近日，羅氏制藥宣布，旗下乳腺癌創(chuàng)新靶向藥帕捷特（英文商品名：Perjeta，通用名：帕妥珠單抗）已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，聯(lián)合曲妥珠單抗和化療，用于HER2陽(yáng)性的局部晚期、炎性或早期乳腺癌患者（直徑>2cm或淋巴結(jié)陽(yáng)性）的新輔助治療，作為早期乳腺癌整體治療方案的一部分。

帕妥珠單抗與曲妥珠單抗雙靶治療方案，能讓40%-60%的HER2陽(yáng)性早期乳腺癌患者術(shù)前實(shí)現(xiàn)病理學(xué)完全緩解（pCR）[1]，即癌細(xì)胞在乳腺組織和腋窩淋巴結(jié)中消失。目前，在新輔助治療中曲妥珠單抗聯(lián)合帕妥珠單抗作為HER2陽(yáng)性早期乳腺癌系統(tǒng)治療方案的一部分已被中國(guó)及國(guó)際多個(gè)乳腺癌治療指南及專家共識(shí)所推薦。

妥妥雙靶新輔助治療

助力乳腺癌患者pCR翻倍

本次中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)帕妥珠單抗的新輔助適應(yīng)癥主要基于PEONY臨床試驗(yàn)。該研究是第一個(gè)基于亞洲人群的新輔助雙靶、隨機(jī)、多中心、雙盲、安慰劑對(duì)照的III期試驗(yàn)[2]。

牽頭PEONY研究的復(fù)旦大學(xué)腫瘤研究所所長(zhǎng)、乳腺癌研究所所長(zhǎng)、大外科主任兼乳腺外科主任邵志敏教授介紹：

達(dá)到pCR是早期乳腺癌治療的重要里程碑，也是長(zhǎng)期療效的早期指標(biāo)。PEONY研究結(jié)果與帕妥珠單抗在美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）獲批的注冊(cè)臨床研究NeoSphere結(jié)果高度一致[1]。

在NeoSphere研究中，對(duì)照組多西他賽聯(lián)合曲妥珠單抗的原發(fā)病灶病理學(xué)完全緩解（tpCR）率為21.5%，而試驗(yàn)組曲帕雙靶聯(lián)合化療的tpCR率達(dá)到39.3%，達(dá)到翻倍。同時(shí)，在所有亞組當(dāng)中，都觀察到曲帕雙靶的一致獲益。在安全性方面，與既往已知的帕妥珠單抗安全性數(shù)據(jù)一致，心臟安全性良好。

KRISITINE研究顯示，新輔助雙靶達(dá)到pCR后繼續(xù)使用雙靶治療至一年，3年腫瘤無(wú)浸潤(rùn)復(fù)發(fā)生存率（iDFS）高達(dá)97.5%[3]。

本次帕妥珠單抗新輔助適應(yīng)癥的獲批有利于早期乳腺癌患者獲得更多治愈機(jī)會(huì)。

妥妥雙靶新輔助治療

已被中國(guó)乳腺癌相關(guān)指南與共識(shí)推薦

2013年10月，帕妥珠單抗新輔助適應(yīng)癥得到美國(guó)FDA的加速批準(zhǔn)，該批準(zhǔn)主要基于NeoSphere研究的結(jié)果。在當(dāng)時(shí)，帕妥珠單抗治療方案是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)基于快速審批原則獲得乳腺癌新輔助治療適應(yīng)癥的靶向藥物。

根據(jù)NeoSphere二期臨床試驗(yàn)結(jié)果表明：通過(guò)為期4周期的多西他賽+曲妥珠單抗+帕妥珠單抗的新輔助治療，tpCR的比例為39.3%，與單純的曲妥珠單抗方案相比接近翻倍[4]。

截止到目前，“曲妥珠單抗+帕妥珠單抗+化療”方案已被全球超過(guò)75個(gè)國(guó)家批準(zhǔn)用于HER2陽(yáng)性早期乳腺癌患者的新輔助治療，早已成為HER2陽(yáng)性乳腺癌患者的標(biāo)準(zhǔn)療法。

中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）常務(wù)理事、秘書長(zhǎng)江澤飛教授指出：

2019年《CSCO乳腺癌診療指南》更新時(shí)，與會(huì)專家一致同意，若行術(shù)前新輔助治療，HER2陽(yáng)性乳腺癌患者推薦雙靶治療，將曲妥珠單抗聯(lián)合帕妥珠單抗作為1A推薦[5]。

