近日，吉利德宣布FDA已批準(zhǔn)吉三代丙通沙（通用名：索磷布韋/維帕他韋片）的新適應(yīng)癥：可用于治療年齡≥6歲、體重≥17公斤的慢性丙型肝炎患者，無(wú)論患者是哪種HCV基因型或肝病嚴(yán)重程度如何均可使用。

藥物劑量方面，對(duì)于≥6歲的丙肝患者，丙通沙推薦劑量由患者的體重和肝功能決定。丙通沙新適應(yīng)癥的獲批使得該藥成為美國(guó)用于治療丙肝成人患者和兒童患者的首個(gè)泛基因型、無(wú)蛋白酶抑制劑治療藥物。

WHO數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)顯示，全球約1.85億人感染丙型肝炎病毒（HCV），每年新發(fā)丙型肝炎病例約3.5萬(wàn)例，每年因HCV感染導(dǎo)致的死亡人數(shù)約有35萬(wàn)人。

在美國(guó)，大約有2.3-4.6萬(wàn)兒童感染丙型肝炎病毒。2011-2014年，丙型肝炎女性患者所生的孩子中丙肝患病率增加了60%。此外，在青少年和年輕人中，靜脈注射藥物等高危行為正在成為丙型肝炎病毒傳播越來(lái)越普遍的途徑。

未接受丙肝治療的患兒20年后約2%-4%發(fā)展成肝硬化或肝癌，其死亡率大大增加。由于兒童慢性丙肝與成人存在一定差異，兒童慢性丙肝的治療及安全性備受臨床關(guān)注。

此次新適應(yīng)癥的獲批是基于一項(xiàng)2期開(kāi)放的、多中心臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)招募了175名兒童接受丙通沙12周的治療，其中173名納入療效分析。

實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示：

12-18歲的患者使用丙通沙治療12周后，基因1型丙肝患者的持續(xù)病毒學(xué)應(yīng)答率（SVR12）為93%，即治愈率93%；基因2、3、4、6型患者持續(xù)病毒學(xué)應(yīng)答率為100%，這表明丙肝已治愈。

6-11歲的患者使用丙通沙治療12周后，基因1型丙肝患者的持續(xù)病毒學(xué)應(yīng)答率為93%，基因3型丙肝患者的持續(xù)病毒學(xué)應(yīng)答率為91%，基因2、4型患者持續(xù)病毒學(xué)應(yīng)答率為100%。

在接受治療的年齡≥6歲兒童中，丙通沙的安全性與在成人臨床試驗(yàn)中觀察到的安全性基本一致。最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是疲勞和頭痛，與用于成人患者時(shí)出現(xiàn)的副作用一致。

2016年，丙通沙獲得了FDA和歐盟委員會(huì)的上市許可，之后陸續(xù)在多個(gè)國(guó)家獲批。2018年，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)丙通沙用于治療基因型1-6、混合型及未知型慢性HCV的成人及12-18歲青少年感染者。

隨著此次最新批準(zhǔn)，丙通沙可適用于基因型1-6型、年齡≥6歲、體重≥17公斤的慢性HCV感染的兒童和成人。

約翰霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院兒科教授Kathleen B Schwarz表示：“雖然近年來(lái)丙肝的治療方法有所改變，但醫(yī)生在針對(duì)兒童患者治療時(shí)，仍需要考慮多種因素，包括基因型和肝臟疾病的嚴(yán)重程度。擴(kuò)大對(duì)丙通沙的適應(yīng)癥批準(zhǔn)，可以幫助符合條件的HCV感染兒童對(duì)抗這種致命性的疾病。”

參考資料：

https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-epclusa-sofosbuvir-velpatasvir-children-ages-6-older-weighing-least-17-kg-chronic-5186.html