新藥審評審批“跑步”前進(jìn) 我國患者用上海外“救命藥”無需再久等

2018-06-04 來源：健客社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥聯(lián)盟

摘要：終于等到你，海外“正版”救命藥！

近日，治療丙肝的明星藥“吉三代”丙通沙獲批在華上市的消息，在業(yè)內(nèi)引起強烈反響。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，中國患者用上海外救命藥等待的時間正變得越來越短。

去年9月，“吉一代”索華迪才剛剛獲批在華上市，但比其在美國獲批上市的時間晚了將近4年。

時隔不到一年，“吉三代”丙通沙也獲批在華上市，而“吉三代”于2016年6才在美國上市，這次中國患者與美國患者用上創(chuàng)新藥的時間差約為2年。

從4年到2年，中國患者等待時間縮短的背后，是新藥審評審批的提速，是我國醫(yī)藥審批審批制度改革的深入推進(jìn)。

而這并不是個例。最近媒體熱議的九價HPV疫苗，從4月20日提出申請到4月28日獲得國家藥監(jiān)局有條件批準(zhǔn)上市，這款用于預(yù)防宮頸癌的疫苗獲批速度堪比“火箭發(fā)射”。要知道，九價HPV疫苗的“前輩”2價、4價HPV疫苗上市前經(jīng)歷了10年漫漫“審批”長路。

新藥審批提速

如果說，以前中國患者翹首以盼的海外“救命藥”的審批速度是“綠皮車”速度的話，那么最近一些海外創(chuàng)新藥的獲批速度絕對是“高鐵”級別。

相關(guān)數(shù)據(jù)表明，2004年-2014年，全球創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國嚴(yán)重滯后，這段時間內(nèi)，美國獲批的291個創(chuàng)新藥物只有79個成功進(jìn)入我國，比例不到30%。

我國藥監(jiān)部門提供的數(shù)據(jù)顯示，2001-2016年，發(fā)達(dá)國家批準(zhǔn)上市的433種新藥，在中國上市的只有133種。近10年在我國上市的29個典型新藥，上市時間比歐美晚5-7年。

好消息是，海外新藥在華上市慢的現(xiàn)象正在發(fā)生明顯改觀，轉(zhuǎn)折點發(fā)生在2015年。

2015年8月18日, 國務(wù)院發(fā)布了《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，開始了新一輪藥品審評審批政策改革。

針對臨床急需新藥的上市審批時間過長這一問題，《意見》明確，要加快創(chuàng)新藥審評審批。對創(chuàng)新藥實行特殊審評審批制度。加快審評審批防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病、罕見病等疾病的創(chuàng)新藥，列入國家科技重大專項和國家重點研發(fā)計劃的藥品，轉(zhuǎn)移到境內(nèi)生產(chǎn)的創(chuàng)新藥和兒童用藥，以及使用先進(jìn)制劑技術(shù)、創(chuàng)新治療手段、具有明顯治療優(yōu)勢的創(chuàng)新藥。加快臨床急需新藥的審評審批。

《意見》還明確，改進(jìn)藥品臨床試驗審批，允許境外未上市新藥經(jīng)批準(zhǔn)后在境內(nèi)同步開展臨床試驗。鼓勵國內(nèi)臨床試驗機構(gòu)參與國際多中心臨床試驗，符合要求的試驗數(shù)據(jù)可在注冊申請中使用。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，此舉將大大縮短跨國藥企的創(chuàng)新藥進(jìn)入中國市場的時間。

為加快具有臨床價值的新藥和臨床急需仿制藥的研發(fā)上市，解決藥品注冊申請積壓的矛盾，2016年2月26日，原國家食藥監(jiān)總局發(fā)布的《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》明確，使用先進(jìn)制劑技術(shù)、創(chuàng)新治療手段、具有明顯治療優(yōu)勢的藥品注冊申請可納入優(yōu)先審評審批的范圍。

2017年10月8日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》進(jìn)一步明確，要加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審評審批。同時，接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)。在境外多中心取得的臨床試驗數(shù)據(jù)，符合中國藥品醫(yī)療器械注冊相關(guān)要求的，可用于在中國申報注冊申請。

次日，原國家食藥監(jiān)總局副局長吳湞在解讀時表示，“解決公眾用藥問題，關(guān)鍵是創(chuàng)新。要盡快的讓一些新藥上市，不僅僅是國內(nèi)的新藥上市，也包括國外的新藥在中國盡快上市。”

“我們在制度設(shè)計里有些優(yōu)先審批，加快審批，通過這些來降低研發(fā)成本，有利于降低新藥上市價格，更好的實現(xiàn)藥品的可及性。我們既要有新藥，還要有能讓老百姓用得起的新藥。” 吳湞說。

