由于CNS-L發(fā)生后治療效果遠不如預(yù)防治療，且發(fā)生CNS-L者預(yù)后較差，所以預(yù)防治療實際上已經(jīng)作為AL常規(guī)治療的一部分。多數(shù)意見認為，對于ALL，無論兒童或成人，普遍主張在中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀發(fā)生前盡早預(yù)防性治療，對于成人AML高危組，尤其M4、M5a型，大都主張預(yù)防性治療。
1.放療 大量的研究資料表明，放療可以有效地預(yù)防CNS-L，它能使顱內(nèi)及脊髓內(nèi)所有的神經(jīng)組織，包括蛛網(wǎng)膜淺層、深層的全部白血病細胞受到殺傷，而且不受腦脊液分布和流動的影響。目前常用的放療方案如下：
(1)全顱+全脊髓放療：一般采用60Co線或4～6MeV直線加速器X線。照射劑量以中線計算深度量，2歲以上照射組織量應(yīng)為18～24Gy，分14～15次在2.5～3周內(nèi)完成。2歲以下照射劑量應(yīng)降低到15～20Gy。
(2)擴大放療：即在全顱及全脊髓照射的基礎(chǔ)上同時對肝、脾、腎、性腺、胸腺進行放療，照射方法及劑量同上，除胸腺照射劑量為20～30Gy外，其余CNS以外部位照射劑量為12Gy。
(3)全顱放療+鞘內(nèi)注射用藥：全顱放療的方法與劑量同前，但不做全脊髓放療而代之以鞘內(nèi)注射MTX。一般在放療前1周或1天開始鞘內(nèi)注射MTX，每周1或2次，共用6次，每次鞘內(nèi)注射MTX的劑量為8～2mg/m2，并可輔之以注射Dex 2～5mg/次。
2.鞘內(nèi)注射用藥 鞘內(nèi)用藥在蛛網(wǎng)膜表層濃度最高，對蛛網(wǎng)膜表層的白血病細胞殺傷作用最大，而CNSL，特別是CNSL早期，白血病細胞主要累及蛛網(wǎng)膜表層，因此，鞘內(nèi)用藥對預(yù)防CNSL有重要價值。鞘內(nèi)用藥的穿刺部位一般選在第2～4腰椎間隙，但亦可高或低1個椎間隙。鞘內(nèi)注射MTX是目前最常用而且效果肯定的鞘內(nèi)注射用藥，既能用于預(yù)防也能用于治療CNSL，常用劑量為每次8～12mg/m2，每周1～2次，連用4～6次。然后間隔6～8周重復(fù)鞘內(nèi)注射MTX 1次，維持1～3年。鞘內(nèi)注射阿糖胞苷一般用作二線鞘內(nèi)注射用藥，主要用于對MTX無效或過敏、AML、高危ALL等病人，也可聯(lián)合用藥。常用劑量為每次30～50mg/m2，應(yīng)用方法及療程同MTX。
3.全身用藥 由于血-腦脊液屏障的存在，常規(guī)劑量的全身用藥常常不能在腦脊液中達到足夠的藥物濃度，以起到預(yù)防、治療CNS-L的作用，因此，目前大多通過增加全身藥物劑量的方式發(fā)揮其抗白血病作用。
目前最常用的全身用藥是MTX。由于MTX不易透過血-腦脊液屏障，因此常規(guī)劑量MTX時其腦脊液中的濃度僅為血濃度的1.1%，而當采用中劑量(500～1500mg/m2)或大劑量(1500～2500mg/m2)MTX靜脈用藥時，腦脊液中的MTX濃度可提高到血濃度的40%～60%(10-7～10-5mol/L)，從而起到有效的殺滅白血病細胞作用。
中、大劑量Ara-C亦是常用、有效的全身用藥。據(jù)研究，大劑量Ara-C靜脈注射后，腦脊液中的藥物濃度可達血濃度的40%。目前，中、大劑量Ara-C主要用于CR后治療并能延長病人的CR期和存活期，但對其作為預(yù)防和治療CNSL的具體方案和療效尚待進一步研究驗證。