8月10日，基因編輯公司Editas獲得包括世界首富之一的比爾蓋茨等投資者的1.2億美元投資。Editas是由CRISPR-Cas9的發(fā)明者之一，MIT華裔年輕教授張鋒參與發(fā)起成立的。參與投資的包括風投界的頂級高手如谷歌風投在內(nèi)的十余個基金。這是年輕的CRISPR-Cas9技術(shù)迄今為止獲得的最大一筆投資。被稱為魔法剪刀的CRISPR-Cas9技術(shù)遇到這些磨剪子高手無疑會更快成熟起來。

　　CRISPR是一些對稱的DNA片段，最早在細菌中發(fā)現(xiàn)，據(jù)估計一半的細菌有CRISPR。細菌為對付病毒這個老冤家而練就了一門獨門武功，可以識別切斷病毒DNA的某些片段而令其內(nèi)力全失。CRISPR-Cas9技術(shù)因此而來，是一段識別RNA加上一個DNA水解酶，所以可以識別并切斷目標DNA，并有可能修復(fù)變異DNA，所以理論上可以用于從基礎(chǔ)研究到新藥研發(fā)工具甚至作為藥物治療某些遺傳疾病。

　　當然這并不是第一個基因編輯技術(shù)。十幾年前有個叫做zincfingernucleates（ZFN）的技術(shù)可以做同樣的事情，而且第一個產(chǎn)品已經(jīng)上了二期臨床。但是CRISPR-Cas9技術(shù)更加簡單，據(jù)說一個大學生花個幾千美元就可以做出自己的CRISPR-Cas9。而且CRISPR-Cas9用途更為廣闊，從治療罕見遺傳病到糧食增產(chǎn)到世界能源幾乎無所不能，當然濫用帶來的倫理災(zāi)難也不可忽視。以前瞻性聞名的Wired網(wǎng)站稱之為genesisengine（創(chuàng)世紀發(fā)動機），有可能用來建造一個無疾病、無饑餓、無污染的新世界。

　　那么這個技術(shù)真的能做到這些不可思議的事情嗎？從短期看還沒有可能，但長期沒人知道。ZFN現(xiàn)在主要是個研究技術(shù)，用于靶點確證。比如把某個蛋白從細胞剔除看其功能變化，或在這種沒有靶標蛋白的細胞中加入靶標蛋白抑制劑如果還能看到和靶標蛋白相關(guān)的功能變化則可認為是脫靶效應(yīng)。我估計CRISPR-Cas9短期內(nèi)大概只能用于這個目的（當然這也可能是個很大的買賣）。據(jù)說CRISPR-Cas9可以用于制造新的動物模型，比如自發(fā)癌癥模型（現(xiàn)在多是把人腫瘤植入動物）。但我還沒聽說用ZFN制造動物模型的，不知CRISPR-Cas9何時能做到。

　　當然CRISPR-Cas9技術(shù)最大的潛力是治病，但和其它RNA、DNA藥物一樣遞送是個很大障礙，這個和你是否是CRISPR-Cas9沒有關(guān)系。類似的RNA藥物已經(jīng)開發(fā)了近30年，尚無商業(yè)上成功的藥物（上市兩個很小的RNA藥物）。另外選擇性是個非常關(guān)鍵問題。DNA治療逆轉(zhuǎn)很困難，所以必須萬無一失。DNA識別和水解撥皮去骨還是一個化學反應(yīng)，理論上不可能沒有副反應(yīng)，只是多少而言。但人體能承受多少副反應(yīng)？那是一個很大的問題。siRNA原來也認為選擇性很高但后來發(fā)現(xiàn)脫靶常有發(fā)生。另外DNA編輯無時無刻不在發(fā)生，內(nèi)源調(diào)控系統(tǒng)對CRISPR-Cas9如何控制也是問題。

　　1.2億投資對于一個只有3年的年輕技術(shù)不是小數(shù)字，但和genesisengine這個稱號還是不相稱的。作為比較去年RNA公司Moderna獲得4.5億美元，CAR-T公司Juno獲得3.1億美元投資。所以盡管媒體把這個技術(shù)夸得跟魔術(shù)似的，投資者還是相對理智的。