美國(guó)FDA授予Scholar Rock公司脊髓性肌萎縮癥首創(chuàng)新藥SRK-015孤兒藥地位

2018-04-04 來(lái)源：生物制藥觀察標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：SRK-015是一種首創(chuàng)的（first-in-class）、選擇性的肌肉生長(zhǎng)抑素（myostatin）激活抑制劑。肌肉生長(zhǎng)抑素是生長(zhǎng)因子TGF-β超家族中的一員，主要在骨骼肌細(xì)胞中表達(dá)，能夠調(diào)節(jié)和分解肌肉質(zhì)量，參與介導(dǎo)了各種限制肌肉生長(zhǎng)的消耗性疾病，可導(dǎo)致發(fā)生肌肉萎縮癥。

ScholarRock是一家總部位于美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市的生物技術(shù)公司，專注于圍繞生長(zhǎng)因子生物學(xué)機(jī)理開(kāi)發(fā)新型抑制劑類藥物。近日，該公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予先導(dǎo)抗體候選藥物SRK-015治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的孤兒藥地位（ODD）。

SRK-015是一種首創(chuàng)的（first-in-class）、選擇性的肌肉生長(zhǎng)抑素（myostatin）激活抑制劑。肌肉生長(zhǎng)抑素是生長(zhǎng)因子TGF-β超家族中的一員，主要在骨骼肌細(xì)胞中表達(dá)，能夠調(diào)節(jié)和分解肌肉質(zhì)量，參與介導(dǎo)了各種限制肌肉生長(zhǎng)的消耗性疾病，可導(dǎo)致發(fā)生肌肉萎縮癥。SRK-015通過(guò)在超細(xì)胞水平抑制肌肉生長(zhǎng)抑制素的降解功能，從而可以使更多的肌肉生長(zhǎng)。ScholarRock公司認(rèn)為，SRK-015有望成為首個(gè)能逆轉(zhuǎn)或防止SMA患者肌肉萎縮的肌肉靶向療法，該藥具有作為單藥或與現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理聯(lián)合用藥的潛力。

在美國(guó)，罕見(jiàn)病是指患病人群少于20萬(wàn)的疾病類型。開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵(lì)措施，包括各種臨床開(kāi)發(fā)激勵(lì)措施，如臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費(fèi)減免、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場(chǎng)獨(dú)占期。

ScholarRock公司總裁兼首席執(zhí)行官NageshMahanthappa博士表示，我們非常高興FDA授予SRK-015治療SMA的孤兒藥資格，F(xiàn)DA的這一決定比我們預(yù)期的要早得多，這標(biāo)志著公司先導(dǎo)產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的一個(gè)重要里程碑。我們計(jì)劃在2018年第二季度推動(dòng)SRK-015進(jìn)入首個(gè)人體I期臨床研究。

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解表清熱，疏風(fēng)止痛。用于表邪未解、郁里化熱引起的重癥感冒，癥見(jiàn)惡寒、高熱、頭痛、四肢酸痛、咽痛、鼻塞、咳嗽等。

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奧氮平用于治療精神分裂癥。初始治療有效的患者，奧氮平在維持治療期間能夠保持基臨床效果。奧氮平用于治療、重度躁狂發(fā)作。對(duì)奧氮平治療有效的躁狂發(fā)作患者，奧氮平可用于預(yù)防雙相情感障礙的復(fù)發(fā)。

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分泌物化解藥。用于急性鼻竇炎（含慢性鼻竇炎急性發(fā)作）。

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潤(rùn)肺補(bǔ)氣，清肺化痰，止咳平喘。用于氣陰兩虛，痰熱阻肺所致的咳嗽痰多，氣喘胸悶；慢性支氣管炎見(jiàn)上述證候者。

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適用于由炎癥、退行性病變及創(chuàng)傷引致的局部腫脹： 1.脊柱疼痛性疾病(椎間盤損傷、頸僵直、腰痛及坐骨神經(jīng)痛等癥)。 2.急性閉合性軟組織損傷(挫傷、扭傷、壓傷、血腫)。 3.腱鞘炎。 4.血栓性淺靜脈炎、靜脈曲張，同時(shí)也可用于靜脈注射或靜脈點(diǎn)滴后靜脈的護(hù)理。

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補(bǔ)益氣血，補(bǔ)腎益精。用于氣血兩虧、腎精不足所致頭暈眼花，精神疲倦，食欲不振，健忘失眠，面白心悸，腰酸腿軟；或病后體虛，年老體衰見(jiàn)氣血虧虛者。

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高膽固醇血癥原發(fā)性高膽固醇血癥患者。包括家族性高膽固醇血癥（雜合子型）或混合型高脂血癥（相當(dāng)于Fredrickson分類法的IIa和IIb型）患者，如果飲食治療和其他非藥物治療療效不滿意，應(yīng)用本品可治療其總膽固醇（TC）升高、低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高、載脂蛋白B(Apo B)升高和甘油三酯（TG）升高。在純合子家族性高膽固醇血癥患者，阿托伐他汀可與其他降脂療法（如LDL血漿

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希刻勞適用于治療下列敏感菌株引起的感染：中耳炎：由肺炎雙球菌、流感嗜血桿菌、葡萄球菌、化膿性鏈球菌(A組β溶血性鏈球菌)和卡他莫拉氏菌引起。下呼吸道感染(包括肺炎)：山肺炎雙球菌、流感嗜血桿菌?；撔枣溓蚓?A組溶血性鏈球菌)和卡他莫拉氏菌引起。上呼吸道感染(包括咽炎和扁桃體炎)：由化膿性鏈球菌(A組溶血性鏈球菌)和卡他莫拉氏菌引起。注：青霉素是治療和預(yù)防鏈球菌感染(包括預(yù)防風(fēng)

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