Biotech網(wǎng)站盤點(diǎn)了過去一年生物醫(yī)藥領(lǐng)域的10支表現(xiàn)最佳股票，此外，本文還通過分析過去一年表現(xiàn)較差的10支生物醫(yī)藥股，找出其股價(jià)下跌的原因，為投資者帶來更多的產(chǎn)業(yè)動(dòng)態(tài)。

　　2015年J.P.Morgan醫(yī)療保健大會(huì)（2015年1月中旬）召開之際，那些迎頭而上的新型公司將會(huì)在大會(huì)上嶄露頭角，宣布他們一些新的決定和舉措。

　　上榜的10家企業(yè)2014年給股民帶來的回報(bào)超過3-5倍，以AvanirPharmaceuticals($AVNR)為例，它的漲幅超過5倍。

　　Avanir是一家專攻中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的生物制藥公司，1988年創(chuàng)建于南加州，現(xiàn)有員工約500人。Avanir開發(fā)的NUEDEXTA?（氫溴酸右美沙芬/硫酸奎尼?。?0毫克/10毫克膠囊于2011年2月在美國上市，這是世界上首個(gè)也是唯一獲準(zhǔn)治療假性延髓情緒(PBA)這一神經(jīng)系統(tǒng)疾病的藥物。2013年7月至2014年6月的12個(gè)月里，NUEDEXTA的銷售額為9400萬美元，比上年同期增長50%。

　　Avanir在美國通過自家300多人的銷售隊(duì)伍推廣NUEDEXTA，其中150人是為加快NUEDEXTA用于PBA的銷量增長而在近期聘用的。公司的后續(xù)產(chǎn)品線包括用于阿爾茨海默病、帕金森病、偏頭痛和其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)適應(yīng)證的藥物。目前正在研發(fā)的AVP-786是一種有前景的新型化合物，目標(biāo)適應(yīng)證是阿爾茨海默病相關(guān)的激越，其正準(zhǔn)備進(jìn)入III期臨床試驗(yàn)。

　　12月初，日本大冢制藥株式會(huì)社（OtsukaPharmaceuticals）宣布其在美國的子公司OtsukaAmerica,Inc.以35億美元全額現(xiàn)金要約收購AvanirPharmaceuticals。

　　還有排在第六的Prosensa($RNA)，今年著名的罕見病藥物研發(fā)公司BioMarin($BMRN)以6億8千萬美元的價(jià)錢收購了荷蘭的小型生物醫(yī)藥公司Prosensa公司，同時(shí)合約中還附帶了價(jià)值1億6千萬美元的里程碑資金用于Prosensa公司的杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物的研發(fā)。

　　6月，F(xiàn)DA宣布允許Achillion制藥公司繼續(xù)其抗丙肝實(shí)驗(yàn)藥Sovaprevir的臨床開發(fā)，并完成了一項(xiàng)價(jià)值10億美金的交易；同樣在6月，美國第二大藥廠默克(Merck)同意以38.5億美元，收購IdenixPharmaceuticals，以擴(kuò)大丙型肝炎治療的實(shí)驗(yàn)管道。

　　除上述企業(yè)之外，還有一些生物公司在近幾年表現(xiàn)較好，例如我們熟知的藍(lán)鳥生物bluebirdbio($BLUE)，Agios($AGIO)等。

　　根據(jù)投資者的分析，由于投資者一貫的思維是“拆東墻補(bǔ)西墻”——資金撤離已上市公司轉(zhuǎn)投新企業(yè)，生物醫(yī)藥領(lǐng)域2015年的IPO勢頭不減。

　　因此，未來想要在美股中的生物醫(yī)藥股中發(fā)現(xiàn)藍(lán)海，獲取紅利，必須時(shí)刻保持敏銳的嗅覺，畢竟大多數(shù)投資者還是不能忍受放長線釣大魚的時(shí)間戰(zhàn)。

