(一)治療
半個多世紀來腎母細胞瘤的治療效果取得了驚人的進步。在20世紀50年代和60年代初期，由于外科手術(shù)的改進和放療的配合，使生存率由20%左右提高到45%～50%，放線菌素D的問世又提高了已有轉(zhuǎn)移的腫瘤的療效。嗣后，多種化療藥物的聯(lián)合和長期應(yīng)用使得Ⅰ期和Ⅱ期FH型的病例觀察4年后，存活率達到90%以上。腎母細胞瘤的治療方案目前世界上大多是按照NWTS研究的結(jié)果而制訂的。根據(jù)臨床分期與病理類型所制訂的治療方案。
1.手術(shù)治療 當發(fā)現(xiàn)腫塊后，應(yīng)該于24～48h內(nèi)積極地完成各項必要的臨床和實驗室檢查，并做出明確的診斷。腎母細胞瘤應(yīng)在入院后2～3天內(nèi)進行手術(shù)。若有合并其他疾病者，可酌情推遲手術(shù)時間，如伴有高血壓的腎母細胞瘤患兒、偶見并發(fā)充血性心力衰竭或肺炎者。對有較廣泛肺部轉(zhuǎn)移而影響肺功能者應(yīng)在術(shù)前先做放療或化療。
對于巨大的腫瘤需在術(shù)前做化療和放療，使腫瘤縮小，并可減少由手術(shù)時擠壓而產(chǎn)生瘤細胞的擴散，手術(shù)時間的選擇要根據(jù)腫瘤對放療和化療的敏感程度。
手術(shù)方法為在氣管插管麻醉下，一般采用經(jīng)腹的上腹部越過中線的橫切口，以免牽拉腫瘤或轉(zhuǎn)動腫瘤而引起腫瘤包膜的破裂和癌細胞的播散。對巨大腫瘤也可做斜切口，必要時延長為胸-膈-腹切口，這對腫瘤上極的暴露和首先結(jié)扎腎動、靜脈帶來方便。腹腔一經(jīng)廣泛暴露，就探查肝臟和腹膜后淋巴結(jié)是否被侵犯或有可疑的轉(zhuǎn)移病灶，檢查對側(cè)腎臟是否有腫瘤同時存在。然后將升(降)結(jié)腸向內(nèi)推移，并在其外側(cè)切開后腹膜。原則上應(yīng)該爭取先結(jié)扎腎蒂血管，但并不強求。
手術(shù)治療腎母細胞瘤的一個重要原則，是將腫瘤包括鄰近“粘連”和可疑的組織及區(qū)域淋巴結(jié)一并大塊切除，為此，外科醫(yī)生在手術(shù)時必須對從橫膈至腸系膜下動脈間的淋巴結(jié)加以密切注意。在腎蒂處理時應(yīng)仔細檢查靜脈壁是否被腫瘤浸潤，靜脈腔內(nèi)有無腫瘤塊物，瘤栓是否長入下腔靜脈，如有，可用下述方法處理：結(jié)扎腎動脈后，將腫瘤累及的腎靜脈及下腔靜脈游離，暫時阻斷腎靜脈上、下的下腔靜脈，越遠越好，暫時阻斷對側(cè)腎靜脈，切開下腔靜脈并取出腫瘤栓子，一般并無粘連，甚易取出，然后外翻縫合下腔靜脈?；寄I靜脈在進入下腔靜脈處予以切離。還應(yīng)注意腫瘤栓子是否蔓延很遠進入下腔靜脈的肝段，甚至到達右心房，最近有人報道開胸后在體外循環(huán)下切開心房取出腫瘤栓子的病例。
如腫瘤浸潤下腔靜脈(在腎靜脈下)并與之粘連而無法分離時，可將此段下腔靜脈一并切去，而不致引起下肢的充血、水腫。取除的腫瘤栓子及血管壁均應(yīng)做詳細的病理檢查。除腎上極腫瘤外，如果腎上腺外表正常，可不切除。輸尿管必須全部切除，因腫瘤可在殘留輸尿管中復發(fā)。
雙側(cè)腎母細胞瘤術(shù)前應(yīng)仔細考慮手術(shù)方案，一般做較大腫瘤患側(cè)腎切除，較小的對側(cè)做半腎切除或僅做腫瘤摘除。亦有人主張雙側(cè)均做腫瘤摘除，盡可能多保留健康腎組織。
