FDA每批準一種新藥，它在說明書所述條件下使用時必須是安全有效的。盡管這個概念看似簡單，但執(zhí)行起來可能很復雜。因此，F(xiàn)DA希望確保公眾理解藥物為什么能夠獲得批準。這將為未來的藥物研究開發(fā)提供有效的信息，并且反過來可能有助于批準更多安全有效的藥物。

為確保安全用藥、促進新藥研究開發(fā)、提高評審效率，美國FDA擬推行一項增加藥物批準透明度的試驗計劃。3月19日，該機構(gòu)藥物研究和評價中心主任珍妮·伍德科克在FDAVoice撰文對該試驗計劃做了介紹。

FDA每批準一種新藥，它在說明書所述條件下使用時必須是安全有效的。盡管這個概念看似簡單，但執(zhí)行起來可能很復雜。衡量藥物可以提供的益處和與其相關的風險的因素很多。因此，F(xiàn)DA希望確保公眾理解藥物為什么能夠獲得批準。這將為未來的藥物研究開發(fā)提供有效的信息，并且反過來可能有助于批準更多安全有效的藥物。

歷來，F(xiàn)DA解釋“為什么”批準某個藥物的一種方式是將支持做出批準決定的臨床試驗信息共享。這些信息通常會在醫(yī)師和其他科學家撰寫的FDA審查文件中。但是對于重要的療效試驗往往沒有完整的描述，包括試驗方案、試驗過程中所做修改的描述、以及對所有結(jié)果的解釋。

筆者發(fā)現(xiàn)，目前FDA在網(wǎng)上公布的審查文件（drugapprovalactionpackages），雖然包含了從申請廠商提交的申報資料中提取的大量信息，但這些信息通常分散在不同的部分，而沒有提供任何給定研究結(jié)果的完整總結(jié)。這使得學術研究人員、機構(gòu)的監(jiān)管人員和包括公眾在內(nèi)的其他利益相關方難以深入了解支持批準所開展的研究。這就是FDA在今年1月推出臨床數(shù)據(jù)總結(jié)試驗計劃的原因。通過提供CSR，F(xiàn)DA希望達到以下目的：提高科學出版物所引用信息的準確性；增加利益相關方對FDA批準決定的理解；告知醫(yī)師和其他醫(yī)療服務機構(gòu)有關監(jiān)管所作決定的詳細依據(jù)。

據(jù)介紹，在試驗期間，F(xiàn)DA將發(fā)布臨床研究報告（ClinicalStudyReports，CSR）的主要（關鍵）部分，即藥物研究開發(fā)廠商為每項臨床研究創(chuàng)建的文件，以更直接更及時地分享臨床試驗信息。這些文件將包含研究結(jié)果、研究開發(fā)議定書、議定書修正案，以及統(tǒng)計計劃的完整總結(jié)。在發(fā)布之前，F(xiàn)DA會對這些報告進行剪輯，以排除機密的商業(yè)信息以及個人隱私信息。當然，患者層面的數(shù)據(jù)信息不會被發(fā)布。

該試驗計劃將陸續(xù)公布9個獲得批準新藥申請的CSR。在試驗計劃結(jié)束時，F(xiàn)DA將通過聯(lián)邦登記（FederalRegister）公告征詢公眾的意見，以獲取公眾如何訪問和使用這些信息第一手反饋意見。

已知的試驗計劃第一個項目是強生生物技術（JanssenBiotech）獲準的Erleada（apalutamide，阿樸酰胺），這是FDA批準的第一個非轉(zhuǎn)移性去勢前列腺癌治療藥物，也是首次使用無轉(zhuǎn)移生存臨床試驗結(jié)果作為終點指標做出批準決定的新藥。3月19日，F(xiàn)DA已經(jīng)公布了其關鍵研究的CSR——ERLEADA批準文件。期待這個新型藥物能借助CSR獲得入的理解。

此外，與FDA的同行歐洲藥品管理局也在作類似的努力，或許這項試驗計劃可以幫助實現(xiàn)全球一致。