近半個世紀(jì)以來，胃腸道血管發(fā)育不良所導(dǎo)致的出血，早期通常的治療方案是選擇雌激素和孕激素止血治療。之后的隨機對照研究結(jié)果顯示，激素治療無助于改善患者出血狀況及輸血需求，目前消化系統(tǒng)內(nèi)窺鏡凝血治療成為第一選擇。血管發(fā)育不良會引起患者數(shù)月或數(shù)年內(nèi)復(fù)發(fā)，因此內(nèi)窺鏡凝血治療也需要長時期內(nèi)重復(fù)應(yīng)用，患者依從性較差。

　　沙利度胺在二十世紀(jì)六十年代因為胎兒致畸事件退市，隨后人們發(fā)現(xiàn)了其具有抑制TNF-α及新生血管生成作用，并逐漸嘗試將之應(yīng)用于多種疾病，包括血液腫瘤、風(fēng)濕病、實體腫瘤等，并獲得FDA批準(zhǔn)應(yīng)用于治療多發(fā)性骨髓瘤和麻風(fēng)結(jié)節(jié)紅斑。

　　一項2016年發(fā)表的隨機對照研究證實，沙利度胺治療胃腸道血管發(fā)育不良所導(dǎo)致的出血療效顯著，隨后的非對照研究提示，沙利度胺也可以有效治療遺傳性出血性毛細(xì)血管擴張癥。雖然有這樣的研究結(jié)果支持，由于對沙利度胺致畸不良事件的擔(dān)憂，目前在多數(shù)醫(yī)院，內(nèi)窺鏡凝血治療仍然是消化道出血的首選治療方案。但是我們需要認(rèn)識到，發(fā)生消化道發(fā)育不良相關(guān)性出血的女性患者，大多為老年無生育能力女性，所以對于該部分人群不用擔(dān)心致畸問題。外周神經(jīng)病變等不良反應(yīng)可能限制了沙利度胺的應(yīng)用，在密切監(jiān)測下沙利度胺顯示出良好的安全性。

　　沙利度胺是治療血管畸形所導(dǎo)致的消化道出血的非常有價值的藥物，但是由于其特殊的歷史因素，在西方國家中對其致畸性不良反應(yīng)過度考慮，限制了沙利度胺的臨床推廣，從而未能廣泛應(yīng)用。除了致畸性以外，潛在的外周神經(jīng)病變是臨床上沙利度胺最受關(guān)注的副反應(yīng)，特別是對于長期應(yīng)用的患者，而這可以通過密切監(jiān)測來避免。