在出國看病患者中，很大一部分是奔著國外新藥去的，特別是癌癥患者。據(jù)國內(nèi)最大的出國看病服務(wù)機(jī)構(gòu)盛諾一家介紹，美國FDA批準(zhǔn)上市的抗癌新藥，至少要滯后3～5年才可能在國內(nèi)上市。國內(nèi)患者要更早使用美國最新研發(fā)的藥物，出國看病是最便捷的途徑。據(jù)盛諾一家編譯，國際醫(yī)學(xué)雜志《柳葉刀腫瘤學(xué)》5月6日發(fā)表一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)稱，Pazopanib（帕唑帕尼，商品名Votrient）可為晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（胰腺NET）患者提供一種新治療選擇。

　　前不久，在中歐衛(wèi)生管理與政策中心舉辦的“以患者為中心的跨國醫(yī)療模式”論壇上，出國看病成為了與會專家的熱議話題。據(jù)此前《南都周刊》報(bào)道，中國每年有成千上萬的患者赴全球頂級醫(yī)療資源的集散地——美國，尋求更多救治可能，而盛諾一家，則是轉(zhuǎn)診出國看病患者最多的服務(wù)機(jī)構(gòu)，與美國梅奧診所、麻省總醫(yī)院、波士頓兒童醫(yī)院等排名前三的醫(yī)院簽訂了官方合作協(xié)議。

　　Pazopanib已獲批治療晚期腎細(xì)胞癌和軟組織肉瘤

　　據(jù)《柳葉刀腫瘤學(xué)》發(fā)表的一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)介紹，Pazopanib是一種作用于VEGF受體的激酶抑制劑，已獲批用于治療晚期腎細(xì)胞癌和軟組織肉瘤。

　　“我們的試驗(yàn)結(jié)果表明，Pazopanib在胰腺NET中顯示出了抗腫瘤活性。Pazopanib讓胰腺NET患者達(dá)到的客觀緩解和無進(jìn)展生存期與其他藥物在3期臨床試驗(yàn)中取得的結(jié)果類似。”美國MD安德森癌癥中心的AlexandriaPhan博士及其同事說。

　　他們指出，晚期NET患者（包括晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者和晚期類癌瘤患者）的治療選擇非常少。由于患者通常在確診時(shí)就出現(xiàn)了疾病轉(zhuǎn)移，所以治療往往集中在緩解癥狀和減緩腫瘤生長而不是以治愈為目標(biāo)。

　　已獲批用于治療胰腺NET的藥物包括生長抑素類似物如奧曲肽和蘭瑞肽（這兩種藥物均可控制激素分泌過多，還可能會減緩腫瘤生長）、mTOR抑制劑依維莫司（商品名Afinitor）以及激酶抑制劑舒尼替尼（商品名Sutent）。只有一種藥物蘭瑞肽（商品名Somatuline）已獲批用于治療晚期類癌瘤。

　　該2期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)從2007年4月開始到2009年7月結(jié)束的并行隊(duì)列研究，由休斯頓MD安德森癌癥中心和波士頓丹娜法伯癌癥研究院共同進(jìn)行。該試驗(yàn)的受試者是轉(zhuǎn)移性或局部晚期1級或2級類癌瘤患者（患者人數(shù)=20）或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者（患者人數(shù)=32）。所有患者均接受1天1次口服800毫克帕唑帕尼治療加奧曲肽治療。以前從未接受過奧曲肽治療的患者每28天接受一次30毫克奧曲肽治療，曾接受過奧曲肽治療的患者每3周接受一次最大劑量40毫克的奧曲肽治療?；颊咭恢苯邮苤委?，直到出現(xiàn)疾病進(jìn)展或完成12個(gè)治療周期。

　　Pazopanib對7名胰腺NET患者有效（客觀緩解[ORR]：21.9%；95%置信區(qū)間[CI]：11.0-38.8）。由于Pazopanib未對任何一名類癌瘤患者產(chǎn)生療效，所以研究人員結(jié)束了對此類患者的招募工作。在21名進(jìn)展期胰腺NET患者中，有6名患者（29%）達(dá)到了客觀緩解（ORR：28.6%；95%CI：11.3-52.2）。

