乳腺癌是女性常見惡性腫瘤，發(fā)病率逐年上升，且發(fā)病年齡呈年輕化趨勢。日前，由國家衛(wèi)生健康委員會中國人口宣傳教育中心和中國抗癌協(xié)會乳腺癌專業(yè)委員會（CBCS）共同主辦，羅氏制藥中國支持的“健康扶貧，關(guān)愛女性健康”全國20城貧困地區(qū)及基層乳腺癌規(guī)范化診療培訓(xùn)及乳腺健康教育公益活動第九站走進內(nèi)蒙古，多位專家與百姓面對面交流，普及乳腺癌防治知識，呼吁加強藥物可及性和治療規(guī)范性，推動優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源下沉。

“雙靶治療”獲益突出

研究顯示，約有20%~30%的乳腺患者呈HER2陽性，這部分患者疾病惡性程度高、轉(zhuǎn)移比例大、總生存期短、術(shù)后易復(fù)發(fā)及轉(zhuǎn)移，預(yù)后較差。目前，抗HER2單藥治療仍存在耐藥及易復(fù)發(fā)等問題，一線曲妥珠單抗藥物單獨應(yīng)用對超過不到三成的HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者無效，這些均與未完全阻斷HER2信號通路密切相關(guān),HER2陽性乳腺癌仍存在未被滿足的臨床需求。

2018年12月17日，國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)帕妥珠單抗（帕捷特?）進口注冊申請，用于聯(lián)合曲妥珠單抗和化療治療具有高復(fù)發(fā)風(fēng)險的HER2陽性早期乳腺癌患者的輔助治療。

從作用機制上看，HER家族的受體包括HER1、HER2、HER3及HER4，曲妥珠單抗可與HER2受體胞外結(jié)構(gòu)域Ⅳ區(qū)結(jié)合阻斷HER2，帕妥珠單抗主要與HER2受體胞外結(jié)構(gòu)域Ⅱ區(qū)結(jié)合，同時可阻斷HER2/HER3異源二聚化產(chǎn)生的信號通路。因此，“雙靶治療”聯(lián)合用藥可發(fā)揮協(xié)同作用，更全面阻斷HER2信號傳導(dǎo)。

臨床循證數(shù)據(jù)分析，眾多研究證實，帕妥珠單抗聯(lián)合曲妥珠單抗“雙靶”抗HER2治療方案在新輔助治療、輔助治療及轉(zhuǎn)移性乳腺癌的一線治療上均具備療效顯著且不良反應(yīng)少的優(yōu)點，從而為臨床治療提供了療效更好的方案選擇。

重慶醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院內(nèi)分泌乳腺外科厲紅元介紹，循證數(shù)據(jù)已經(jīng)證實“雙靶治療”能夠給患者帶來生存獲益。“例如APHINITY研究、NeoSphere研究和針對亞洲人群的PEONY研究等，均探討了帕妥珠單抗+曲妥珠單抗聯(lián)合多西他賽/標(biāo)準(zhǔn)化療，治療早期/局部晚期HER2陽性乳腺癌的結(jié)果，顯示出病理完全緩解（pCR）提升和無疾病生存期（DFS）獲益，證實了‘雙靶治療’具備的優(yōu)勢。”

臨床關(guān)注藥物可及

早期乳腺癌治療意義在于避免患者發(fā)生復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移，帕妥珠單抗是近十年來在國內(nèi)獲批的唯一可以在曲妥珠單抗基礎(chǔ)上進一步降低復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移風(fēng)險的早期治療藥物。然而，帕妥珠單抗正面對著當(dāng)年曲妥珠單抗相同的藥物可及性挑戰(zhàn)，鑒于中國上市較晚，我國多數(shù)省市尚未將帕妥珠單抗納入報銷，許多患者的用藥依從性受到了影響。

中國抗癌協(xié)會乳腺癌專業(yè)委員會主任委員任國勝指出，乳腺癌早期診斷、早期治療能夠獲得非常好的效果。“臨床研究數(shù)據(jù)顯示，美國早期乳腺癌的五年生存率可以超過98%，而其它腫瘤的五年生存率僅為20%~40%。”

2017年曲妥珠單抗進入醫(yī)保目錄，極大減輕乳腺癌患者經(jīng)濟負擔(dān)。任國勝表示，新藥和新技術(shù)產(chǎn)生是醫(yī)學(xué)進步的具體表現(xiàn)，以曲妥珠單抗為例，藥物的臨床應(yīng)用，給乳腺癌的輔助治療、新輔助治療及轉(zhuǎn)移性乳腺癌靶向治療等方面均帶來了顯著獲益。“新藥物進入醫(yī)保目錄，將極大提升藥物可及性。”

在藥物經(jīng)濟學(xué)的視角，“雙靶治療”無疾病生存和總生存的獲益可以轉(zhuǎn)換為患者質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）提升。研究顯示，“雙靶治療”較曲妥珠單抗的“單靶治療”提高了約1.04個QALY；“雙靶治療”總成本增加主要來自于帕妥珠單抗的藥費，但“雙靶治療”可以避免疾病復(fù)發(fā)，所節(jié)約的醫(yī)療成本會抵消一部分早期用藥成本；同時，“雙靶治療”避免復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移使患者維持在生命質(zhì)量較高的無疾病生存狀態(tài)，避免患者和照料者誤工引起的勞動力損失，節(jié)約間接成本。

早期是乳腺癌患者唯一治愈機會，且早期治療整體費用遠低于晚期，及時給與患者更有效果的治療，阻止病情發(fā)展到晚期，也將大大降低醫(yī)療成本及緊張的公共醫(yī)療資源。

提高帕妥珠單抗藥物可及性，讓廣大患者能夠真正使用上這些好藥，還需要政府和企業(yè)一起多方努力，共同推動藥品價格的下降和醫(yī)保目錄的調(diào)整，讓廣大患者真正能夠使用上創(chuàng)新的救命藥。