2.放療 腎母細胞瘤對放療相當敏感，但各個腫瘤有所不同，可能與其細胞組織學類型有關(guān)。術(shù)前還是術(shù)后做放療兩種方法各有其贊成者。術(shù)前放療可使腫瘤縮小，而使外科手術(shù)較為方便和安全，可減少術(shù)中腫瘤破裂和細胞種植的危險。此外，部分病例可免除術(shù)后放療。然而，術(shù)前放療可因診斷錯誤而照射良性腫物。術(shù)后放療，主要對準瘤床和可疑區(qū)域，術(shù)后當天即可開始。
如果腫瘤已破裂，整個腹腔應(yīng)該給予放射治療。右側(cè)腫瘤患兒接受放射線治療容易發(fā)生放射線性肝炎，在放射治療時宜將劑量減少而佐以化學治療。手術(shù)治療加放射治療之外再加用放線菌素D(dactinomycin)進行化療，存活率可達89%;已有轉(zhuǎn)移的病兒存活率則只有15%。長春新堿可與放線菌素D合用。手術(shù)后要注意傷口愈合問題。要給予足夠的營養(yǎng)以促進傷口愈合和體力恢復。治療后應(yīng)照胸片、檢查血象及腎、肝功能，以監(jiān)測療效及觀察有無毒性反應(yīng)。治療時間長短根據(jù)患兒年齡大小及腫瘤的范圍而定。
3.化療 目前，對腎母細胞瘤療效最佳，可顯著控制局部復發(fā)和轉(zhuǎn)移的藥物為放線菌素D、長春新堿和多柔比星(阿霉素)等。早期患兒如果組織病理學檢查結(jié)果良好，可用較少的治療量和治療期程，可不給放療而僅用長春新堿加放線菌素D的數(shù)月化療。較重病例及已發(fā)生轉(zhuǎn)移者則必須加用放射治療，且將化療拉長期程，并加用柔紅霉素(紅比霉素)。環(huán)磷酰胺對腎胚胎瘤亦有些療效。治療過程中要注意化療藥物的副作用。長春新堿可以引起便秘、神經(jīng)炎、腹痛、脫發(fā)等;滲出血管外可引起皮下組織壞死。放線菌素D滲漏出血管外也可引起皮下組織壞死，它的毒副作用有：嘔吐、脫發(fā)和骨髓造血抑制等。
(1)放線菌素D(AMD)：術(shù)后當天開始應(yīng)用，每天靜脈注射15μg/kg，連續(xù)5天，總劑量75μg/kg，為1療程。每次劑量不能超過500μg，如患兒耐受力差，劑量應(yīng)小于15μg/kg，如每天給予10μg/kg，則需連續(xù)7天為1療程，總量為70μg/kg。
(2)長春新堿(VCR)：術(shù)后當天開始，每周靜脈注射1.5mg/m2。1次劑量不能超過2mg/m2。
(3)多柔比星(阿霉素)：術(shù)后第6周開始應(yīng)用，每天靜脈注射20mg/m2，連續(xù)3天為1療程，此后在第4.5月、7.5月、10.5月和13.5月重復注射。如需做全腹、全胸或胸腹部放療者則上述劑量需減半使用。如僅放射局部腰區(qū)者則可用全量。
對于小于12個月或體重低于10kg的嬰幼兒，上述藥物的劑量應(yīng)減半使用，否則毒性太大，對患兒不利。
上述3種藥物均有一定的毒性，應(yīng)用時必須嚴格注意。放線菌素D可引起惡心、嘔吐、口腔炎、腹瀉、脫發(fā)和骨髓抑制等。長春新堿對神經(jīng)系統(tǒng)有毒性，可引起周圍神經(jīng)炎，通過神經(jīng)系統(tǒng)引起胃腸道的反應(yīng)，如腹痛和便秘等，也可發(fā)生脫發(fā)和骨髓抑制。阿霉素對骨髓有抑制作用，心臟毒性，胃腸道反應(yīng)和其他不良反應(yīng)如脫發(fā)、肝功能損害和出血性紅斑等。