　　2011年3月，F(xiàn)DA授予該公司研制的Juxtapid(lomitapide，中文洛美他派)作為低脂飲食和其他降血脂治療的輔助藥物，用于降低純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)患者低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)、總膽固醇、載脂蛋白B和非高密度脂蛋白膽固醇(非-HDL)。2012年12月，Juxtapid(lomitapide)正式獲得批準(zhǔn)上市。Juxtapid是一種微粒體甘油三酯轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白抑制劑。

　　然而，自2013年開始，投資者對(duì)Aegerion公司開始喪失信心，因?yàn)镴uxtapid的市場銷售額未達(dá)到預(yù)期。去年，Aegerion公司預(yù)測其凈利潤為1.9-2.1億美金，但到了去年的第三季度（Q3）時(shí)，Aegerion對(duì)2014年的銷售預(yù)期進(jìn)行了更正，降低為1.5-1.6億美金。今年11月，阿斯利康宣布以3.25億美元價(jià)格向Aegerion制藥出售其罕見病藥物Myalept（注射用美曲普汀），Myalept是首個(gè)被批準(zhǔn)用于治療先天性或后天獲得性全身脂肪代謝障礙并發(fā)癥的藥物。

　　Aegerion公司于阿斯利康的這項(xiàng)交易將在2015年1月份完成，投資者目前對(duì)Aegerion公司仍持觀望態(tài)度，看他是否有能力在規(guī)定期內(nèi)付清交易額。有投資者表示，之所以對(duì)Aegerion公司喪失信心是其Juxtapid的Juxtapid用于非HoFH高脂血癥患者的安全性和有效性不確定，Aegerion公司自己也表示Juxtapid作用于小腸，可能會(huì)減少脂溶性營養(yǎng)成分的吸收。

　　到2014年9月30日，Aegerion公司的賬面現(xiàn)金為3.68億美金，前3季度的凈損失為3130萬美元。

　　美國Vivus的減肥新藥Qsymia自上市以來的銷售持續(xù)疲軟，盡管公司斥巨資進(jìn)行營銷也無濟(jì)于事。Qsymia于2012年9月上市，是13年來首款面世的減肥新藥。即使Vivus在營銷、銷售和行政費(fèi)用方面共重金投入450億，但該藥在2013年第一季度的銷售額也僅有410萬美元。

　　盡管不久后Vivus公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已批準(zhǔn)其用于治療男性勃起功能障礙（erectiledysfunction，ED）研究性藥物avanafi上市許可申請(qǐng)（MarketingAuthorizationApplication，MAA）。但是這個(gè)消息并沒有引起投資者對(duì)其市場的信心熱度。

　　不過根據(jù)華爾街的分析師分析，Vivus公司的減肥藥正處在市場復(fù)蘇階段，就2014年而言，美國第一季度開出的Qsymia處方單為10.9萬份，而到第三季度，這一數(shù)字增加到了14萬份。

　　目前慢性阻塞性肺炎患者一般都會(huì)接受兩到三種藥物的同時(shí)治療，能否通過一種雞尾酒藥物來達(dá)到不同藥物結(jié)合治療的療效？長期以來，Theravance與葛蘭素史克公司（GSK）就是良好合作伙伴，2010年，GSK增加了其所擁有的美國合作伙伴Theravance公司的股份；于是今年7月，制藥巨頭葛蘭素史克公司與Theravance公司宣布雙方將合作開發(fā)治療慢性阻塞性肺炎的新藥物。但是這一合作是否能為雙方帶來收益尚屬未知之?dāng)?shù)。

　　Lexicon遺傳學(xué)公司成立于2000年，是一家運(yùn)用其大規(guī)模的“敲除基因鼠”技術(shù)進(jìn)行基因藥用功能研究的美國公司，其獨(dú)有的“敲除基因鼠”技術(shù)和日趨完善的OmniBank(r)“敲除基因鼠”資料庫在世界上都是首屈一指的，至今為止投資者投資該公司的金額累計(jì)超過10億美金。但是投資者表示盡管該公司成立的時(shí)間較久，但是其為投資者帶來的回報(bào)率遠(yuǎn)低于預(yù)期。

