專家探討：兒童用藥何以如此奇缺？

2017-02-21 來源：宋大夫傳統(tǒng)中醫(yī) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：2010年第六次全國人口普查統(tǒng)計顯示，我國0～14歲人口約為2.224億，占人口總數(shù)的16.6%。但是，目前這一群體的用藥需求遠(yuǎn)未得到滿足。

　　[導(dǎo)讀]提到兒童用藥，各方叫苦連連。家長累，藥片沒有適合孩子的規(guī)格，只好想方設(shè)法掰細(xì)研碎；醫(yī)生怕，對未標(biāo)明兒童用法用量的藥品，憑經(jīng)驗使用必然冒風(fēng)險；企業(yè)委屈，不是不想生產(chǎn)，確實是成本高、利潤低、研發(fā)難度大。但各種苦最終都落在了孩子頭上。兒童用藥為

　　提到兒童用藥，各方叫苦連連。家長累，藥片沒有適合孩子的規(guī)格，只好想方設(shè)法掰細(xì)研碎；醫(yī)生怕，對未標(biāo)明兒童用法用量的藥品，憑經(jīng)驗使用必然冒風(fēng)險；企業(yè)委屈，“不是不想生產(chǎn)，確實是成本高、利潤低、研發(fā)難度大”。但各種苦最終都落在了孩子頭上。

　　兒童用藥為何難？兒童用藥的困境該如何突破？近日，全國政協(xié)教科文衛(wèi)體委員會與衛(wèi)生部、國家食品藥品監(jiān)督管理局、國家中醫(yī)藥管理局聯(lián)合召開“兒童用藥問題”研討會，多位官員、專家及企業(yè)代表，分析了我國兒童用藥的現(xiàn)狀，并提出了解決問題的建議。

　　中成藥僅有1個兒童專用品種

　　2010年第六次全國人口普查統(tǒng)計顯示，我國0～14歲人口約為2.224億，占人口總數(shù)的16.6%。但是，目前這一群體的用藥需求遠(yuǎn)未得到滿足。

　　“兒童藥物品種只占藥品總數(shù)的2%，小兒川崎病的特效藥丙種球蛋白、小兒外傷的常用藥破傷風(fēng)免疫球蛋白時常缺貨；3500多個制劑品種中，供兒童用的劑型僅約60種。”全國政協(xié)教科文衛(wèi)體委員會副主任張文康指出，我國兒童專用藥的品種、劑型、規(guī)格整體“奇缺”。

　　國家中醫(yī)藥管理局醫(yī)政司司長許志仁談到，在2009版《國家基本藥物目錄》中，102種中成藥只有1個兒童專用品種，肺病、脾胃病、腦病等中成藥優(yōu)勢領(lǐng)域全無兒童用藥。

　　品種短缺造成部分疾病無藥可用；糖漿、咀嚼片等劑型的匱乏使兒童不愿服藥；將藥片掰開、研碎分成小劑量，很難保證劑量精準(zhǔn)；把膠囊中的藥粉倒出后服用，會使藥品喪失遮味、緩釋作用……多位與會兒科專家表示，藥品短缺嚴(yán)重影響了兒童疾病治療的有效性和安全性。

　　兒童用藥為何如此奇缺？中華全國工商業(yè)聯(lián)合會醫(yī)藥業(yè)商會秘書長王之光認(rèn)為，兒童用藥生產(chǎn)的特點為小批量、多批次、工藝相對復(fù)雜、新藥研發(fā)周期較長，其生產(chǎn)成本較高、利潤卻偏低，全國6000多個藥廠中，只有首都兒童制藥廠、哈藥集團(tuán)兒童藥廠等10余家專門生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè)；產(chǎn)品中涵蓋兒童用藥的企業(yè)也只有30余家。

　　通過采訪哈藥集團(tuán)有限公司政府事務(wù)總監(jiān)金鉉煜，記者進(jìn)一步了解到，雖然兒童群體小，兒童藥通常小批量生產(chǎn)，但投入的設(shè)備、人工并不比生產(chǎn)成人藥少；為便于兒童服用，要給一些味苦的藥加掩味劑，精準(zhǔn)地制出非常小規(guī)格的藥品，工藝遠(yuǎn)比生產(chǎn)成人藥復(fù)雜；由于很多兒童高發(fā)病具有季節(jié)性，藥品生產(chǎn)線存在季節(jié)性閑置現(xiàn)象……凡此諸多因素，導(dǎo)致兒童藥物的生產(chǎn)成本高達(dá)成人藥物的兩倍。

　　然而，兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)普遍反映，兒童藥的定價并未與其高成本相匹配。“政府通常以藥物有效成分的含量為基準(zhǔn)，參照成人藥對兒童藥比價定價。比如，含100毫克有效成分的成人藥定價10元，含50毫克有效成分的兒童藥就定價5元。這樣一來，企業(yè)在生產(chǎn)設(shè)備、技術(shù)研發(fā)、質(zhì)量控制等方面的投入得不到合理體現(xiàn)，生產(chǎn)積極性必然受挫。”金鉉煜說。

