(一)治療
本病是可治性的，治療開始愈早，預(yù)后愈好。因此強(qiáng)調(diào)要早期發(fā)現(xiàn)，及時(shí)確診、治療，爭(zhēng)取較好的預(yù)后，治療原則為減少銅的攝入;增加銅的排出。
1.驅(qū)銅治療 盡早應(yīng)用銅螯形化合物制劑，以促進(jìn)體內(nèi)銅排除。
(1)青霉胺：是目前最常用的藥物，應(yīng)長(zhǎng)期服用，20～30mg/(kg·d)，分3～4次于飯前半小時(shí)口服。用前先作青霉素過敏試驗(yàn)，副作用可有發(fā)熱、皮疹、關(guān)節(jié)疼痛、白細(xì)胞和血小板減少、蛋白尿、視神經(jīng)炎等。長(zhǎng)期治療也可誘發(fā)自身免疫性疾病，如免疫復(fù)合體腎炎、紅斑狼瘡等。應(yīng)并服維生素B6 20mg，3次/d。
(2)曲恩汀(三乙撐四胺)0.2～0.4g，3次/d，對(duì)青霉胺有不良反應(yīng)時(shí)可改服本藥，長(zhǎng)期應(yīng)用可致鐵缺乏。
(3)二巰丙醇(BAL)2.5～5mg/kg，肌注，1～2次/d，10天1療程。副作用有發(fā)熱、皮疹、惡心、嘔吐、黏膜燒灼感、注射局部硬結(jié)等，不宜久用。也可用二巰基丙酸鈉，2.5～5mg/kg，以5%濃度的溶液肌注，1～2次/d，10次1療程，或二巰丁二鈉，每次1～2g(成人)，配成5%濃度溶液緩慢靜注，10次1療程。后兩藥作用與BAL相似，驅(qū)銅作用較BAL強(qiáng)，副作用較小。以上3種藥物可間歇交替使用。
(4)鋅劑：口服能促進(jìn)腸黏膜細(xì)胞分泌金屬硫因，與銅離子結(jié)合后減少腸銅吸引。常用者為硫酸鋅，毒性較低，可長(zhǎng)期服用。餐前半小時(shí)服200mg，3次/d，并可根據(jù)血漿鋅濃度不超過30.6μmol/L加以調(diào)整，與青霉胺合用時(shí)，兩者至少相距2h服用，以防鋅離子在腸道內(nèi)被青霉胺絡(luò)合。
驅(qū)銅治療雖對(duì)神經(jīng)系癥狀和體征效果較好，但對(duì)肝功能改善不明顯，因而要同時(shí)合并保肝藥物。
2.精神藥物 在驅(qū)銅治療的同時(shí)，可根據(jù)精神癥狀選用錐外系副作用較小的抗精神病藥，如甲硫噠嗪、利培酮等，劑量不宜過大，時(shí)間不宜過長(zhǎng)，顯效即止。
3.飲食療法 每天食物中含銅量不應(yīng)大于1mg，不宜進(jìn)食含銅量高的食物，如豌豆、蠶豆、玉米、香菇或蕈類、魚蝦海鮮、貝類、甲殼類或螺類軟體動(dòng)物、動(dòng)物的肝和血、巧克力和堅(jiān)果等。
4.外科治療 最近采用肝臟移植術(shù)雖有初步希望，但只限于極少數(shù)患者，尚在探索階段。
5.其他：
(1)保肝治療。多種維生素，能量合劑等。
(2)針對(duì)錐體外系癥狀，可選用苯海索2mg，3次/d或東莨菪堿，0.2mg，3次/d，口服。
(3)如有溶血發(fā)作時(shí)，可用腎上腺皮質(zhì)激素或血漿替換療法。
(二)預(yù)后
肝豆?fàn)詈俗冃詾槌掷m(xù)性進(jìn)展病程，縱然有少數(shù)患者可部分緩解，但最終結(jié)局大多預(yù)后不良。故本病應(yīng)堅(jiān)持終身治療，如早期確診，予以驅(qū)銅治療，可防止肝臟和神經(jīng)癥狀的發(fā)生，如已發(fā)生也可得到改善。未經(jīng)治療的病人多在癥狀發(fā)生后7～15年內(nèi)死亡。多由于急性肝功能衰竭、門脈高壓伴食管靜脈曲張破裂出血和進(jìn)行性腦功能障礙或并發(fā)感染而死亡。