(一)治療
1.藥物治療
(1)抗膽堿酯酶藥物：是治療本病最主要的藥物。此類藥物能抑制乙酰膽堿酯酶，減少乙酰膽堿的破壞，增加乙酰膽堿與AChR的結(jié)合，從而提高神經(jīng)肌肉的興奮性，達(dá)到改善癥狀的目的。目前常用的藥物有3種：新斯的明(neostigmine)、溴吡斯的明(pyridostigmine)及安貝氯胺(mytelase)。新斯的明片一般用量是15～45mg，3～4次/d，作用時(shí)間較短，過(guò)量易出現(xiàn)腹痛、腹瀉等毒蕈堿樣副作用，同時(shí)服用適量的阿托品可減輕上述副作用。此藥主要適用于初期輕癥病例及急性加重病例，可與其他抗膽堿酯酶藥物合用。溴吡斯的明每次服用量為60mg，3次/d，此藥作用時(shí)間較長(zhǎng)，副作用也較輕，對(duì)上瞼下垂延髓肌麻痹效果好，安全范圍大。安貝氯胺作用時(shí)間長(zhǎng)，安全范圍小，易引起蓄積中毒，宜小劑量開(kāi)始，常用于全身型重癥肌無(wú)力，每次服用量5～10mg，3次/d。應(yīng)用上述藥物至病情穩(wěn)定緩解后，可酌情減量或完全停用。
此外，可用0.5%及1%溴化雙斯的明作為點(diǎn)眼用，為治療本病上瞼下垂的首選藥物。為了增加抗膽堿酯酶藥物的效果或減少抗膽堿酯酶藥物的用量，可聯(lián)合應(yīng)用麻黃堿、胍乙啶(guanidine)、螺內(nèi)酯(spironolaction)等藥物，這些藥物有增加神經(jīng)末梢游離乙酰膽堿的作用，但與抗膽堿酯酶藥物相比，作用較弱。鈣劑能保持細(xì)胞內(nèi)的鈣離子濃度，在聯(lián)合用藥中效果最好。另有一大類藥物，包括突觸受體競(jìng)爭(zhēng)劑、肌膜抑制劑與呼吸抑制劑，如中樞神經(jīng)系統(tǒng)抑制劑、抗心律失常藥和一些抗生素類(尤其是鏈霉素族)藥，有類似箭毒樣作用或鎂的作用，能抑制乙酰膽堿，在應(yīng)用抗膽堿酯酶藥物時(shí)，應(yīng)禁用。
(2)皮質(zhì)類固醇藥物：目前廣泛應(yīng)用于全身型和眼肌型重癥肌無(wú)力的治療。國(guó)內(nèi)有人應(yīng)用潑尼松大劑量療法治療眼肌型重癥肌無(wú)力8例，治愈6例，2例顯效。眼瞼下垂于治療后6～18天開(kāi)始好轉(zhuǎn)，眼球運(yùn)動(dòng)障礙18～26天消失。上瞼下垂一般治療后5～14天改善，眼球運(yùn)動(dòng)障礙2～5周改善或消失。崔國(guó)義報(bào)道43例，治愈和基本治愈35例，占81.4%，復(fù)發(fā)8例占22.9%。皮質(zhì)類固醇治療重癥肌無(wú)力的機(jī)制為：①糾正胸腺免疫功能的異常;②抑制胸腺生發(fā)中心的形成;③改善受胸腺調(diào)節(jié)的淋巴細(xì)胞的免疫功能;④抑制血清中運(yùn)動(dòng)終板抗體的產(chǎn)生;⑤促進(jìn)神經(jīng)肌肉接頭處乙酰膽堿的釋放，從而改善神經(jīng)肌肉的傳導(dǎo)功能。實(shí)驗(yàn)證實(shí)了糖皮質(zhì)激素可使胸腺細(xì)胞核固縮、深染、核裂。通過(guò)糖皮質(zhì)激素受體(CGP)的作用，影響胸腺細(xì)胞周期相關(guān)蛋白的合成，進(jìn)而誘導(dǎo)免疫細(xì)胞凋亡，胸腺萎縮，造成免疫功能抑制。
皮質(zhì)類固醇的用法有兩種：
漸增法：適用于門(mén)診病人。方法是每天口服潑尼松10～20mg，每周增加1次劑量，約1個(gè)月劑量可增至70～100mg，再改為隔天頓服。
遞減法：開(kāi)始量為潑尼松100～200mg，或地塞米松10～15mg，每天或隔天晨頓服1次。見(jiàn)效后逐漸減量。一般主張持續(xù)大劑量2～3個(gè)月后逐漸減量，避免停藥后而導(dǎo)致復(fù)發(fā)或危象的發(fā)生。15歲以下的患兒隔天服2～3mg/kg，經(jīng)用15～20次，癥狀改善后逐漸減量至停藥。亦可用促腎上腺皮質(zhì)激素，每天肌內(nèi)注射或靜脈滴注50～200U，連用10～15天后，改為每周1次，以鞏固療效。
大劑量皮質(zhì)類固醇的應(yīng)用，特別是初期病例，病情可能加重，需作好氣管切開(kāi)和人工呼吸的準(zhǔn)備，并注意限鈉和補(bǔ)鉀，加服氫氧化鋁凝膠，給予高蛋白飲食等措施，防止誘發(fā)肌無(wú)力危象和胃出血等嚴(yán)重并發(fā)癥。