　　此外，除極少數(shù)被納入特殊審評審批程序的兒童特殊疾病、罕見病的創(chuàng)新性藥物外，大部分兒童藥的審評審批過程較長。國家藥監(jiān)局副局長吳湞在會上坦言，該局一線藥品審評審批工作人員僅有80余名，保證藥品審評高效實在太難。

　　幾乎沒有家長愿意讓孩子試藥

　　目前，我國臨床使用的多數(shù)藥品，其說明書中缺乏兒童療效和安全性數(shù)據(jù)。有些藥品說明書，未注明兒童用法用量，僅標(biāo)識有“兒童酌減”或“兒童遵醫(yī)囑”，甚至在注意事項中注明“兒童用藥的有效性和安全性尚未研究”。

　　據(jù)國家藥監(jiān)局發(fā)布的《2011年國家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測年度報告》顯示，我國14歲以下兒童的藥品不良反應(yīng)/事件病例報告占比為11.5%，其嚴(yán)重藥品不良反應(yīng)/事件病例報告占比為10.3%。

　　兒童用藥缺乏安全性數(shù)據(jù)的癥結(jié)何在呢

　　吳湞指出，我國所有藥品在上市前都要做臨床試驗，但由于藥監(jiān)部門對兒童藥物試驗的要求和監(jiān)測格外嚴(yán)格，且受試者涉及新生兒、嬰兒、幼兒等多個生長、發(fā)育階段，兒童藥物臨床試驗的復(fù)雜程度和風(fēng)險遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于成人試驗。

　　此外，國家食品藥品監(jiān)督管理局2003年頒布的《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》規(guī)定，將兒童作為藥物臨床試驗的受試者，必須征得其法定監(jiān)護(hù)人的知情同意并簽署知情同意書。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)信息研究所副所長池慧認(rèn)為，由于我國絕大多數(shù)兒童是獨生子女，且缺乏臨床試驗受試者的保障機(jī)制，愿意將孩子作為受試“小白鼠”的監(jiān)護(hù)人鳳毛麟角。

　　王之光以國內(nèi)一種兒童用右旋布洛芬混懸劑的研發(fā)試驗舉例說，“該藥僅Ⅲ期臨床試驗入組400名兒童病例就用了兩年時間，如果是成人，同樣的試驗、入組相同病例一般只需要1年；而且病例的觀察費用，兒童是成人的兩倍，對于兒童受試者的補償也比成人更高”。

　　王之光還指出，由于企業(yè)在兒童藥物研發(fā)、審評、定價、招標(biāo)采購、進(jìn)入基藥目錄和醫(yī)保目錄等環(huán)節(jié)鮮享優(yōu)惠政策，沒有足夠的預(yù)期利益，因此開展兒童藥物臨床試驗的動力明顯不足。

　　主管部門表示要打“組合拳”

　　為推動兒童用藥的研發(fā)、生產(chǎn)，保障兒童用藥安全有效，與會多名專家及企業(yè)代表呼吁，相關(guān)主管部門應(yīng)綜合協(xié)調(diào)，合力打出政策“組合拳”，這一呼聲得到了積極回應(yīng)。

　　衛(wèi)生部藥物政策與基本藥物制度司副司長姚建紅表示，衛(wèi)生部將加大財政支持力度，優(yōu)先考慮將兒童專用藥品納入國家重大新藥創(chuàng)制計劃，提升兒童藥品產(chǎn)業(yè)的自主創(chuàng)新能力；并積極推動建立兒科臨床常用短缺藥品監(jiān)測機(jī)制，完善兒童藥品儲備制度。

　　吳湞關(guān)于該局今后將建立兒童藥品快速審批通道，對兒童藥品的申報做到“即來即審”的表態(tài)，得到了與會藥企代表的好評。吳湞表示，該局將繼續(xù)組織制定和發(fā)布兒童用藥臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則，并從美國對兒童罕見病用藥給予市場保護(hù)期等政策中借鑒經(jīng)驗。

　　國家發(fā)展和改革委員會價格司副司長周望軍則明確，下一步，發(fā)改委將探索對市場競爭較充分的兒童非處方藥實行市場定價；探索引入藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價、國際價格比較等定價方法，使價格合理反映兒童藥物的臨床價值，并從知識產(chǎn)權(quán)、質(zhì)量療效、產(chǎn)業(yè)政策等多個角度，對特定企業(yè)生產(chǎn)的質(zhì)量、療效、安全性具有顯著優(yōu)勢的兒童用藥，給予價格扶持。

　　除了對兒童藥物在研發(fā)、審批、定價等環(huán)節(jié)給予扶持，張文康還呼吁，國家應(yīng)對療效確切、使用便捷的醫(yī)院自制制劑給予一定的政策傾斜和監(jiān)管指導(dǎo)。姚建紅透露，衛(wèi)生部已組織兒科醫(yī)藥學(xué)專家，基本完成了《中國國家處方集（化學(xué)藥品與生物制品卷·兒童版）》的編寫工作。