NICE批準(zhǔn)Galafold藥物用于治療法布里病

2016-10-22 來源：健客網(wǎng)社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：英格蘭和威爾士NHS的成本監(jiān)管機(jī)構(gòu)支持使用Galafold療法，用于治療罕見的遺傳性疾病法布里病（Fabry），每年每名患者的花費(fèi)標(biāo)價(jià)為210，000英鎊（不含增值稅和任何折扣）。

　　近日，英國國家健康和護(hù)理研究所（NICE）出版了非常專業(yè)的技術(shù)指導(dǎo)草案，推薦AmicusTherapeutics公司的Galafold（migalastat）藥物，但需要以約定的保密折扣提供在患者接入方案中。

　　同時(shí)，英格蘭和威爾士NHS的成本監(jiān)管機(jī)構(gòu)支持使用Galafold療法，用于治療罕見的遺傳性疾病法布里?。‵abry），每年每名患者的花費(fèi)標(biāo)價(jià)為210，000英鎊（不含增值稅和任何折扣）。

　　法布里病是由一種有缺陷的酶引起，這種酶通過分解體內(nèi)細(xì)胞中的脂肪物質(zhì)，從而會(huì)導(dǎo)致脂肪在全身的血管壁中堆積，特別是在皮膚、腎臟、心臟、腦和神經(jīng)系統(tǒng)中。患者的并發(fā)癥包括，不可逆的器官損傷，進(jìn)而發(fā)展為腎臟疾病和心臟病，以及在相對年輕群體里中風(fēng)風(fēng)險(xiǎn)的增加。成人可能需要透析、腎移植或起搏器，并可能導(dǎo)致身體和精神上殘疾。根據(jù)Amicus公司的調(diào)查顯示，英國有855名法布里病患者，其中約140名適合接受Galafold治療。

　　Galafold是一種口服的小分子藥物，結(jié)合形成過程中的α-半乳糖苷酶A（α-galA）可提高藥效。獨(dú)立評估委員會(huì)的結(jié)論是，雖然Galafold的臨床療效證據(jù)非常模糊，但該藥物能以更低的成本提供與目前標(biāo)準(zhǔn)治療（酶替代治療，ERT）相類似的好處。

　　同時(shí)也應(yīng)該注意到，Galafold與酶替代治療相比，雖然兩者都是終身療法，但前者是口服，而后者是每兩周注射一次，因此Galafold能提供額外的健康益處。

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