在放療和化療過程中對反應(yīng)較著者應(yīng)隨時采取對癥療法：如退熱、通便、鎮(zhèn)靜、鼻飼或靜脈高營養(yǎng)等。在每個過程的第1，7，11和14天做血常規(guī)檢查，包括血小板計數(shù)，必要時隨時輸給新鮮血液。
4.轉(zhuǎn)移腫瘤的治療 至少20%病例就診時已有轉(zhuǎn)移，其中80%為肺轉(zhuǎn)移，由于化療的應(yīng)用，再轉(zhuǎn)移的病例大大減少。
(1)肺轉(zhuǎn)移：腎母細胞瘤肺轉(zhuǎn)移大多為兩肺多發(fā)性病灶，對放療非常敏感，放療劑量一般不超過20Gy，照射野應(yīng)包括整個雙肺，每周4～5次，在20天左右完成，并與化療同時進行，療效顯著。一側(cè)或雙側(cè)肺單個轉(zhuǎn)移病灶比較少見，在這種情況下，可做外科手術(shù)，肺局部楔形切除，然后放療和化療。
(2)肝轉(zhuǎn)移：較肺轉(zhuǎn)移少見得多，除非長得較大顯著的腫塊，早期較小的病灶多不被發(fā)現(xiàn)。如果轉(zhuǎn)移是局限于肝臟一葉的單個病灶，可考慮做肝葉切除術(shù)。如果為播散性多個病灶的轉(zhuǎn)移，只能做放療，劑量為30Gy，輔以化療。近年文獻報道肝轉(zhuǎn)移治愈病例越來越多。
(3)骨轉(zhuǎn)移：一般為多發(fā)性病灶，即使用大劑量化療和放療，很少有被治愈的。但也有單一骨轉(zhuǎn)移經(jīng)化療和放療治愈的報道。
(4)腦轉(zhuǎn)移：非常罕見，單一轉(zhuǎn)移腦瘤切除并輔以放療是值得一試的，有治愈的報道。
近10余年來，已有不少學者在探討和實踐單側(cè)腎母細胞瘤手術(shù)時僅做腫瘤摘除或半腎切除術(shù)。在NWTS-Ⅳ討論中指出對FH病例必須繼續(xù)努力減少化療和放療的毒性，提高生活質(zhì)量;對UH病例則是如何更加強化治療或?qū)ふ腋行У目拱┧幬铮云谔岣哌@類患兒的生存率。此外，繼續(xù)尋找腎母細胞瘤發(fā)生的環(huán)境和遺傳原因。
(二)預(yù)后
腎胚胎瘤全部切除的治愈率約為47%，手術(shù)后放射治療可增加存活率達60%，隨患兒年齡大小和腫瘤的分期而增減。對腎母細胞瘤預(yù)后有影響的因素是：
1.患兒的年齡 根據(jù)廣泛的經(jīng)驗，2歲以下的小兒，尤其1歲以下的嬰兒治療后不復發(fā)者遠遠超過較大年齡的兒童。
2.腫瘤的大小 當然也是影響預(yù)后的因素之一，越大預(yù)后越差。
3.腫瘤的組織學類型 與預(yù)后有莫大關(guān)系。
4.腫瘤的侵犯和擴散 對預(yù)后影響最大的是腫瘤的局部侵犯和遠距離擴散的情況，即腫瘤的臨床-病理分期，茲介紹于后：
(1)Ⅰ期：腫瘤局限于腎內(nèi)，能完整切除。腎包膜表面無浸潤，腎腫瘤在術(shù)前或術(shù)中無破裂。切除后無明顯的腫瘤殘留。
(2)Ⅱ期：腫瘤已擴散至腎周組織，但能完整切除。腎外血管有浸潤或腎靜脈內(nèi)有瘤栓存在，曾做腫瘤穿刺活檢，切除范圍外無明顯腫瘤殘留。
(3)Ⅲ期：腹部殘留有非血源性腫瘤，并有下列一種或多種情況：
①腎門和腹主動脈旁淋巴結(jié)浸潤。
②彌漫性腹腔播散，術(shù)前或術(shù)中腫瘤散落。
③切除面鏡檢或肉眼示有腫瘤殘留。
④腹膜有腫瘤種植。
⑤由于局部浸潤粘連，腫瘤無法被完整切除。
(4)Ⅳ期：有血源性轉(zhuǎn)移至肺、肝、骨和腦。
(5)Ⅴ期：診斷時雙側(cè)均有腫瘤，按各側(cè)情況分別進行分期。