帕妥珠單抗聯(lián)合曲妥珠單抗的雙靶新輔助治療應(yīng)作為早期乳腺癌完整治療方案的一部分。早期乳腺癌的治療目標(biāo)是治愈，在這一背景下，改進(jìn)優(yōu)化治療方法對(duì)早期乳腺癌患者意義重大。

改善早期乳腺癌患者外科治療結(jié)局

提高生存獲益

乳腺癌是中國(guó)女性最常見的惡性腫瘤，位居女性惡性腫瘤發(fā)病的首位，是女性健康的“第一殺手”。過(guò)去，由于藥物限制，國(guó)內(nèi)新輔助治療領(lǐng)域缺乏有效的治療方式，整體新輔助治療比例偏低。隨著帕妥珠單抗新輔助治療適應(yīng)癥的獲批，為HER2早期乳腺癌患者提供了全新的術(shù)前治療選擇。

中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)乳腺專業(yè)委員會(huì)候任主委、復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)吳炅指出：

臨床上我們利用新輔助治療使不能手術(shù)的乳腺癌患者通過(guò)降期轉(zhuǎn)化為可手術(shù)的；將不可保乳的乳腺癌通過(guò)降期轉(zhuǎn)化為可保乳的乳腺癌，從而提高外科手術(shù)效果；同時(shí)通過(guò)新輔助治療階段，可以獲得藥物敏感性信息。

帕妥珠單抗新輔助治療適應(yīng)癥的獲批，不僅對(duì)中國(guó)患者意義重大，對(duì)我國(guó)乳腺癌新輔助治療的規(guī)范化也有著深遠(yuǎn)影響，將進(jìn)一步推動(dòng)術(shù)前規(guī)范化診療在臨床的落實(shí)。

對(duì)此，中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)乳腺癌專業(yè)委員會(huì)主任委員任國(guó)勝教授強(qiáng)調(diào)：

新輔助治療比例的提高和新輔助診療規(guī)范化事業(yè)的推進(jìn)離不開乳腺癌的早期篩查和診斷，患者只有早發(fā)現(xiàn)早診斷才不會(huì)錯(cuò)過(guò)最佳的治療時(shí)間。

2018年，由國(guó)家衛(wèi)計(jì)委中國(guó)人口宣傳教育中心指導(dǎo)，中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)乳腺癌專業(yè)委員會(huì)主辦的以“健康扶貧，關(guān)愛女性健康”為主題的乳腺癌規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)診療公益培訓(xùn)及義診項(xiàng)目啟動(dòng)，目前已在全國(guó)10余個(gè)偏遠(yuǎn)貧困地區(qū)展開，期望在三年內(nèi)，這個(gè)項(xiàng)目能走進(jìn)20個(gè)貧困地區(qū)，將優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源下沉，從而有效地推動(dòng)了當(dāng)?shù)嘏匀橄俳】档钠占昂秃Y查工作。

研發(fā)從未止步

羅氏將為患者提供更多個(gè)體化治療選擇

2018年12月，帕妥珠單抗首個(gè)適應(yīng)癥在中國(guó)獲批，用于聯(lián)合曲妥珠單抗和化療對(duì)高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的HER2陽(yáng)性早期乳腺癌患者開展輔助治療，顯著降低了高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的HER2陽(yáng)性早期乳腺癌患者的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)也標(biāo)志著中國(guó)抗HER2治療正式進(jìn)入雙靶時(shí)代。

羅氏制藥中國(guó)總裁周虹女士表示：

我們很高興繼帕妥珠單抗聯(lián)合曲妥珠單抗用于HER2陽(yáng)性乳腺癌輔助治療獲批僅僅8個(gè)月后，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局又批準(zhǔn)了帕妥珠單抗聯(lián)合曲妥珠單抗新輔助治療適應(yīng)癥。

自1998年曲妥珠單抗上市以來(lái)，羅氏在乳腺癌診療領(lǐng)域已經(jīng)取得了巨大的突破和進(jìn)展，但秉承著“先患者之需而行”的理念，我們?cè)趧?chuàng)新研發(fā)的腳步從未停滯。我們期待將更多的創(chuàng)新產(chǎn)品更快地引進(jìn)中國(guó)，滿足廣大中國(guó)乳腺癌患者的未盡之需。