在過去35年基因治療發(fā)展進(jìn)程中，James Wilson是其中一位開拓者，近期他把病毒載體和最新CRISPR/ Cas9技術(shù)結(jié)合，來(lái)應(yīng)對(duì)罕見的遺傳性肝病。他主要是針對(duì)嚙齒類動(dòng)物進(jìn)行實(shí)驗(yàn)研究，該工作雖然給我們提供了新技術(shù)的希望，但也存在意想不到的障礙。
賓夕法尼亞州大學(xué)基因治療研究所的教授James Wilson是腺相關(guān)病毒（AAV）載體制造之父，該載體主要應(yīng)用于基因治療。盡管早期一名病人死亡使基因治療研究停滯達(dá)數(shù)十年，然而經(jīng)過這么多年的發(fā)展，James Wilson教授的AAV載體已經(jīng)被ReGenX授權(quán)，ReGenX公司對(duì)外授權(quán)不少的生物技術(shù)公司，正在開發(fā)新的基因治療項(xiàng)目。
James Wilson教授用AAV載體將CRISPR/Cas9基因編輯工具導(dǎo)入一種罕見代謝尿素循環(huán)障礙的小鼠模型中，該模型病癥是由鳥氨酸轉(zhuǎn)氨甲酰酶（OTC）缺失導(dǎo)致的。當(dāng)該酶系中一種酶丟失或者缺陷，氨就會(huì)積累在血液中，循環(huán)至大腦，最終嚴(yán)重?fù)p傷大腦。據(jù)報(bào)道每40000名出生嬰兒中就有一名患有OTC的缺失。
肝臟</a>疾病" width="400" height="300" src="http://img.jianke.com/article/201606/20160608081546399.jpg" />
Wilson團(tuán)隊(duì)用一個(gè)AAV載體將作為剪切工具的核酸酶Cas9特異性導(dǎo)入肝細(xì)胞中。另一個(gè)載體將gRNA帶到特異性DNA靶位點(diǎn)，從而達(dá)到定點(diǎn)突變。這種復(fù)制粘貼模式以迅雷不及掩耳之勢(shì)傳遍了各大實(shí)驗(yàn)室。
研究文章發(fā)表于《Nature Biotechnology》，Wilson說他的團(tuán)隊(duì)能成功逆轉(zhuǎn)10%的的新生小鼠肝細(xì)胞，相比于未治療組能顯著提高存活率。團(tuán)隊(duì)稱，盡管在成年小鼠中實(shí)驗(yàn)結(jié)果沒有達(dá)到預(yù)期效果，但他們強(qiáng)調(diào)過程還需要一定的修正，并且目前已經(jīng)在全程跟蹤新方法。
Wilson教授稱："糾正了出生后致病突變的動(dòng)物模型讓我們離實(shí)現(xiàn)個(gè)性化藥物的方向更近了一步?；蛑委煹?5年的職業(yè)生涯告訴我們，從小鼠研究向人類治療轉(zhuǎn)變是一項(xiàng)多么艱巨的任務(wù)。從此次研究中，我們通過調(diào)節(jié)基因編輯系統(tǒng)來(lái)解決在成年動(dòng)物中不可預(yù)見的并發(fā)癥問題。"
應(yīng)用其較強(qiáng)的免疫抑制作用，治療各種變態(tài)反應(yīng)性炎癥、各種自身免疫性疾病。
健客價(jià)： ￥58本品為非甾體抗炎藥。臨床可用于下列情況。 1、鎮(zhèn)痛、解熱：可緩解輕度或中度的疼痛，如頭痛、牙痛、神經(jīng)痛、肌肉痛及月經(jīng)痛，也用于感冒和流感等退熱。本品僅能緩解癥狀，不能治療引起疼痛和發(fā)熱的病因，故需同時(shí)應(yīng)用其他藥物對(duì)病因進(jìn)行治療。 2、抗炎、抗風(fēng)濕：為治療風(fēng)濕熱的常用藥物，用藥后可解熱、使關(guān)節(jié)癥狀好轉(zhuǎn)并使血沉下降，但不能去除風(fēng)濕熱的基本病理改變，也不能治療和預(yù)防心臟損害及其他合并癥。 3、關(guān)節(jié)炎：除
健客價(jià)： ￥3本品為非甾體抗炎藥。臨床可用于下列情況。1. 鎮(zhèn)痛、解熱：可緩解輕度或中度的疼痛，如頭痛、牙痛、神經(jīng)痛、肌肉痛及月經(jīng)痛，也用于感冒和流感等退熱。本品僅能緩解癥狀，不能治療引起疼痛和發(fā)熱的病因，故需同時(shí)應(yīng)用其他藥物對(duì)病因進(jìn)行治療。2. 抗炎、抗風(fēng)濕：為治療風(fēng)濕熱的常用藥物，用藥后可解熱、使關(guān)節(jié)癥狀好轉(zhuǎn)并使血沉下降，但不能去除風(fēng)濕熱的基本病理改變，也不能治療和預(yù)防心臟損害及其他合并癥。3.關(guān)節(jié)炎：除風(fēng)
