近半個世紀以來,胃腸道血管發(fā)育不良所導致的出血,早期通常的治療方案是選擇雌激素和孕激素止血治療。之后的隨機對照研究結果顯示,激素治療無助于改善患者出血狀況及輸血需求,目前消化系統(tǒng)內(nèi)窺鏡凝血治療成為第一選擇。血管發(fā)育不良會引起患者數(shù)月或數(shù)年內(nèi)復發(fā),因此內(nèi)窺鏡凝血治療也需要長時期內(nèi)重復應用,患者依從性較差。
沙利度胺在二十世紀六十年代因為胎兒致畸事件退市,隨后人們發(fā)現(xiàn)了其具有抑制TNF-α及新生血管生成作用,并逐漸嘗試將之應用于多種疾病,包括血液腫瘤、風濕病、實體腫瘤等,并獲得FDA批準應用于治療多發(fā)性骨髓瘤和麻風結節(jié)紅斑。
一項2016年發(fā)表的隨機對照研究證實,沙利度胺治療胃腸道血管發(fā)育不良所導致的出血療效顯著,隨后的非對照研究提示,沙利度胺也可以有效治療遺傳性出血性毛細血管擴張癥。雖然有這樣的研究結果支持,由于對沙利度胺致畸不良事件的擔憂,目前在多數(shù)醫(yī)院,內(nèi)窺鏡凝血治療仍然是消化道出血的首選治療方案。但是我們需要認識到,發(fā)生消化道發(fā)育不良相關性出血的女性患者,大多為老年無生育能力女性,所以對于該部分人群不用擔心致畸問題。外周神經(jīng)病變等不良反應可能限制了沙利度胺的應用,在密切監(jiān)測下沙利度胺顯示出良好的安全性。
沙利度胺是治療血管畸形所導致的消化道出血的非常有價值的藥物,但是由于其特殊的歷史因素,在西方國家中對其致畸性不良反應過度考慮,限制了沙利度胺的臨床推廣,從而未能廣泛應用。除了致畸性以外,潛在的外周神經(jīng)病變是臨床上沙利度胺最受關注的副反應,特別是對于長期應用的患者,而這可以通過密切監(jiān)測來避免。