(一)治療
本病無特效治療，主要為對癥支持療法。服用維生素B族，心理治療尤為重要。適度運動除能保護關(guān)節(jié)的活動度和防止攣縮以外，還可增加殘存運動單位的功能。理療亦能使部分患兒減輕關(guān)節(jié)攣縮的痛苦。對于晚期患兒應(yīng)加強護理。治療措施主要是預(yù)防或治療SMA的各種并發(fā)癥，預(yù)防肺部感染及褥瘡、營養(yǎng)不良、骨骼畸形、行動障礙和精神社會性問題。如伴有呼吸功能不全，需用人工呼吸器，保證氣道通暢，改善呼吸功能。
由于肋間肌和膈肌的肌無力，引起通氣不足以及咳嗽微弱;長期臥床可造成墜積;誤吸也可造成肺炎。預(yù)防肺炎的有效措施有輔助咳嗽、胸部叩擊治療及間歇正壓通氣。即使在沒有急性呼吸道感染的情況下，患者也需保持良好的肺部通氣狀態(tài)，預(yù)防發(fā)生進行性肺不張。一旦有效肺活量(FVC)下降，即使肢體或軀干的肌力無明顯改變，發(fā)生肺炎的危險性也會增高。除急性感染患者，氧療一般不適用，因為限制性肺病患者在出現(xiàn)低氧血癥前就已有CO2潴留，氧療可能會引起呼吸功能抑制，呼吸暫停，最終導(dǎo)致死亡。血氣和FVC是有效的監(jiān)測手段，當患者出現(xiàn)CO2潴留，可應(yīng)用非侵入性通氣、正壓或負壓通氣。
患者常由于吮吸乏力、氣道不暢或容易疲勞導(dǎo)致營養(yǎng)不良和生長障礙。患兒由于負氮平衡會導(dǎo)致肌無力和疲勞加重，尤其是嬰兒。這種現(xiàn)象的機制目前尚未闡明。部分患者發(fā)生慢性營養(yǎng)不良，表現(xiàn)為易于疲勞和儲備下降;部分患者由于營養(yǎng)攝入不足導(dǎo)致有機酸尿癥;故需要有專業(yè)的營養(yǎng)師對其進行喂養(yǎng)指導(dǎo)、調(diào)整喂養(yǎng)方案、喂養(yǎng)姿勢、食物結(jié)構(gòu)，以最大限度地增加熱卡攝入。部分不能經(jīng)口攝入足夠熱卡的患者，需要予以鼻飼喂養(yǎng)。
另外由于行動障礙，有些患者會發(fā)生便秘，但通過增加液體和纖維攝入，可減輕便秘。
脊柱側(cè)彎是SMA最為嚴重的骨骼畸形，不能行走的患者會更早地發(fā)展為脊柱畸形，大部分的畸形位于胸腰部。脊柱矯正法常不能預(yù)防或延緩脊柱側(cè)彎，但可以幫助患者坐起。無論有無脊柱矯正，患者的肺功能均應(yīng)予以監(jiān)測。脊柱手術(shù)的時間至關(guān)重要，因為必須讓患兒充分生長，并等待時機直至彎曲已十分嚴重，同時只有肺功能相對正常時才有望進行手術(shù)。為了防止脊柱融合術(shù)后力量或功能的喪失，以及防止呼吸道的并發(fā)癥，在術(shù)前術(shù)后需有積極的物理治療。脊柱融合術(shù)后，脊柱側(cè)彎的程度將明顯改善，同時肺活量、坐、平衡以及舒適感也明顯改善。
畸形足是嬰兒型SMA的一個表現(xiàn)，但較為少見，一般不需要外科矯正。其他更常見的畸形有由于行動障礙導(dǎo)致的屈曲攣縮，迅速累及髖、膝和踝部，適當?shù)腻憻捒梢灶A(yù)防攣縮的發(fā)生。需要長期堅持，每天鍛煉，這點許多家庭和患兒往往不能做到。同樣，夾板和支架不能預(yù)防畸形的發(fā)生。
另外，有學者對6例SMA病例進行促甲狀腺激素釋放激素(TRH)治療，劑量為每次0.1mg/kg，通過經(jīng)皮靜脈導(dǎo)管給藥。結(jié)果顯示患兒腓神經(jīng)傳導(dǎo)速度比對照組明顯增快，且患兒家長也反應(yīng)患兒某些功能明顯改善。因此TRH不失為一種有用的治療手段，但需要進一步研究證實。
隨著SMN和NAIP基因的確認及深入研究，基因治療或體外基因活化治療將是非常有希望的治療手段。
(二)預(yù)后
目前為止SMA無特異治療，預(yù)后主要與疾病的類型有關(guān)，Ⅰ型患者一般生存期在2歲以內(nèi)，Ⅱ型患者生存期在5歲以內(nèi)，而Ⅲ型患者可存活至成人，病情進展較慢，最終均死于呼吸肌麻痹，或全身衰竭。