健客價(jià)： ￥4.51.本品作為選用藥物之一，可用于下列疾病。立克次體病，如流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲病和Q熱。支原體屬感染。衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。回歸熱。布魯菌病?；魜y。兔熱病。鼠疫。軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。2.由于目前常見致病菌對(duì)四環(huán)素類耐藥現(xiàn)象嚴(yán)重，僅在病原菌對(duì)本品敏感時(shí)，方有應(yīng)用指征。葡萄球菌屬大多對(duì)
健客價(jià)： ￥7.21．本品應(yīng)用于以下疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。2．由于目前常見致病菌對(duì)四環(huán)素類耐藥現(xiàn)象嚴(yán)重，僅在病原菌對(duì)本品
健客價(jià)： ￥61．本品作為首選或選用藥物應(yīng)用于下列疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。2．由于目前常見致病菌對(duì)四環(huán)素類耐藥現(xiàn)象嚴(yán)重
健客價(jià)： ￥61．本品作為選用藥物可用于下列疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。 2．由于目前常見致病菌對(duì)本品耐藥現(xiàn)象嚴(yán)重，
健客價(jià)： ￥81．本品作為選用藥物可用于下列疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。2．由于目前常見致病菌對(duì)本品耐藥現(xiàn)象嚴(yán)重，僅在病原
健客價(jià)： ￥6.491．本品作為選用藥物可用于下列疾?。?(1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲病和Q熱。 (2)支原體屬感染。 (3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。 (4)回歸熱。 (5)布魯菌病。 (6)霍亂。 (7)兔熱病。 (8)鼠疫。 (9)軟下疳。 治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。 2
健客價(jià)： ￥5.91．本品作為選用藥物之一可用于下列疾?。?1)立克次體病，如流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。 2．由于目前常見致病菌對(duì)四環(huán)素類耐藥現(xiàn)象嚴(yán)重，
健客價(jià)： ￥161．本品作為選用藥物之一可用于下列疾病。 (1)立克次體病，如流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲病和Q熱。 (2)支原體屬感染。 (3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉芽腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。 (4)回歸熱。 (5)布魯菌病。 (6)霍亂。 (7)兔熱病。 (8)鼠疫。 (9)軟下疳。 治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。
健客價(jià)： ￥11用于風(fēng)濕性及類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、腰肌勞損、肩周炎、四肢扭傷、挫傷等。