　　接下來，Lexicon公司將其希望寄托于其1型糖尿病候選藥——Sotagliflozin（LX4211，葡萄糖轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白1和2的雙重抑制劑），公司希望在2015年早期進(jìn)行該藥物的二期臨床試驗(yàn)。

　　Halozyme是美國加州的一家制藥企業(yè)。羅氏公司就赫賽汀的新制劑，借助了Halozyme的ENHANZE?技術(shù)（一種藥物輸送技術(shù)），并為此支付6.81億美元。但當(dāng)FDA在考慮審查Halozyme公司與百特所開的發(fā)原發(fā)性免疫缺陷癥（immunedeficiency，ID）藥物HyQ的新藥申請(qǐng)時(shí)，使Halozyme公司的股價(jià)暴跌。

　　今年4月份，HalozymeTherapeutics公司宣布暫停旗下在研胰腺癌治療藥物PEGPH20的II期臨床試驗(yàn)，以評(píng)估該藥物的安全性，同時(shí)Halozyme裁減了22個(gè)職位，停掉了其Hylenex（重組人透明質(zhì)酸酶）的II期臨床試驗(yàn)，但是該公司在今年的前3季度仍然表現(xiàn)不佳，累計(jì)凈虧損6310萬美元。

　　在即將到來的2015年，Halozyme公司或許會(huì)進(jìn)行業(yè)務(wù)重組，其已經(jīng)與羅氏、輝瑞、百特等公司簽訂合作繼續(xù)開拓Hylenex（重組人透明質(zhì)酸酶）的市場，因?yàn)樽罱麱DA最近將PEGPH20納入治療罕見病的快速審批通道，其與gemcitabine和nab-paclitaxel聯(lián)合使用可以治療轉(zhuǎn)移性胰腺癌患者。

　　Tokai制藥股份有限公司，它是一家生物制藥公司，集中于研制新型的前列腺癌的治療藥物。2012年5月，公司宣布galeterone（TOK-001）藥物的1期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)證實(shí)了藥物的使用安全性，且證實(shí)了代表藥物galeterone用于治療去勢難治性前列腺癌（CRPC），并將此新聞在雜志封面的頭條報(bào)道。

　　Tokai制藥算得上是一個(gè)奇特的公司，其在9月份向美國SEC提交招股書后短短幾周就成功IPO，當(dāng)時(shí)的招股擬定價(jià)為15刀左右，但是其首日開盤價(jià)為18.63刀，當(dāng)日的股價(jià)也上漲了54%。但其隨后的日子里就一路狂跌。

　　目前Tokai制藥宣布galeterone的III期試驗(yàn)預(yù)期在2015年上半年完成，期望其能達(dá)到預(yù)期效果以及能在2016年末前再上一次頭條。

　　今年11月底，RevanceTerapeutics生物醫(yī)藥公司宣布，被公司寄予厚望的藥物RT001研發(fā)流程未能進(jìn)入臨床后期研究。這一消息也引起了公司股價(jià)的下挫。Revance醫(yī)藥公司將RT001看做是肉毒素藥物的最佳后續(xù)者。在公司最近舉行的季度財(cái)報(bào)上，公司透露RT001治療眼角魚尾紋的研究目前等待先行試驗(yàn)的結(jié)果。

　　公司管理人員表示，研究人員仍需要一些進(jìn)一步的研究結(jié)果來評(píng)估這種藥物。公司CEODanBrowne表示研究人員對(duì)這一藥物的療效表示滿意，但是目前的研究數(shù)據(jù)并不足以支撐這種藥物正式進(jìn)入臨床三期研究。他還預(yù)計(jì)關(guān)于RT001的臨床三期研究計(jì)劃將于2015年正式啟動(dòng)。

