(一)治療
本癥治療目的，在于使紅細(xì)胞量及全血容量接近或恢復(fù)正常，從而使病情緩解，減少并發(fā)癥，延長生存期。
1.靜脈放血 方法簡單而安全，療效迅速，短期內(nèi)血容量可回復(fù)正常，減少出血或血栓形成的危險(xiǎn)?？梢悦?～3天放血1次，每次300～500ml。老年及伴有心血管疾病患者放血應(yīng)慎重。每次不應(yīng)超過200～300ml。使用血細(xì)胞分離機(jī)可單采大量的紅細(xì)胞，但應(yīng)補(bǔ)充與單采紅細(xì)胞等容積的代血漿或同型血漿。紅細(xì)胞數(shù)下降至6×1012/L(600萬/mm3)，血細(xì)胞比容減少到50%以下為停止放血的指證。也有作者認(rèn)為壓積達(dá)到40%以下?？墒狗叛蟪鲅蜓ㄐ纬傻暮喜Y更為減少。每放血500ml相當(dāng)于喪失200mg鐵。如反復(fù)放血而不補(bǔ)充鐵劑，可引起小細(xì)胞低色素性紅細(xì)胞增多癥伴缺鐵表現(xiàn)。年輕患者如無血栓并發(fā)癥時(shí)，可單獨(dú)放血治療，以防長期應(yīng)用骨髓抑制性藥物有引起白血病和其他惡性腫瘤的可能性。
由于放血僅僅減少紅系增生的產(chǎn)物，而不能使增生受到抑制，故不能消除瘙癢癥、縮小肝脾腫大，也不能緩解血小板及白細(xì)胞的增生。而且單純放血后仍有較高的出血與血栓形成的合并癥，故放血療法在大多患者如同時(shí)采用骨髓抑制藥物治療。更為相宜。
2.最簡便的骨髓抑制療法系口服或靜脈注射32P 該放射核素集中于肝、脾和骨髓組織中。靜脈注射可避免口服吸收不規(guī)則的缺點(diǎn)。按74～111 MBq/m2(2～3mCi/m2)劑量靜脈給藥。一般常在開始放血后給予靜注32P 111～185 MBq(3～5mCi)。2～3個(gè)月后，血象可能回復(fù)正常肝脾縮小，增生的骨髓受到抑制。首次注射12～16周后需第2次注射74～111MBq(2～3mCi)。75%～85%患者療效均較滿意。緩解期為6～24個(gè)月甚至更長。注射后很少發(fā)生骨髓再生不良所致的顆粒細(xì)胞缺乏及血小板減少癥。
32P口服劑量為166.5～296 MBq(4.5～8mCi)，分2次空腹口服，間隔1周。服藥前后給予低磷食物10天左右，以助藥物攝取。如需重復(fù)用藥，2個(gè)療程間相隔至少4個(gè)月。復(fù)治劑量應(yīng)較第1次劑量酌情減少。
由于異?？寺〖?xì)胞的代謝旺盛，所以對(duì)32P攝取較正常細(xì)胞為多。利用經(jīng)32P釋放的β射線進(jìn)行內(nèi)照射，抑制核分裂而達(dá)到治療目的。32P適用于癥狀明顯并伴白細(xì)胞和血小板數(shù)增高的患者。有出血或血栓形成者，宜在放血后再用32P鞏固。白細(xì)胞及血小板低于正常、嚴(yán)重肝腎疾患、腦出血急性期、活動(dòng)性肺結(jié)核、妊娠及哺乳期、繼發(fā)性及相對(duì)性紅細(xì)胞增多均為32P治療禁忌證。
32P治療后長期隨訪患者，約有14%患者發(fā)生急性白血病，是接觸同樣放射劑量與時(shí)間的正常人群的白血病發(fā)病率的20～40倍。此外32P治療還可引起非造血系統(tǒng)惡性腫瘤發(fā)病率增高。本療法僅適用于需經(jīng)常放血，長期應(yīng)用骨髓抑制藥不見效者，以及肝、腎功能尚良好的老年患者。
3.化學(xué)治療 主要適用于有巨脾壓迫癥狀，骨骼疼痛，肝臟明顯腫大;需要放血的間隔時(shí)間越來越短;病情明顯進(jìn)展或過去有血栓形成和(或)血管并發(fā)癥;放血后仍有瘙癢、胃腸不適、體重減輕及有栓塞等。
造血功能抑制藥物有下列幾種可供選用：
(1)白消安(馬利蘭)：開始劑量4～6mg/d。最大療效出現(xiàn)在2～4個(gè)月之后。約84%患者可望緩解。緩解期可持續(xù)1年左右。緩解后如用1～2mg/周維持治療，用藥4周，間歇4周，可將緩解期延長到3年左右。當(dāng)血小板數(shù)≤300×109/L(30萬/mm3)時(shí)應(yīng)予停藥。
(2)苯丁酸氮芥：開始劑量4～10mg/d，最大療效出現(xiàn)在2～4個(gè)月后。91%可望完全緩解，如不維持治療，緩解期5～6個(gè)月。苯丁酸氮芥副作用較輕，緩解率也較高，但引起急性白血病機(jī)會(huì)也較多。
(3)環(huán)磷酰胺：開始劑量100～150mg/d，達(dá)到完全緩解的時(shí)間約84天，87%可望緩解，緩解期為5～6個(gè)月。
