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眼睛注射DNA修補基因 新洲13歲盲女重見光明

2017-12-09 來源:轉化醫(yī)學網  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:為什么有3位患者無效?這種基因治療的有效期能有多久?將來是否需要二次注射?這些問題,正是李教授下一步的研究目標。

   昨日,武漢同濟醫(yī)院對外宣布:該院成功完成世界首例基因治療罕見青少年雙盲癥。“看到了,0.8耶!”昨日,13歲的小白(化名)姑娘難抑興奮之情,喜滋滋地對一旁的大伯說道。這是她第10次來同濟醫(yī)院復查視力。要知道,四年前,這個來自新洲區(qū)的小姑娘突然失明,治療幾乎走入絕境。正是神奇的基因治療,讓她重見光明,再次燃起生活的希望。

 
  9歲女孩突遭失明幸虧遇良醫(yī)
 
  2012年,正在讀四年級的小白感覺自己視力越來越差,看書、看電視越湊越近,學習成績直線下降。大伯出差回家看見孩子幾乎趴在屏幕上看電視,以為孩子近視了,帶她去當?shù)蒯t(yī)院一檢查,卻被告知不是近視。
 
  全家人這才著急了,趕緊帶著孩子到武漢各眼病專科求醫(yī),可療效甚微。后來輾轉找到武漢同濟醫(yī)院的眼科主任醫(yī)師李斌教授,終于確診孩子患的是青少年雙盲癥LHON。從小白發(fā)病到雙眼視力僅存0.06、0.08,只有不到三個月的時間。
 
  遺憾的是,這種眼疾當時并無任何確定有效的治療方式。正巧李斌教授正在開展基因治療青少年罕見雙盲病LHON項目研究。小白一家聽聞項目內容,毅然決定參加這種實驗性質的治療。
 
  2012年11月5日,小白接受了一項很小的眼科手術:醫(yī)生用1ml注射器向小白眼部玻璃體腔內打了一針治療藥物
 
  2013年1月30日,第二次視力復查,小白右眼0.12,左眼0.25,比治療前有所提高,這讓小白一家人看到了希望。
 
  在隨后的48個月恢復期里,每間隔幾個月,小白就到醫(yī)院復查一次。而每次復查,她都能看到更多更遠的東西。直到今年11月18日,她的雙眼視力已經達到0.8,從最初的視力表看不到第一行,到現(xiàn)在可看到倒數(shù)第四行,視力有了非常明顯的改善。
 
  李斌教授稱:“這意味著基因治療明顯有效,小白視力已經達到正常水平,也標志著世界首例基因治療青少年罕見雙盲病成功。”
 
  如今,那個活潑開朗的小白又回來了,她正在上初一,還愛上了玩手機,以至于有點近視。
 
  復查時,李醫(yī)生千叮嚀萬囑咐:“一定要好好保護失而復得的視力??!”
 
  人工DNA修復視神經奇跡出現(xiàn)
 
  看起來這個治療并不復雜,但實際上,為了小白的這一刻,李斌教授帶領的團隊,從2008年起就開始了攻關。
 
  據(jù)介紹,青少年雙盲病LHON,是一種遺傳性視神經病變,患者出生視力正常,大多會在14歲到21歲突然視力急速下降,屬母系遺傳疾病,一半為家族遺傳,還有一半是基因突變發(fā)病。
 
  1871年,德國眼科醫(yī)生Leber首先報告此病。此后,才明確此病是一種線粒體DNA突變所致,全球發(fā)病率為1/25000,而亞洲人高發(fā),我國約有15萬患者。
 
  幾年來,李斌團隊無數(shù)次在兔子等動物身上進行藥物試驗。最終,他們研制成了可以用來彌補突變基因功能的人工DNA,將其裝載進一種對人體無害的病毒中去,通過注射的方式,讓這個病毒像“精確制導導彈”一樣,把DNA送進病變的細胞,然后DNA就可以不斷復制并合成所需要的蛋白,替代生病的基因來完成任務,讓患者的視覺神經獲得正常的營養(yǎng)并開始緩慢修復功能。“這種人工DNA并不會改變患者原有的突變基因,只是代替其完成應盡的職責,所以既不會帶來新的基因突變問題,也不會改變這種病繼續(xù)遺傳的可能。”李斌稱。
 
  2012年,李斌團隊獲得了青少年罕見雙盲病LHON治療的中國國家專利證書。今年8月,該研究的相關結果,已作為封面論文發(fā)表在世界頂級醫(yī)學期刊《柳葉刀》雜志上。
 
  藥物斷產數(shù)百患者焦急等待中
 
  記者了解到,在李斌教授著手研究罕見雙盲病LHON基因治療兩年之后,美國和法國的眼科專家也開始進行臨床試驗,而研究結果相近。
 
  李教授介紹,2012年,該院確定了青少年罕見雙盲病LHON患者的入選和排除標準,招募了數(shù)十名患者,完成了9例LHON患者的基因治療。經臨床觀察,有6例患者視力顯著提高,安全性和有效性得到初步驗證。其中,小白是恢復效果最好的。
 
  為什么有3位患者無效?這種基因治療的有效期能有多久?將來是否需要二次注射?這些問題,正是李教授下一步的研究目標。
 
  目前,國內有數(shù)百位患者要求參加臨床試驗,還有來自美國、印尼、意大利、烏克蘭等十多個國家的病人通過電話或郵件,要求來漢接受治療。而讓李教授為難的是,由于原來申請的國家自然科學基金已經用完,所用藥物已斷產了,無法滿足患者的要求。“前期臨床測試是免費的,10次注射藥物就要耗費100萬元科研基金,非常昂貴。”李教授稱。“想到那些正在變盲或者已盲的患者的焦急失望心情,我心里也非常難受。我正在積極尋找國家或者社會企業(yè)的援助,繼續(xù)深入研究,以提高藥物的治療效果,爭取早日讓這種技術和藥物進入臨床,讓更多的患者能享有光明。”李斌這樣告訴記者。
 
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