　　這一消息不禁引起了投資者的擔(dān)憂，這一憂慮也體現(xiàn)在了公司股價(jià)上。去年，Revance公司為RT001的研發(fā)進(jìn)行IPO，曾一度引起投資市場的追捧。

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前美國皮膚美容市場份額達(dá)到了14億美元之多。Revance公司曾估計(jì)一旦RT001上市，將會(huì)給這一市場帶來巨大沖擊，從而使得公司在這一領(lǐng)域占據(jù)優(yōu)勢。

　　今年2月，RaptorPharmaceuticals公司用于治療亨廷頓氏舞蹈癥藥物的II期和III期數(shù)據(jù)均未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)的預(yù)期效果，亨廷頓氏舞蹈癥是一種家族顯性遺傳型疾病?；颊哂捎诨蛲蛔兓蛘叩谒膶?duì)染色體內(nèi)DNA（脫氧核糖核酸）基質(zhì)之CAG三核甘酸重復(fù)序列過度擴(kuò)張，造成腦部神經(jīng)細(xì)胞持續(xù)退化，機(jī)體細(xì)胞錯(cuò)誤地制造一種名為“亨廷頓蛋白質(zhì)”的有害物質(zhì)。

　　去年5月份，F(xiàn)DA和RaptorPharmaceuticals宣布，Procysbi(半胱胺重酒石酸氫鹽)緩釋膠囊已獲準(zhǔn)用于治療成年人和≥6歲兒童的腎病型胱氨酸癥。Procysbi2014年的市場在5500萬到6500萬美元，Raptor表示，其將在2015年公布RP103在兒童非酒精性脂肪肝炎的II/III期數(shù)據(jù)。雪球上有很多用戶對(duì)該公司不太看好，主要是受2013年初Raptor制藥董事會(huì)在向其高管進(jìn)行補(bǔ)償時(shí)涉嫌違反了對(duì)股東的忠實(shí)義務(wù)及存在其他違法行為。

　　自從去年12月份Celgene與OncoMed簽署$33億協(xié)議開發(fā)6種抗癌癥干細(xì)胞產(chǎn)品后，OncoMed似乎就一直在走下坡路。

　　今年9月份，F(xiàn)DA限制了OncoMed制藥公司三次臨床試驗(yàn)的患者招募計(jì)劃，此次被暫停的臨床試驗(yàn)是為測試其實(shí)驗(yàn)性抗癌藥物vantictumab。美國食品藥品管理局正式把vantictumab列入限制名單，之前該藥物還在進(jìn)行與標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理化療結(jié)合的3項(xiàng)臨床研究，對(duì)象是晚期肺癌、乳腺癌和胰腺癌患者。自此后OncoMed對(duì)臨床試驗(yàn)的改進(jìn)包括給藥方案的改變，其目前的二期臨床試驗(yàn)結(jié)果讓投資者覺得撲朔迷離，不太看好。不過OncoMed表示將在2015年初再次對(duì)治療胰腺的藥物tarextumab(OMP-59R5)進(jìn)行隨機(jī)臨床二期試驗(yàn)。

　　2012年7月，美國阿瑞娜生物制藥公司（ArenaPharmaceuticals）減肥新藥Belviq最終獲批上市銷售，這也是數(shù)十年來第一個(gè)獲得美國藥監(jiān)局審批上市的減肥藥，堪稱里程碑，美國醫(yī)藥行業(yè)經(jīng)濟(jì)學(xué)家對(duì)該藥物寄予厚望，表示該藥物將成為肥胖癥治療領(lǐng)域的一枝獨(dú)秀。其減肥藥物Belviq是阿瑞娜公司同日本衛(wèi)材株式會(huì)社（Eisai）共同負(fù)責(zé)銷售，今年的第3季度，Belviq累計(jì)開出了14.3萬張?zhí)幏?，銷售額達(dá)1680萬美元。