(3)其他免疫抑制劑： 如環(huán)磷酰胺每天200mg靜脈注射或口服;硫唑嘌呤50～150mg/d，口服;6-硫基嘌呤用量是100～200mg/d，2～3次/d。應(yīng)用此類藥物應(yīng)注意白細(xì)胞計(jì)數(shù)，血小板數(shù)和出凝血時(shí)間等變化。
(4)聯(lián)合用藥：溴吡斯的明、潑尼松、環(huán)磷酰胺均用上述口服劑量的半量，并用遞減法減量至半年停藥。聯(lián)合用藥有如下優(yōu)點(diǎn)：①減少用藥劑量;②避免了因長(zhǎng)期應(yīng)用皮質(zhì)類固醇引起的肥胖、多毛、抵抗力下降及抗腫瘤藥物引起的白細(xì)胞減少、繼發(fā)感染等并發(fā)癥，避免了肌無(wú)力危象的發(fā)生;③有明顯的抗復(fù)發(fā)作用。
(5)治療甲狀腺功能亢進(jìn)的藥物： 因?yàn)槌Ｔ诳刂撇l(fā)的甲狀腺功能亢進(jìn)癥后，重癥肌無(wú)力可有所好轉(zhuǎn)。故常用抗甲狀腺藥物、硫脲類和咪唑類，如甲硫氧嘧啶、加巰咪唑等。
2.去血漿療法 因血液循環(huán)中的AChR抗體在重癥肌無(wú)力中起重要作用，用去血漿療法可將抗體除去，以達(dá)治療目的。臨床上發(fā)現(xiàn)此法也是暫時(shí)的，去血漿治療后抗體效價(jià)又立即上升，故現(xiàn)已少用。
3.放射治療 全身應(yīng)用小劑量X線照射破壞周圍淋巴細(xì)胞而達(dá)到治療目的，主要適用于不宜作胸腺切除的病例，每天2Gy，隔天1次，總劑量為3～5Gy。
4.手術(shù)治療
(1)胸腺切除：病人年齡在40歲以下，病程少于5年，對(duì)抗膽堿酯酶藥物治療效果不顯著者，可做胸腺切除術(shù)。此外，胸腺切除是胸腺瘤的絕對(duì)適應(yīng)證，越早越好，無(wú)胸腺瘤的本病患者多數(shù)也有胸腺增生，故凡對(duì)藥物治療效果較差者，可考慮胸腺切除。有人主張把胸腺切除術(shù)作為眼肌型以外患者的常規(guī)治療，因藥物難以根治，副作用亦多，故不如在病情未發(fā)展到嚴(yán)重時(shí)施行手術(shù)。術(shù)后近期病情可能加重，甚至誘發(fā)肌無(wú)力危象，應(yīng)注意急救。
(2)上瞼下垂與斜視的矯正：對(duì)于眼肌型重癥肌無(wú)力的手術(shù)治療應(yīng)具備如下條件：①對(duì)抗膽堿酯酶藥及皮質(zhì)類固醇藥物治療無(wú)反應(yīng);②對(duì)滕喜龍無(wú)反應(yīng);③上瞼下垂及麻痹性斜視癥狀穩(wěn)定半年以上;④有發(fā)生弱視的危險(xiǎn)性或復(fù)視明顯者。至于手術(shù)方法，上瞼下垂可行提上瞼肌前徙術(shù)或額肌懸吊術(shù)，慎用縮短術(shù);斜視可行麻痹肌前徙術(shù)，拮抗肌后徙術(shù)。
5.弱視的治療 5歲以下的重癥肌無(wú)力患兒易發(fā)生弱視，弱視原因與上瞼下垂(尤其單眼)和斜視有關(guān)，在用藥物治療重癥肌無(wú)力的同時(shí)應(yīng)積極進(jìn)行弱視治療。
(二)預(yù)后
治療效果有限。早期注意預(yù)防形覺(jué)剝奪性弱視。近年來(lái)尚無(wú)重癥肌無(wú)力的自然病史記載。1987年Grob等對(duì)該病病例的回顧研究發(fā)現(xiàn)50%的病人首發(fā)為眼部癥狀，球部功能異常占11%，下肢肌肉無(wú)力占10%，全身肌無(wú)力占9%。1個(gè)月內(nèi)，40%病人僅有眼部癥狀，40%的病人有全身肌無(wú)力癥狀。僅14%的病人長(zhǎng)期有眼部癥狀。進(jìn)展至全身型重癥肌無(wú)力的發(fā)生率不同，1年內(nèi)87%的病人病情在繼續(xù)發(fā)展，能自動(dòng)緩解的病人僅占10%。在無(wú)重癥監(jiān)護(hù)及機(jī)械性通氣治療時(shí)，病死率在30%～60%。1934年發(fā)現(xiàn)并使用膽堿酯酶抑制劑，病死率下降;1939年后增加了胸腺切除治療，重癥肌無(wú)力病死率進(jìn)一步降低。