罕見病新療法？已獲FDA兩項(xiàng)認(rèn)定！
摘要：黏多糖貯積癥新療法獲FDA罕見兒科疾病認(rèn)定！
近期，F(xiàn)DA可謂動(dòng)作不斷。
10月17日，華盛頓州西雅圖細(xì)胞治療公司Immusoft宣布，F(xiàn)DA（美國(guó)食品和藥物管理局）已授予其Iduronicrin genleukocel-T療法罕見
兒科疾病認(rèn)定（RPDD），該療法將用以治療黏多糖貯積癥Ⅰ型（MPSⅠ）。
對(duì)此，Immusoft公司首席執(zhí)行官兼董事會(huì)主席肖恩•安斯沃思表示，這項(xiàng)認(rèn)定將使該公司新型B細(xì)胞（一種免疫細(xì)胞）療法，能夠應(yīng)用到需要更好治療方式的兒科患者身上。
黏多糖貯積癥是由于一種維持人體正常生理活動(dòng)的必需蛋白酶——溶酶體酶發(fā)生缺陷，使黏多糖在體內(nèi)不能被正常降解，貯積在機(jī)體各種組織而發(fā)生的一組疾病。Ⅰ型為該疾病最典型，也是黏多糖貯積癥的原型。
其可影響包括腦在內(nèi)的多種器官，導(dǎo)致包括
發(fā)育遲緩，智力下降，身體機(jī)能喪失，語言發(fā)育受損，氣道阻塞，
角膜和視網(wǎng)膜損傷，腕管綜合征和限制關(guān)節(jié)運(yùn)動(dòng)在內(nèi)的身體和神經(jīng)癥狀。
重癥患者壽命僅10-20歲，存活患者也常常因該疾病引發(fā)的一系列殘疾，導(dǎo)致生活質(zhì)量受到嚴(yán)重影響。
作為一種罕見的兒童
遺傳性疾病，其發(fā)病率約為1/10萬，因?yàn)楹币?，患者的診治常常被延誤。
目前，該疾病修飾療法包括
骨髓移植和酶替代療法。而Immusoft公司則通過使用其免疫系統(tǒng)編程技術(shù)，對(duì)當(dāng)前治療方法進(jìn)行了改善。
該技術(shù)可以對(duì)患者B細(xì)胞進(jìn)行重新編程，從而在體外產(chǎn)生治療性蛋白質(zhì)。
值得一提的是，今年5月，F(xiàn)DA還曾授予該免疫系統(tǒng)編程技術(shù)“孤兒藥物”稱號(hào)。
而此次獲得的罕見兒科疾病認(rèn)定，則意味著該公司在批準(zhǔn)主題治療后，將有資格獲得優(yōu)先審查憑證。
對(duì)于罕見病，大多數(shù)人并沒有清晰的概念。
罕見病是人類疾病史上唯一以發(fā)病率為界定標(biāo)準(zhǔn)的綜合病種。雖整體并不罕見，但對(duì)于單個(gè)罕見病病種，無論在新藥研發(fā)還是臨床治療方面都面臨著較大挑戰(zhàn)。
目前，全世界已知的罕見病約有7000種。然而，據(jù)統(tǒng)計(jì)，僅有5%罕見病有藥可治。罕見病患者醫(yī)療需求長(zhǎng)期得不到滿足，藥物研發(fā)瓶頸依舊難以突破。
因此，期待Immusoft公司可以在細(xì)胞療法方面取得更多突破，為罕見病治療創(chuàng)造更多可能。
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