來源生物探索

黃斑變性是一種侵害視網(wǎng)膜黃斑部從而影響人的中央視力，并最終導(dǎo)致視力喪失的疾病。北京協(xié)和醫(yī)院陳有信教授曾在一次節(jié)目中說到：全世界大概每年有幾十萬(wàn)人因?yàn)辄S斑變性致盲。

目前針對(duì)黃斑變性的治療方案包括：藥物治療、光動(dòng)力療法、手術(shù)治療。另有國(guó)外研究報(bào)道，可通過植入人工視網(wǎng)膜假體，俗稱“電子眼”，治療黃斑變性。

而近日，加州大學(xué)伯克利分校(UniversityofCalifornia,Berkeley)的科研人員，另辟蹊徑，為我們提供了一種新方法——基因療法。

他們選擇一種因視網(wǎng)膜退化而導(dǎo)致失明的小鼠作為實(shí)驗(yàn)動(dòng)物，并將配備有視蛋白（MW-opsin）基因的病毒載體導(dǎo)入小鼠視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞中，成功地讓失明的小鼠恢復(fù)視力。研究結(jié)果以“Restorationofhigh-sensitivityandadaptingvisionwithaconeopsin”為題發(fā)表在《NatureCommunications》雜志上。

科研人員發(fā)現(xiàn)，導(dǎo)入視網(wǎng)膜節(jié)細(xì)胞中的視蛋白（MW-opsin）基因可以成功表達(dá)視蛋白（圖d，e，f，g），且在光刺激時(shí)觀察到MW-opsin四聚體與視紫紅質(zhì)四聚體有類似的反應(yīng)（圖b）。

同時(shí)，他們還觀察接受基因治療的小鼠對(duì)光的反應(yīng)。他們將失明的小鼠、接受基因治療的小鼠以及正常的小鼠，關(guān)在一個(gè)特制的籠子里。

失明的小鼠(上)小心地保持在角落和兩側(cè)，而接受治療的小鼠(中)幾乎和正常視力的小鼠(下)一樣容易地探索籠子。（備注：橙色的線記錄了小鼠被放進(jìn)一個(gè)籠子后的第一分鐘的運(yùn)動(dòng)路線）。

作為這篇文章的作者，加州大學(xué)伯克利分校(UCBerkeley)分子和細(xì)胞生物學(xué)教授、HelenWills神經(jīng)科學(xué)研究所(NeuroscienceInstitute)所長(zhǎng)EhudIsacoff說

患有視網(wǎng)膜神經(jīng)退行性疾病的人，通常的治療方案是減緩其進(jìn)一步發(fā)展，但通過基因療法，這部分患者有望在幾個(gè)月內(nèi)恢復(fù)視力。

同時(shí)，有消息稱，這種基因療法，有望三年內(nèi)在因視網(wǎng)膜退化而失明的人體內(nèi)進(jìn)行試驗(yàn)。