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iPSCs治療濕性AMD 是點燃新的希望

2018-12-20 來源:協(xié)和眼科資訊  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:iPSCs治療目前可能只是有助于控制疾病進展,還不能完全逆轉(zhuǎn)疾病,但該研究作為人類第一項iPSCs治療的研究成果,也首次證明了該技術(shù)在臨床上使用的安全性。

年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)嚴重威脅老年人的視力,發(fā)病率也較高。濕性AMD在黃斑處出現(xiàn)脈絡(luò)膜新生血管(CNV),對RPE造成結(jié)構(gòu)和功能上的損害。目前對AMD的治療方式主要是玻璃體腔內(nèi)注射抗VEGF藥物,但不能阻止疾病潛在固有的變性進程,而當不再注射該藥物時,疾病又很容易復(fù)發(fā)。其他治療方式還包括激光、手術(shù)、光動力治療等,但治療效果往往非常有限。干細胞由于具有自我更新、多向分化、組織修復(fù)的能力,成為了很多科學(xué)家研究的重點。近日,日本MasayoTakahashi博士的團隊在新英格蘭雜志上發(fā)表了他們利用誘導(dǎo)性多能干細胞(iPSCs)分化出RPE細胞并成功移植給一位AMD的患者2年的隨訪結(jié)果。

在手術(shù)前,作者對分化的RPE細胞進行了詳細的質(zhì)量和安全性評估,通過全基因組的測序、全基因組甲基化分析、蛋白表達分析等,并利用免疫缺陷的小鼠,證明分化的細胞不具有潛在的致癌性,也證實了轉(zhuǎn)染的質(zhì)粒DNA不會整合到分化細胞的基因組DNA中。在移植術(shù)后的三個月,作者在患者的右眼內(nèi)發(fā)現(xiàn)了有功能的RPE細胞,而且隨著時間的延長,存在有功能RPE細胞的區(qū)域在逐漸擴大。雖然術(shù)后4周出現(xiàn)了黃斑水腫,但在用藥物控制后,黃斑水腫就再也沒有加重過。OCT可見術(shù)前黃斑下有明顯的CNV,而在術(shù)后一年的移植區(qū)域,能看見病變明顯的改善。在術(shù)后一年也沒發(fā)現(xiàn)嚴重的并發(fā)癥和其他惡性的疾病,而患者右眼的視力也穩(wěn)定在0.1,沒有繼續(xù)下降。從中心凹的厚度、視功能的評價都能證明干細胞移植是有效的。而且患者也沒再接受過抗VEGF藥物的治療,更為重要的一點是該患者沒有使用免疫抑制類藥物,也沒有發(fā)生排斥的征象。

本來另外一個AMD的患者也要接受干細胞移植治療,但是由于在分化的RPE細胞的DNA里發(fā)現(xiàn)了三個拷貝數(shù)的變異,盡管在小鼠身上實驗證明是安全的,但出于安全考慮還是沒有給這位患者進行干細胞移植。

總結(jié):iPSCs治療目前可能只是有助于控制疾病進展,還不能完全逆轉(zhuǎn)疾病,但該研究作為人類第一項iPSCs治療的研究成果,也首次證明了該技術(shù)在臨床上使用的安全性。另外盡管治療效果并不明顯,但這卻仍是再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域一個里程碑式的研究,能激勵科學(xué)家們在干細胞移植的研究中繼續(xù)奮發(fā)前行,而且作為iPSCs治療的第一步,也為眾多視網(wǎng)膜疾病的治療點燃了希望。

 

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