羅氏罕見(jiàn)病新藥獲批上市，可治療A型血友?。?/h1>

2018-12-04 來(lái)源：健客社區(qū)  標(biāo)簽： 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 聯(lián)盟

摘要：艾美賽珠單抗注射液獲批上市。

據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局網(wǎng)站消息，11月30日，國(guó)家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)艾美賽珠單抗注射液進(jìn)口注冊(cè)，用于治療存在先天性凝血因子Ⅷ缺乏的A型血友病患者。

血友病是一種罕見(jiàn)病，今年5月，國(guó)家衛(wèi)健委、科技部、工信部、國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家中醫(yī)藥局五部門曾聯(lián)合下發(fā)《關(guān)于公布第一批罕見(jiàn)病目錄的通知》，血友病由此正式納入我國(guó)罕見(jiàn)病官方目錄之中。

在藥品審批環(huán)節(jié)，2017年，中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》，明確提出支持罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械的研發(fā)，注冊(cè)申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)。

此次艾美賽珠單抗注射液獲批，就是作為臨床急需品種，被納入優(yōu)先審評(píng)程序加快審評(píng)審批。

此外，國(guó)家藥監(jiān)局還明確表示將繼續(xù)加快境外已上市新藥在我國(guó)進(jìn)口注冊(cè)的速度，對(duì)治療罕見(jiàn)病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病的部分藥品優(yōu)化審評(píng)程序，簡(jiǎn)化上市要求，確保我國(guó)患者早日用上境外已上市新藥。

血友病是怎么一回事？

正常的血液凝結(jié)是血液中血小板，與部分血漿蛋白共同作用的結(jié)果。這些與凝血功能相關(guān)的血漿蛋白，就是凝血因子。

由于凝血因子在血液凝固過(guò)程中，擁有著加速以及加強(qiáng)反應(yīng)的效果，缺乏凝血因子的協(xié)助，就可能發(fā)生凝血功能異常、出血時(shí)間延長(zhǎng)等問(wèn)題。

血友病患者往往就是因?yàn)槟蜃颖日Ｈ艘?，?a name="InnerLinkKeyWord" href="http://m.hbyuguan.com/xnxgpd/" target="_blank">血管破裂后，血液不容易凝固，導(dǎo)致出血難止。

按照患者所缺乏的凝血因子類型，可將最常見(jiàn)的血友病分為甲型、乙型、丙型三種（或A型、B型、C型）。

A型血友病是甲型血友病的一種，也是臨床上最常見(jiàn)的血友病，約占血友病人數(shù)的80%-85%，在某些高發(fā)地區(qū)可能占比更高。

這種血友病是由于X染色體連鎖的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病?；颊哐翰荒苷Ｄ?，易出現(xiàn)不受控的自發(fā)性出血。

艾美賽珠單抗注射液是什么？

艾美賽珠單抗注射液是瑞士羅氏制藥公司研發(fā)的一款血友病治療藥物，該藥屬于雙特異性抗體，可用于替代缺失的凝血因子VIII的功能，能夠改善患者凝血功能狀況并預(yù)防自發(fā)性出血。

無(wú)論患者體內(nèi)是否產(chǎn)生了凝血因子VIII抑制劑，該療法均可以促進(jìn)A型血友病患者的血液凝固。

早在2017年，該藥就已獲得美國(guó)FDA突破性療法認(rèn)定，并于今年10年獲批在美上市。美國(guó)FDA數(shù)據(jù)顯示，艾美賽珠單抗注射液可使攜帶FVIII抑制物患者的出血率降低 87%。

該藥也于今年獲得歐盟委員會(huì)審批上市，目前已在歐盟地區(qū)用于A型血友病患者自發(fā)性出血的常規(guī)預(yù)防，這也是過(guò)去20年以來(lái)首個(gè)治療A型血友病患者自發(fā)性出血的新藥。

去年以來(lái)，我國(guó)正在加快境外已上市新藥的審評(píng)審批。自今年4月以來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)多個(gè)進(jìn)口創(chuàng)新藥品上市，期盼這些新藥能為國(guó)內(nèi)廣大患者帶來(lái)更多治愈希望。

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