　　胰腺NET患者組的無進(jìn)展生存期中值為14.4個(gè)月（95%CI：5.9-22.9）、總生存期中值為25.0個(gè)月（95%CI：15.5-34.4）。類癌瘤患者組的無進(jìn)展生存期中值為12.2個(gè)月（95%CI：5.3-19.0）、總生存期中值為18.5個(gè)月（95%CI：15.0-22.0）。

　　Pazopanib的耐受性良好。該藥的最常見副作用包括高血壓（54%）、疲勞（75%）、惡心（63%）、腹瀉（63%）等。一名患者出現(xiàn)了4級高甘油三酯血癥，另一名患者出現(xiàn)了4級血栓形成。

　　據(jù)Phan博士及其同事介紹，他們還需要對Pazopanib進(jìn)行更多研究。目前正在進(jìn)行的一項(xiàng)2期隨機(jī)臨床試驗(yàn)在進(jìn)展期NET患者中對比Pazopanib和安慰劑的療效。還有一項(xiàng)3期隨機(jī)對照臨床試驗(yàn)正在計(jì)劃之中，該試驗(yàn)將在其他藥物治療無效的晚期胰腺NET患者中對比Pazopanib治療和最好的支持治療。

　　Pazopanib可為NETs的治療增加用藥選擇

　　該試驗(yàn)“一種新的藥物可能會加入到治療NET的上市藥行列中”，來自荷蘭鹿特丹伊拉斯謨醫(yī)學(xué)中心的DikKwekkeboom博士在與該試驗(yàn)同時(shí)發(fā)表的一篇評論中寫道。Kwekkeboom博士指出，接受Pazopanib治療的胰腺NET患者的無進(jìn)展生存期中值與用依維莫司和舒尼替尼進(jìn)行治療的臨床試驗(yàn)所報(bào)道的差不多。他接著說，在用Pazopanib治療腎細(xì)胞癌的研究中，該藥物甚至對接受過其他VEGF抑制劑治療的進(jìn)展期腎細(xì)胞癌患者有效。

　　“如果這一結(jié)果也適用于胰腺NET患者，那么Pazopanib可真正成為有效治療這些患者的另一種市售藥，”Kwekkeboom陳述道。雖然其他藥物和介入療法也有效，但都尚未獲得正式上市批準(zhǔn)，比如化療栓塞、放射性栓塞、栓塞治療以及使用生長抑素類似物的肽受體放射性核素治療。

　　Kwekkeboom博士寫道，關(guān)于Pazopanib和其他療法的使用，該試驗(yàn)提出了許多問題。比如，聯(lián)合治療或序貫治療，哪個(gè)最好？聯(lián)合治療可提高有效性，但會影響患者的生存質(zhì)量，他解釋說。序貫治療會引發(fā)更多問題，如患者應(yīng)首先使用哪種治療：最有效的還是副作用最少的？

　　雖然“這項(xiàng)用Pazopanib治療NET患者的新試驗(yàn)顯示，某個(gè)患者亞組取得了鼓舞人心的滿意結(jié)果，但同時(shí)也為將來選定治療藥物提出了難題，”Kwekkeboom博士最后總結(jié)道。

　　該試驗(yàn)獲得了美國國家癌癥研究所和國立衛(wèi)生研究院資助。相比國內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的研究狀況，美國醫(yī)院投入的科研成本顯然差異巨大。美國哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬麻省總醫(yī)院的年研究經(jīng)費(fèi)超過6億美元，正是這種對科研的重視和大量資金投入，使麻省總醫(yī)院歷史上誕生了11位諾貝爾獎獲得者。

　　幸運(yùn)的是，在全球一體化的今天，中國患者離國際頂級醫(yī)院的距離越來越近，2014年，到美國就醫(yī)出國看病患者多達(dá)數(shù)千人。美國梅奧診所國際轉(zhuǎn)診主任梅麗莎女士在與盛諾一家的簽約儀式上對記者稱，2013年到梅奧診所看病的中國患者翻了兩到三倍。對于國內(nèi)高凈值人群來說，出國看病已經(jīng)不在是什么新鮮事。