需要10年才能完成的進展。為了達成這個目標，奧巴馬下令成立了專門的癌癥登月計劃任務(wù)組，并在喬·拜登的領(lǐng)導(dǎo)下力求保證聯(lián)邦政府有關(guān)投資、研究、數(shù)據(jù)、私營部門和患者參與等方面的舉措得以充分實施。“通過這個法案，我們就可以研發(fā)更有前景的新療法，并且可以有效地檢測和預(yù)防癌癥。我們可以研發(fā)癌癥疫苗，以后癌癥疫苗就像麻疹疫苗和腮腺炎疫苗那樣普遍。”奧巴馬在一次會議上表示。

　　第三，16億美元用于開展大腦研究（BRAIN）計劃，來來幫助研究者找到新的方式以治療，治愈和預(yù)防腦部失能，如阿茲海默病、癲癇、腦外傷。

　　第四，14億美元用于支持精準醫(yī)療的研究，探索疾病治療與個體基因、生活方式和環(huán)境的相互影響。

　　第五，兩年內(nèi)投入10億美元，用來實施奧巴馬提議的反對海洛因和處方阿片類藥物流行病等藥物濫用。據(jù)悉，在美國，每年死于藥物過量的人比死于機動車事故的人還有多。

　　第六，強調(diào)全美范圍內(nèi)精神疾病問題的嚴重性，試圖解決占人口五分之一的成年人精神疾病或心理健康問題，包括藥物濫用和失能醫(yī)護等問題。

　　2力挺者奧巴馬！

　　奧巴馬在任8年，力推了兩個關(guān)于醫(yī)療的法案，分別是《平價醫(yī)療法案》和《21世紀治愈法案》。一個基于現(xiàn)在，一個面向未來。

　　《平價醫(yī)療法案》是在2010年開始實施的一部聯(lián)邦法案，主要目的是通過政府主導(dǎo)，增加美國人民的醫(yī)療保險覆蓋率及降低美國的醫(yī)療費用。

　　在12月3日，在每周六例行的新聞發(fā)布會上，奧巴馬說自他上任第一天起，就承諾把科研作為第一生產(chǎn)力，并希望用創(chuàng)新和科技來應(yīng)對公共健康問題所帶來的各種挑戰(zhàn)。“過去8年，我基本達成了自己的承諾。這其中就包括為近20萬美國人提供醫(yī)療保險并基本解決了美國人看病貴的問題。”

　　接下來，他將做另外一件具有重要意義的大事，“必須召集全國最優(yōu)秀的人才去完成”，這件大事指的就是《21世紀治愈法案》。他認為，該法案是一次拯救生命的機會，“絕對不能錯過。”

　　在這次發(fā)布會上，奧巴馬還重申了《21世紀治愈法案》的5點益處，包括：加強投入，抗擊海洛因和處方藥成癮；加大了對癌癥登月計劃的項目投入；加大對大腦研究計劃和精準醫(yī)療的投入；確保FDA審批新藥時考慮民間聲音；進行心理健康改革方案等。

　　在最后，奧巴馬還表態(tài)，只要參議院能夠通過該法案，那么他將第一時間簽署使之生效。

　　值得一提的是，2016年針對精準醫(yī)療的投資成為中國醫(yī)療投資中的巨大風(fēng)口，其中風(fēng)的起點，幾乎眾口一詞，都認為來自奧巴馬的精準醫(yī)療計劃。

　　3誰是FDA新局長很重要！

　　《21世紀治愈法案》中提到的改革FDA藥物審批流程，無疑會直接影響到醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局。雖然此前一位FDA官員在接受外媒采訪時曾經(jīng)說，新政策應(yīng)用到實踐中，通常會延遲，但這種影響遲早會到來。

　　新藥的審評審批是在有效性、安全性和速度之間尋找平衡，而且FDA過去十年，在提升新藥上市速度方面的成績有目共睹，推出了快速通道、優(yōu)先評審、加速審批、以及“突破性藥物”等方法。但隨著《21世紀治愈法案》中對患者在藥品審批中角色的增加，可以采納小型臨床實驗結(jié)合臨床前結(jié)果等方式的采用，這種平衡可能將再一次向更快速偏移。

　　當然這對于制藥企業(yè)而言是絕對的利好。但這是一把雙刃劍，加速新藥開發(fā)不能以降低審批標準為代價。這應(yīng)該成為全世界藥品審批機構(gòu)的共識。

　　事實上，即使沒有《21世紀治愈法案》，F(xiàn)DA內(nèi)部在藥品審批上市的標準上也有不同的聲音，針對制藥企業(yè)Sarepta針對杜氏肌營養(yǎng)不良癥的藥物eteplirsen的審批而引發(fā)的爭議，就是最好的例子。爭議的焦點主要集中于eteplirsen的臨床樣品數(shù)量太小，其功效沒有令人信服的證據(jù)，而且并沒有長期試驗證明該藥的安全性。

　　所以誰將成為下一任FDA局長很關(guān)鍵。雖然FDA不是美國政府的內(nèi)閣組成部門，但FDA的局長是由總統(tǒng)提名需參議院確認的政治任命公職官員。一般來說，除非新總統(tǒng)邀請留任，F(xiàn)DA的現(xiàn)任局長將要隨奧巴馬總統(tǒng)離任而辭職。

　　據(jù)CNBC報道，下一任美國總統(tǒng)有意于JimO’Neill掌管FDA。

　　JimO’Neill是Mithril資本管理公司的董事總經(jīng)理。Mithril資本管理公司是由特朗普身邊紅人，被譽為“創(chuàng)投教父”的彼得·蒂爾所擁有。JimO’Neill曾經(jīng)在布什政府單位衛(wèi)生方面的職位。據(jù)說，他曾經(jīng)表示過，F(xiàn)DA只負責藥物安全，是否有價值由患者和保險公司決定。

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