2017年12月28日，國家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布并實施《關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見》，進(jìn)一步明確了優(yōu)先審評審批的范圍、程序和工作要求。

一系列利好政策的出臺，讓中國患者更快用上海外創(chuàng)新藥成為可能。

數(shù)據(jù)說明一切。今年3月，原國家食藥監(jiān)總局發(fā)布的《2017年度藥品審評報告》顯示，2017年，總局批準(zhǔn)上市藥品394個，其中國產(chǎn)藥品278個，進(jìn)口藥品116個；納入優(yōu)先審評審批品種53個，占13.5%。

《報告》還顯示，截至2017年底，共有110件注冊申請通過優(yōu)先審評程序得以加快批準(zhǔn)上市，共涉及57個品種。其中，2017年有50個品種，包括國產(chǎn)自主研發(fā)的創(chuàng)新藥、口服丙肝治療用新藥、非小細(xì)胞肺癌靶向藥等一批具有明顯臨床價值的藥品通過優(yōu)先審評程序得以加快、優(yōu)先批準(zhǔn)上市，為滿足臨床用藥需求、降低用藥費用、促進(jìn)公眾健康提供了有效保障。

而“吉一代”索磷布韋（索華迪）就位列這50個品種之中。去年，索磷布韋獲批上市，成功進(jìn)入中國市場。對于感染丙型肝炎病毒基因1型、2型、3型、6型的中國丙肝患者，索磷布韋的12周持續(xù)應(yīng)答率（治療結(jié)束12周后丙型肝炎病毒 RNA不可測的患者在所有受試患者中的比例）達(dá)92%-100%。

《2017年度藥品審評報告》稱，“我國約有1000萬丙型肝炎患者，上述藥物批準(zhǔn)上市有效解決了我國沒有直接抗病毒藥物的局面，為我國慢性丙肝患者提供了有效的突破性治療手段。”

改革進(jìn)一步深入

就在上個月，國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)健委共同發(fā)布優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告，共提出5項最新事宜，明確提出要提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學(xué)簡化審批程序。

公告稱，對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊申請人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請。

平安證券分析認(rèn)為，該規(guī)定將大大縮短國外新藥在國內(nèi)上市時間，提高國內(nèi)對于全球創(chuàng)新藥的可及性。以前國外上市的進(jìn)口藥進(jìn)入我國銷售，須在國內(nèi)再次進(jìn)行新藥臨床試驗，這個階段耗時2年以上，且需要投入一筆不小的費用，導(dǎo)致國內(nèi)可用的全球創(chuàng)新藥遠(yuǎn)遠(yuǎn)少于國外。

據(jù)統(tǒng)計，2016年7月之前，美國食品藥品監(jiān)督管理局一共批準(zhǔn)了43個小分子靶向藥物，其中僅有13個在中國上市。

平安證券表示，該規(guī)定出臺后，符合條件的藥品不需要再次進(jìn)行臨床試驗，相當(dāng)于降低了中國市場的進(jìn)入壁壘，會有更多的創(chuàng)新藥企業(yè)主動申報產(chǎn)品進(jìn)入中國，國內(nèi)做進(jìn)口藥品代理的公司也將加大對進(jìn)口創(chuàng)新藥的引進(jìn)力度。

有媒體評論稱，這一公告的落地實施，將進(jìn)一步改善中國患者此前無望用上最新藥物的困境。同時，隨著中國越來越多地參與到國際多中心藥物臨床試驗中，進(jìn)口新藥可在國內(nèi)外同步遞交臨床試驗申請，國際多中心藥物臨床試驗后，藥品可直接申請在中國上市。這一系列提速“救命藥”的改革后，重復(fù)實驗減少，上市效率提高，急需的新藥有望更快進(jìn)入中國。

而吉三代正是在這一大背景下獲批上市的。而研發(fā)出“吉三代”的吉利德科學(xué)公司也在公告中坦承，“吉三代”之所以能夠在中國獲得批準(zhǔn)，主要基于五項國際多中心3期臨床研究。在很難治愈的患者群體中，SVR12（即完成治療后的第12周，檢測不出丙肝病毒RNA）的總體實現(xiàn)率較高，為92%-100%。

據(jù)悉，“吉三代”丙通沙是中國首個通過審批的泛基因型丙肝病毒單一片劑方案，可用于治療基因1-6型慢性丙型肝炎病毒的成人感染患者。

國內(nèi)領(lǐng)先的醫(yī)藥電商健客網(wǎng)一名負(fù)責(zé)人表示，海外創(chuàng)新藥入華速度加快，有助于中國患者更好更快地用上“正版”海外救命藥，對中國患者來說無疑是一個利好消息。