(4)苯丙氨酸氮芥(馬爾法蘭)：開始劑量為4～6mg/d，出現(xiàn)療效的時(shí)間較白消安(馬利蘭)為早。約25%患者可引起嚴(yán)重血小板減少，而且持續(xù)時(shí)間長，常難以控制。其他副作用不多，患者易于接受。如不用維持量緩解為5～6個(gè)月之久。
(5)三尖杉?jí)A：國內(nèi)報(bào)道應(yīng)用本品療效滿意。2～4mg加于10%葡萄糖液中靜脈滴注，1次/d，連續(xù)或間歇應(yīng)用到血紅蛋白降到正常為止。認(rèn)為本藥對(duì)紅系DNA合成有抑制作用，并對(duì)部分造血干細(xì)胞有殺滅或抑制作用。達(dá)到緩解時(shí)間平均為60天，中數(shù)緩解期超過18個(gè)月，國內(nèi)曾治療12例，均獲得緩解。
4.切脾 有的作者認(rèn)為切脾是禁忌證，因?yàn)榍衅⒑罂砂l(fā)生致死性血小板增高。但也有作者認(rèn)為當(dāng)疾病進(jìn)入骨髓纖維化階段，如紅細(xì)胞壽命明顯縮短，貧血及血小板嚴(yán)重減少，伴有因巨脾引起的胃腸壓迫癥，則切脾可能有益，尤其是患者骨髓功能較好者。如術(shù)前血小板增多，術(shù)后則可引起血栓形成和出血。切脾后肝臟可進(jìn)一步腫大。手術(shù)死亡率5%～15%。
5.干擾素 Cimino等(1993)報(bào)道，用α-2b干擾素治療13例。劑量為3.0×100萬U，每周3次，肌內(nèi)或皮下注射。在治療的6個(gè)月內(nèi)獲得血液學(xué)緩解。它的優(yōu)點(diǎn)為無致白血病作用，不誘發(fā)血小板增多，適用于不同年齡患者。
6.其他 高尿酸血癥、痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎、尿酸腎病時(shí)，用別嘌醇，100～300mg/d，分次口服。亦可用秋水仙堿治療。皮膚瘙癢可用西咪替丁(Gimetidine)0.3g，3次/d。亦可用羥基脲。嚴(yán)重瘙癢并缺鐵時(shí)，用鐵劑治療后瘙癢也會(huì)消失，機(jī)理不明。多次放血引起的缺鐵，應(yīng)補(bǔ)充鐵劑。
7.擇優(yōu)方案
(1)對(duì)于PV患者年齡>50歲的，伴有血栓形成，或血小板>1000×109/L者進(jìn)行骨髓抑制性治療。首選藥物為羥基脲(HU)。HU作為一種非烷化劑的骨髓抑制劑，通過抑制核苷酸還原酶而影響DNA的合成，從而抑制骨髓增殖。經(jīng)臨床實(shí)踐證實(shí)該藥無致白血病的作用，故可作為PR的長期安全治療藥物。用法：HU 1.0～2.0g，3次/d，口服。注意監(jiān)測血常規(guī)，若白細(xì)胞下降至4.0×109/L則要停藥，待血細(xì)胞上升后可以重復(fù)給藥。并按具體情況給予維持劑量，保證白細(xì)胞在正常范圍，可酌情用HU 0.5g，1～3次/d。
(2)中藥：牛黃解毒片，有骨髓抑制作用于，但無毒副作用，病人可有輕度腹瀉，但通過減量可以緩解，根據(jù)個(gè)人耐受情況可用2～4片，4次/d，可長期服用。
(3)病人如有一定的經(jīng)濟(jì)條件，可用干擾素α，(α-IFN)對(duì)控制PV的脾腫大，骨髓增殖及皮膚瘙癢也顯示了較好的效果，尤其在嚴(yán)重合并血栓的患者中療效更佳。在疾病的早期應(yīng)用干擾素α可預(yù)防PV向骨髓纖維化發(fā)展。方法：干擾素α 300U，每周3次，皮下注射。治療時(shí)間需3個(gè)月以上，有經(jīng)濟(jì)條件者可持續(xù)用藥。停用1個(gè)月后再重復(fù)治療。注射開始可能有類感冒樣表現(xiàn)：如發(fā)燒、關(guān)節(jié)肌肉酸痛。但幾天后可自然消失。加用吲哚美辛(消炎痛)或?qū)σ阴０被?撲熱息痛)可緩解不良反應(yīng)。
(二)預(yù)后
病情進(jìn)展較緩慢，自然病程18～36個(gè)月。若無并發(fā)癥，單純放血治療，中位生存期8～15年。Cervantes等報(bào)道，預(yù)計(jì)10年生存率68.7%(48.1%～89.3%)。引起死亡的主要原因是血栓形成、出血、骨髓纖維化及白血病。5%～15%患者在診斷成立后5～13年發(fā)生髓樣化生和骨髓纖維化。Barrtle等根據(jù)骨髓活檢資料提出，巨核細(xì)胞增多型容易發(fā)展為骨髓纖維化。本病轉(zhuǎn)變?yōu)榘籽〉膸茁逝c治療方法有一定關(guān)系。許多資料顯示，使用任何1種骨髓抑制劑治療后，發(fā)生急性白血病的危險(xiǎn)性均增加，且隨著2種或更多種藥物的聯(lián)用，危險(xiǎn)性更大。故應(yīng)慎重選擇。