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FDA批準(zhǔn)首個(gè)藥物治療這種罕見白血病

摘要:毛細(xì)胞白血病是一種生長緩慢的罕見血癌,它致使骨髓產(chǎn)生太多的B細(xì)胞(一種抗感染的白血細(xì)胞),這么多B細(xì)胞在顯微鏡下看起來“毛茸茸的”,毛細(xì)胞白血病的名字便由此而來。

 近期,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Lumoxiti(moxetumomabpasudotox-tdfk)注射劑,用于治療復(fù)發(fā)性或難治性毛細(xì)胞白血病成人患者,這些患者既往接受過至少兩種全身治療(包括嘌呤核苷類似物治療)。Lumoxiti是一種靶向CD22的細(xì)胞毒素藥物,同時(shí)也是針對毛細(xì)胞白血病患者的首個(gè)靶向CD22的細(xì)胞毒素治療。

 
“對于使用其他已獲FDA批準(zhǔn)的藥物后疾病進(jìn)展的毛細(xì)胞白血病患者來說,Lumoxiti滿足了他們未被滿足的需求,”FDA藥品評價(jià)與研究中心的血液與腫瘤藥品辦公室代理主任兼FDA腫瘤卓越中心主任RichardPazdur博士表示。“該藥物治療是美國國家癌癥研究所開展的重要研究取得的結(jié)果,這項(xiàng)研究促進(jìn)了將這種新藥用于治療毛細(xì)胞白血病患者的研發(fā)工作與臨床試驗(yàn)。”
 
毛細(xì)胞白血病是一種生長緩慢的罕見血癌,它致使骨髓產(chǎn)生太多的B細(xì)胞(一種抗感染的白血細(xì)胞),這么多B細(xì)胞在顯微鏡下看起來“毛茸茸的”,毛細(xì)胞白血病的名字便由此而來。隨著白血病細(xì)胞數(shù)量的增加,骨髓產(chǎn)生的健康的白細(xì)胞、紅細(xì)胞和血小板就會越來越少。
 
一項(xiàng)入組80名毛細(xì)胞白血病患者的單臂、開放性臨床試驗(yàn)研究了Lumoxiti的有效性,這些患者既往都接受過至少兩種全身治療,包括嘌呤核苷類似物治療。該試驗(yàn)測定了持久完全緩解,即患者在達(dá)到完全緩解后維持血液學(xué)緩解180天以上。在該試驗(yàn)中,30%的患者達(dá)到了持久完全緩解,75%的患者達(dá)到了部分或完全緩解,也就是說,總緩解率為75%。
 
Lumoxiti的常見副作用包括輸液相關(guān)反應(yīng)、身體組織中過量液體引起的腫脹(水腫)、惡心、疲勞、頭痛、發(fā)燒(發(fā)熱)、便秘、貧血和腹瀉。
 
Lumoxiti獲批文件中的黑框警告提醒醫(yī)生和患者,使用該藥有出現(xiàn)毛細(xì)血管滲漏綜合征的風(fēng)險(xiǎn)。這種綜合征是指體液和蛋白質(zhì)從微小的血管滲漏到周圍的組織,其癥狀包括呼吸困難、體重增加、低血壓或手臂、腿部和/或面部腫脹。黑框警告還指出了出現(xiàn)溶血性尿毒綜合征的風(fēng)險(xiǎn),這是由紅細(xì)胞產(chǎn)生的異常破壞引起的一種疾病。醫(yī)生應(yīng)告知患者保持充足的液體攝入的重要性,同時(shí)患者也應(yīng)經(jīng)常監(jiān)測其血液化學(xué)值。其他嚴(yán)重警告包括:腎功能下降、輸液相關(guān)反應(yīng)和電解質(zhì)異常。哺乳期女性不得使用Lumoxiti。
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