國鼎研發(fā)中新藥為天然萃取的小分子，目前已在USFDA的規(guī)范下完成一期臨床試驗，并于2013年第四季順利進入二期臨床試驗，若以分離并鑒定中草藥中一個活性小分子的難度與新分子實體藥物上市的成功率計算，國鼎研發(fā)新藥的歷程確實備嘗艱辛，而等待并展望這0.1%新藥上市的成功率卻更彌足珍貴！

　　研發(fā)艱辛專利更重要

　　國鼎生物科技研發(fā)部首席研究員陳志銘表示，縱觀臺灣抗癌新藥研發(fā)的歷程，多數(shù)的生技公司往往由研發(fā)單位或藥廠技轉開發(fā)中新藥來進行后續(xù)的研發(fā)或臨床試驗，亦有部分的生技產業(yè)以老藥新用、開發(fā)老藥新劑型以延續(xù)或開辟老藥的新市場為研發(fā)主軸。

　　相較于國鼎的新藥研發(fā)歷程，往往給人土法煉鋼、老驥伏櫪的感覺，但一路走來，已陸續(xù)完成臨床前所有的毒理試驗與藥物動力學，研發(fā)的成果亦屢屢受到國際上專家學者的肯定，目前已累積十多篇國際期刊論文發(fā)表的成果，而此研發(fā)成果亦成就國鼎在此小分子的全球專利布局：二十五種適應癥與百余國的專利申請。

　　這種由“零”到“臨床”的小分子抗癌藥物研發(fā)歷程，在島內的生技醫(yī)藥產業(yè)是稀少性的，這些無形的資產再加上一期人體臨床的安全性試驗結果，將是國鼎在臨床上開發(fā)Hocena對其他適應癥最有利最珍貴的資產；以全球抗癌藥物的研發(fā)歷程來看，Hocena以完全未經任何化學方法修飾之天然之小分子進行臨床試驗，并且具備抗癌活性、人體高度相容性與無系統(tǒng)毒性等特征，亦是抗癌藥物發(fā)展史上少有的案例！

　　陳志銘也提及，專利的布局是一個新藥在醫(yī)藥市場的核心價值之一，專利的價值除了積極防范競爭者的竊取與保護公司辛苦的研發(fā)成果外，消極的亦可保障生技公司擁有該研發(fā)新藥的合法性，防范競爭者販賣、制造與使用等等侵權行為，間接穩(wěn)定新藥上市后市場的價格與品質，國際大藥廠無不積極的在專利布局上殫精竭慮的保護與防堵不可預料的侵權行為。

　　商機可觀適用廣泛

　　舉例，目前市場占率極高的降血脂藥Statin類藥物，第一個發(fā)現(xiàn)Statin類小分子結構的是日本第一三共株式會社（DaiichiSankyo）的研發(fā)人員在1971年于一株青霉菌里找到的，稱為Mevastatin，但在1978年，默克的首席研發(fā)長P.RoyVagelos在紅曲菌里找到另一個類似物Lovastatin（Mevacor），并在1987年正式開始銷售；1994年默克又研發(fā)另一類似物Simvastatin（Zocor），隔年，1995年，Mevacor和Zacor兩種降血脂藥即為默克帶來超過十億美元的年營收，而截至2011年底，Statin類的降血脂藥已創(chuàng)造將近一千五百億美元的營收。

　　然而這可觀的商機卻不是默克所獨有，1997年輝瑞的化學合成Statin類似物Lipitor亦加入銷售行列，由于Lipitor的低劑量與低副作用的優(yōu)勢，大大的瓜分默克的市場，其后，又有多家生技大藥廠投入降血脂藥的市場，有些是化學合成的類似物，有些是專利過期的學名藥，可見專利對一個研發(fā)新藥的重要性。

　　陳志銘說，基于這前車之鑒，國鼎已做好完整的專利布局，雖然很難做到滴水不漏的防范，但完整的專利架構已足夠將不確定性的風險降至最低，掌控后續(xù)的市場結構。

　　而在非癌癥領域的適應癥，如Antroquinonol對自體免疫疾病紅斑性狼瘡的動物功效性結果，已在2012年發(fā)表于國際期刊，“我們證明了Antroquinonol在低劑量下即可對非癌癥領域的適應癥有不錯的功效性。我們亦積極的規(guī)劃在明年執(zhí)行紅斑性狼瘡等自體免疫疾病的臨床試驗。目前，Hocena（Antroquinonol）有二十五種適應癥的專利保護，這亦意味著這二十五種臨床適應癥都將有機會循此最節(jié)省成本的臨床試驗模式，執(zhí)行臨床功效性的臨證以及上市許可的申請。”

　　國內EAP臨床同步開展

　　上海佳辰投資發(fā)展有限公司是Antroquinonol（國內商品名：安卓?。﹪鴥泉毤铱偞?。2014年，安卓健EAP臨床在國內正式啟動，RAS基因突變的非小細胞肺癌患者將從該EAP臨床試驗中受益。隨著EAP臨床試驗的推進，未來會將適應癥擴大至肝癌、胰腺癌、結直腸癌。

（實習編輯：王歡）