罕見病治療領(lǐng)域又傳來好消息！
日前，美國FDA批準(zhǔn)了一款新藥Gamifant，用于治療原發(fā)性噬血細胞綜合征（HLH）。
這也意味著，第一款專門針對原發(fā)性HLH藥物獲批。
PD-1、CAR-T等免疫療法作為近年來的研究熱點，一直備受關(guān)注，T細胞也因此有
癌細胞“頭號獵手”稱號。
然而，免疫系統(tǒng)若發(fā)生異常，便會過量釋放并活化T細胞等免疫細胞。而大量過分活躍的免疫細胞會“召喚”出眾多細胞因子，從而對機體造成免疫損傷。主要表現(xiàn)為持續(xù)發(fā)熱、肝脾腫大、全血細胞減少以及
骨髓、肝、脾、淋巴結(jié)組織發(fā)現(xiàn)嗜血現(xiàn)象。
這種癥狀背后的疾病即噬血細胞綜合征，又稱噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥。
其中，原發(fā)性HLH多發(fā)于嬰兒或兒童，與基因缺陷有關(guān)。癥狀通常出現(xiàn)于出生后第一年，病情進展迅速，若未得到及時治療，中位生存期不足兩月，可謂十分兇險。
目前，原發(fā)性HLH唯一治愈方法是進行造血
干細胞移植（HSCT）。鑒于細胞因子風(fēng)暴和移植物免疫排斥反應(yīng)，患者應(yīng)避免在疾病活動期接受HSCT。
因此，對于HLH患者來說，早期治療目標(biāo)為快速控制高炎癥狀況，為HSCT做準(zhǔn)備。
“原發(fā)性HLH是一種罕見且危及生命的疾病，多發(fā)于兒童。此次批準(zhǔn)滿足了HLH患者未被滿足的醫(yī)療需求。” FDA腫瘤卓越中心主任理查德·帕茲杜爾博士表示。
此前，移植前常規(guī)治療方案包括類固醇或
化療，但這些療法并不是為HLH“量身打造”。
該批準(zhǔn)基于一項2/3期研究。試驗結(jié)果表明，Gamifant達到了主要研究終點。其中，63％的患者對治療有響應(yīng)，70％的患者在治療后能夠進行HSCT。
主要研究者邁克爾喬丹指出，HLH是一種免疫調(diào)節(jié)異常疾病。雖然很多細胞因子發(fā)生了紊亂，但
干擾素γ起到關(guān)鍵性作用。
Gamifant是一種單克隆抗體，能夠結(jié)合并中和干擾素γ。此前，該藥已經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定、孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。
Gamifant研發(fā)公司首席醫(yī)學(xué)官克里斯蒂娜•德敏表示，未來將進行更多臨床試驗，以檢驗Gamifant在其他干擾素γ所導(dǎo)致疾病中的療效。
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