健客價(jià)： ￥381．本品作為選用藥物之一可用于下列疾病。 (1)立克次體病，如流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲病和Q熱。 (2)支原體屬感染。 (3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉芽腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。 (4)回歸熱。 (5)布魯菌病。 (6)霍亂。 (7)兔熱病。 (8)鼠疫。 (9)軟下疳。 治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。 2．
健客價(jià)： ￥7.21.用于成人和1歲及1歲以上兒童的甲型和乙型流感治療（磷酸奧司他韋能夠有效治療甲型和乙型流感，但是乙型流感的臨床應(yīng)用數(shù)據(jù)尚不多）。 2.用于成人和13歲及13歲以上青少年的甲型和乙型流感的預(yù)防。
健客價(jià)： ￥193益氣養(yǎng)陰，安神。用于氣陰不足所致的失眠多夢(mèng)，心悸氣短，久病體弱。
健客價(jià)： ￥22.5(1)立克次體病。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。
健客價(jià)： ￥12本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠數(shù)量的常規(guī)食物以滿足機(jī)體營(yíng)養(yǎng)需求的腸內(nèi)營(yíng)養(yǎng)治療的病人，主要用于： 1． 代謝性胃腸道功能障礙 -胰腺炎 -腸道炎性疾病 -放射性腸炎和化療 -腸瘺 -短腸綜合征 -艾滋病病毒/艾滋病 2． 危重疾病 -大面積燒傷 -創(chuàng)傷 -膿毒血癥 -大手術(shù)后的恢復(fù)期 3． 營(yíng)養(yǎng)不良病人的手術(shù)前喂養(yǎng) 4． 腸道準(zhǔn)備 本品能用于糖
健客價(jià)： ￥95胃食管反流性疾病(GERD) －糜爛性反流性食管炎的治療 －已經(jīng)治愈的食管炎患者防止復(fù)發(fā)的長(zhǎng)期維持治療 －胃食管反流性疾病(GERD)的癥狀控制 與適當(dāng)?shù)目咕煼?lián)合用藥根除幽門螺桿菌，并且 －愈合與幽門螺桿菌感染相關(guān)的十二指腸潰瘍 －防止與幽門螺桿菌相關(guān)的消化性潰瘍復(fù)發(fā) 需要持續(xù)NSAID治療的患者 -與使用(非甾體抗炎藥)NSAID治療相關(guān)的胃潰瘍治療
健客價(jià)： ￥801．成年人及兒童急、慢性腹瀉。 2．用于食道、胃、十二指腸疾病引起的相關(guān)疼痛癥狀的輔助治療，但本品不作解痙劑使用。
健客價(jià)： ￥26傷寒和其他沙門菌屬感染：為敏感菌株所致傷寒、副傷寒的選用藥物，由沙門菌屬感染的胃腸炎一般不宜應(yīng)用本品，如病情嚴(yán)重，有合并敗血癥可能時(shí)仍可選用等。請(qǐng)?jiān)斠娦『小?/p> 健客價(jià)： ￥26
胃食管反流性疾?。℅ERD）-糜爛性反流性食管炎的治療.-已經(jīng)治愈的食管炎患者防止復(fù)發(fā)的長(zhǎng)期維持治療.胃食管反流性疾?。℅ERD）的癥狀控制.與適當(dāng)?shù)目咕煼?lián)合用藥根除幽門螺桿菌，并且-愈合與幽門螺桿感染相關(guān)的十二指腸潰瘍-防止與幽門螺桿菌相關(guān)的消化性潰瘍復(fù)發(fā).
健客價(jià)： ￥125治療支氣管哮喘?？商娲驕p少口服類固醇治療。建議在其它方式給予類固醇治療不適合時(shí)應(yīng)用吸入用布地奈德混懸液。
健客價(jià)： ￥83傷寒和其他沙門菌屬感染：為敏感菌株所致傷寒、副傷寒的選用藥物，由沙門菌屬感染的胃腸炎一般不宜應(yīng)用本品，如病情嚴(yán)重，有合并敗血癥可能時(shí)仍可選用等。
健客價(jià)： ￥27
健客－國(guó)家藥監(jiān)局認(rèn)證的合法網(wǎng)上藥店，致力于打造優(yōu)質(zhì)、低價(jià)、便捷的網(wǎng)上藥店和做最值得信賴的智慧健康服務(wù)平臺(tái)
關(guān)于健客 ｜
聯(lián)系我們
