又一適應(yīng)癥獲批，F(xiàn)DA批準(zhǔn)利妥昔單抗用于兒童肉芽腫性血管炎和顯微鏡多血管炎

2019-09-29 來(lái)源：健客社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥聯(lián)盟

摘要：速遞！

近日，羅氏制藥宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)利妥昔單抗（Rituximab）聯(lián)合糖皮質(zhì)激素，治療2歲及以上兒童患者的肉芽腫性血管炎（GPA）和顯微鏡多血管炎（MPA）。

值得一提的是，這是首例也是唯一一種被批準(zhǔn)治療兒童GPA和MPA的藥物

此次，利妥昔單抗新適應(yīng)癥的獲批是基于一項(xiàng)IIA期的臨床研究。

這項(xiàng)代號(hào)為PePRS的全球多中心凌晨研究入組了25例子活動(dòng)性的GPA和MPA的患者，年齡在6~17歲之間，目的是評(píng)價(jià)靜脈滴注利妥昔單抗的安全性、探索性療效和藥效藥動(dòng)學(xué)結(jié)果。

研究發(fā)現(xiàn)，每周4次滴注利妥昔單抗和口服糖皮質(zhì)激素后，在第6個(gè)月時(shí)，有56%的患兒實(shí)現(xiàn)了血管炎活動(dòng)性評(píng)分（PVAS）緩解，到第12個(gè)月時(shí)，有92%的患兒PVAS評(píng)分實(shí)現(xiàn)緩解，100%的患者在18個(gè)月前獲得緩解。

利妥昔單抗在GPA和MPA患者中安全性在類(lèi)型、性質(zhì)和嚴(yán)重程度上與成人GPA、MPA、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）和天皰瘡患者（PV）的安全狀況一致。

2011年，F(xiàn)DA率先授予了利妥昔單抗治療成人患者的GPA和MPA，此次擴(kuò)大了適應(yīng)癥，2~17歲的兒童患者也可以使用利妥昔單抗進(jìn)行治療。

1997年，利妥昔單抗作為全球第一個(gè)抗CD20的腫瘤單抗藥物上市，用于復(fù)發(fā)或難治的非霍奇金淋巴瘤（約占淋巴瘤的80~90%），該藥一直居CD20單抗藥物的銷(xiāo)售榜首位。

隨后，利妥昔單抗的適應(yīng)癥不斷擴(kuò)大，除了治療腫瘤外，也被FDA批準(zhǔn)用于自身免疫性疾病的治療，比如類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）、尋常型天皰瘡（PV）、GPA和MPA。

GPA和MPA是一種影響小血管的血管炎或血管炎癥的兩種類(lèi)型，它們可以影響腎臟、肺、鼻部和其他多種類(lèi)型的小血管。

GPA和MPA屬于罕見(jiàn)病，即使在發(fā)病率比較高的美國(guó)，發(fā)病率也僅為3/10萬(wàn)，小兒GPA/MPA發(fā)病率更罕見(jiàn)，但是往往發(fā)病就會(huì)很?chē)?yán)重，甚至危及生命。

“利妥昔單抗是目前被批準(zhǔn)用于兒童GPA和MPA的首例也是唯一的藥物，這兩種可能威脅生命的血管疾病在兒童中是非常罕見(jiàn)，”羅氏制藥首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)部負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士說(shuō)。“利妥昔單抗新適應(yīng)癥的批準(zhǔn)是我們與FDA共同致力于為急需解決的罕見(jiàn)疾病的小兒科患者開(kāi)發(fā)藥物持續(xù)承諾的結(jié)果。”

參考資料：

https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-rituxan-rituximab-granulomatosis-polyangiitis-gpa-microscopic-polyangiitis-mpa-children-5064.html